Raccolta seriale di partecipanti con sclerosi multipla primariamente progressiva allo studio MURDOCK

A differenza della sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) o della sclerosi multipla secondariamente progressiva (SPMS), in cui i pazienti sperimentano una remissione o una diminuzione dei sintomi, la sclerosi multipla primariamente progressiva (PPMS) è caratterizzata da una progressione della disabilità dall'esordio, senza, o solo occasionalmente, e minori, remissioni e miglioramenti. L'età di esordio del sottotipo primario progressivo è successiva a quella del sottotipo recidivante-remittente, ma simile all'età media di progressione tra il sottotipo recidivante-remittente e il secondario progressivo - circa 40 anni. A causa della sua prevalenza, la SMRR rappresenta la base più ampia per la ricerca clinica e di base sulla SM. Pertanto, i farmaci sono stati sviluppati principalmente per rallentare la progressione della malattia nei pazienti con SMRR e SMSP. Nessun trattamento si è dimostrato efficace nel trattamento della SM progressiva primaria.

La raccolta MURDOCK-MS rappresenta un'opportunità unica per effettuare ricerche dettagliate sui biomarcatori nei pazienti con SMPP e, a conoscenza di questo ricercatore e dei suoi colleghi sul campo, rappresenterebbe una coorte eccezionale che non è disponibile altrove negli Stati Uniti o nel resto del mondo. il mondo. Oltre al primo campionamento della malattia, la raccolta seriale e semestrale di campioni da pazienti con SMPP non solo consentirebbe l'identificazione di profili omici che possono essere confrontati e contrapposti a quelli dei pazienti con SMRR in uno studio parallelo, ma consentirebbe anche la generazione dei marcatori omici di progressione della malattia. Questa eziologia progressiva fornirebbe informazioni preziose sullo sviluppo della SMPP e potrebbe anche far luce sulla progressione della SMSP.