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Uno studio per valutare l'efficacia clinica e la sicurezza dell'inibitore C1-esterasi somministrato per via sottocutanea nella prevenzione dell'angioedema ereditario

11 gennaio 2021 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio cross-over in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia clinica e la sicurezza della somministrazione sottocutanea dell'inibitore dell'esterasi C1 derivato dal plasma umano nel trattamento profilattico dell'angioedema ereditario

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia dell'inibitore della C1-esterasi nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario quando viene somministrato sotto la pelle di soggetti con angioedema ereditario. Verrà valutata anche la sicurezza dell'inibitore della C1-esterasi. Ogni soggetto entrerà in un periodo di rodaggio fino a 8 settimane. I soggetti che completano il periodo di rodaggio e che sono idonei entreranno quindi nella fase di trattamento che comprende due periodi di trattamento sequenziali. Nella fase di trattamento, i soggetti saranno randomizzati a uno dei quattro bracci consistenti nel trattamento con inibitore dell'esterasi C1 a basso o alto volume in un periodo di trattamento e trattamento con placebo a basso o alto volume nell'altro periodo di trattamento. Lo studio misurerà il numero di attacchi di angioedema ereditario che i soggetti subiscono durante ogni trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

90

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Cechia
      • Hradec Kralove, Cechia, 50005
        • Study Site
      • Plzen, Cechia, 30460
        • Study Site
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israele, 52621
        • Study Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Study Site
      • Palermo, Italia, 90146
        • Study Site
  • Regno Unito
      • Brighton, Regno Unito, BN2 5BE
        • Study Site
      • London, Regno Unito, E1 2ES
        • Study Site
  • Romania
      • Cluj Napoca, Romania, 400139
        • Study Site
      • Mures, Romania, 540103
        • Study Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Study Site
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Study Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Study Site
    • California
      • Bell Gardens, California, Stati Uniti, 90201
        • Study Site
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Study Site
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267-0563
        • Study Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
        • Study Site
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43617
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stati Uniti, 97035
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Study Site
      • Virginia Beach, Virginia, Stati Uniti, 23452
        • Study Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Study Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1125
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Criteri di inclusione del periodo di rodaggio:

  • Maschi o femmine di età pari o superiore a 12 anni.
  • Una diagnosi clinica di angioedema ereditario di tipo I o II.
  • Attacchi di angioedema ereditario per un periodo consecutivo di 2 mesi che hanno richiesto un trattamento acuto, cure mediche o hanno causato una compromissione funzionale significativa.
  • Per i soggetti che hanno utilizzato la terapia orale per la profilassi contro gli attacchi di HAE entro 3 mesi dallo screening: uso di un regime stabile entro 3 mesi dallo screening, senza piani di modifica.

Criteri di ammissibilità per accedere al Periodo di trattamento 1:

  • Conferma di laboratorio di angioedema ereditario di tipo I o II, inclusa attività funzionale dell'inibitore della C1-esterasi inferiore al 50% E livello di antigene C4 inferiore all'intervallo di riferimento del laboratorio.
  • Nessuna anomalia clinicamente significativa valutata utilizzando parametri di laboratorio.
  • Durante la partecipazione al periodo di rodaggio, i soggetti devono aver subito attacchi di angioedema ereditario che hanno richiesto un trattamento acuto, hanno richiesto cure mediche o hanno causato una compromissione funzionale significativa.

Criteri di esclusione:

Criteri di esclusione del periodo di rodaggio:

  • Storia di trombosi arteriosa o venosa clinicamente significativa o storia attuale di un rischio protrombotico clinicamente significativo.
  • Neoplasie incurabili allo screening.
  • Qualsiasi condizione clinica che interferisca con la valutazione della terapia con inibitori della C1-esterasi.
  • Storia clinicamente significativa di scarsa risposta alla terapia con C1-esterasi per la gestione dell'angioedema ereditario.
  • Ricevere una terapia proibita dal protocollo, compresi i farmaci per la profilassi dell'angioedema ereditario.
  • Soggetti di sesso femminile che hanno iniziato a prendere o modificato la dose di qualsiasi regime contraccettivo ormonale o terapia ormonale sostitutiva (ad esempio prodotti contenenti estrogeni/progesterone) entro 3 mesi prima della visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Placebo ad alto volume, quindi inibitore della C1-esterasi a basso volume
Una dose di volume più elevato di placebo verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 16 settimane, quindi una dose a basso volume di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 16 settimane.
Biologico: Inibitore della C1-esterasi a basso volume
Biologico: Placebo ad alto volume
Sperimentale: Inibitore della C1-esterasi a basso volume, quindi placebo a volume più alto
Una dose a basso volume di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 16 settimane, quindi una dose di volume più elevato di placebo verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 16 settimane.
Biologico: Inibitore della C1-esterasi a basso volume
Biologico: Placebo ad alto volume
Sperimentale: Placebo a basso volume, quindi inibitore della C1-esterasi a volume più alto
Una dose a basso volume di placebo verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 16 settimane, quindi una dose a volume più elevato di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 16 settimane.
Biologico: Inibitore della C1-esterasi ad alto volume
Biologico: Placebo a basso volume
Sperimentale: Inibitore dell'esterasi C1 ad alto volume, quindi placebo a basso volume
Una dose di volume più elevato di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 16 settimane, quindi una dose a basso volume di placebo verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 16 settimane.
Biologico: Inibitore della C1-esterasi ad alto volume
Biologico: Placebo a basso volume

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il numero normalizzato nel tempo di attacchi di angioedema ereditario
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento, fino a 28 settimane.
Il numero di attacchi di HAE normalizzato nel tempo riportato dallo sperimentatore per soggetto è stato calcolato come: il numero totale di attacchi di HAE per soggetto e per periodo di trattamento/durata della permanenza del soggetto nel periodo di trattamento (giorni), dove la durata della permanenza del soggetto nel il periodo di trattamento è stato calcolato come: data dell'ultimo giorno del soggetto nel periodo di trattamento - data del primo giorno della settimana 3 del soggetto nel periodo di trattamento + 1.
Durante la fase di trattamento, fino a 28 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti con una riduzione ≥ 50% del numero di attacchi di angioedema ereditario mediante trattamento con CSL830
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento, fino a 28 settimane.
La percentuale di riduzione (%) del numero di attacchi di HAE normalizzato nel tempo è stata calcolata come: 100 x [1 - (il numero di attacchi di HAE normalizzato nel tempo quando trattato con CSL830) / (il numero di attacchi di HAE normalizzato nel tempo quando trattato con placebo) ]. Un soggetto è classificato come responder se la percentuale di riduzione è >= 50%.
Durante la fase di trattamento, fino a 28 settimane.
Numero normalizzato nel tempo di usi di farmaci di salvataggio
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento, fino a 28 settimane.
Il numero normalizzato nel tempo di usi di farmaci di salvataggio durante il trattamento con inibitore dell'esterasi C1 o placebo
Durante la fase di trattamento, fino a 28 settimane.
Percentuale di soggetti con eventi avversi (AE) entro 24 ore dall'inibitore della C1-esterasi o dalla somministrazione di placebo
Lasso di tempo: Entro 24 ore dalla somministrazione dell'inibitore della C1-esterasi o del placebo.
Entro 24 ore dalla somministrazione dell'inibitore della C1-esterasi o del placebo.
Percentuale di soggetti con eventi avversi o altri eventi di sicurezza specificati.
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento, fino a 32 settimane.
La percentuale di soggetti che hanno manifestato quanto segue durante il trattamento con CSL830 e placebo: eventi avversi non richiesti, eventi avversi gravi, sospette reazioni avverse al farmaco, aumento dei punteggi di rischio per trombosi venosa profonda ed embolia polmonare, eventi tromboembolici, anticorpi inibitori anti C1 INH o anomalie clinicamente significative valutazioni di laboratorio.
Durante la fase di trattamento, fino a 32 settimane.
Percentuale di soggetti che hanno manifestato eventi avversi sollecitati (reazioni al sito di iniezione)
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento, fino a 32 settimane.
La percentuale di soggetti che hanno manifestato eventi avversi locali sollecitati (disagio [ad esempio, dolore, bruciore], gonfiore, lividi o prurito nel sito di iniezione del prodotto sperimentale) durante il trattamento con CSL830 e placebo.
Durante la fase di trattamento, fino a 32 settimane.
Iniezioni che provocano eventi avversi sollecitati (reazioni al sito di iniezione)
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento, fino a 32 settimane.
La frequenza/iniezione di iniezioni di inibitore della C1-esterasi o placebo che sono state seguite da eventi avversi locali sollecitati (fastidio [ad esempio, dolore, bruciore], gonfiore, lividi o prurito nel sito di iniezione del prodotto sperimentale) durante il trattamento con CSL830 e placebo. Tasso/Iniezione = Numero di eventi/numero di iniezioni.
Durante la fase di trattamento, fino a 32 settimane.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 luglio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 luglio 2013

Primo Inserito (Stima)

31 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL830_3001
  • 2013-000916-10 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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