Uno studio di farmacocinetica, sicurezza e farmacodinamica di teduglutide in soggetti pediatrici con sindrome dell'intestino corto
14 maggio 2021 aggiornato da: Shire
Uno studio di farmacocinetica, sicurezza e farmacodinamica di 12 settimane su teduglutide in soggetti pediatrici di età compresa tra 1 anno e 17 anni, con sindrome dell'intestino corto che dipendono dal supporto parenterale
Questo sarà uno studio in aperto a 4 coorti.
I soggetti non randomizzati riceveranno teduglutide in ciascuna delle 3 coorti attive.
Verrà effettuato un tentativo di arruolare ulteriori soggetti in una coorte di osservazione che riceverà lo standard di cura.
Tre dosi di teduglutide devono essere studiate per 12 settimane.
Tutti i soggetti saranno sottoposti a screening prima dell'inizio del trattamento (SOT) per stabilire le caratteristiche di base, inclusi i parametri di sicurezza, ammissibilità e supporto nutrizionale.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
42
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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London, Regno Unito
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Children´s Hospital of Alabama
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90024
- Children's Hospital Los Angeles
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA, Department of Pediatric Gastroenterology
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Florida
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Mott Children's Hospital, University of Michigan
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Childrens Mercy Hospitals & Clinics Pediatric Gastroenterology
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Montefiore Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
- University of Tennessee Health Science Center Le Bonheur Pediatric Specialists
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Childrens Hospital Gastroenterology and Hepatology
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health Surgery
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 17 anni (BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Anamnesi attuale di SBS come risultato di resezione intestinale maggiore (p. es., dovuta a enterocolite necrotizzante, volvolo dell'intestino medio, atresia intestinale o gastroschisi) per almeno 12 mesi prima dello screening
- Sindrome dell'intestino corto che richiede nutrizione parenterale/supporto endovenoso (PN/IV).
- Supporto PN/IV stabile per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento in base all'opinione dello sperimentatore
Criteri chiave di esclusione:
- Enteroplastica trasversale seriale o qualsiasi altra procedura di allungamento intestinale eseguita negli ultimi 3 mesi
- Assorbimento instabile dovuto a fibrosi cistica, malattia di Hirschsprung non trattata o anomalie note del DNA (ad esempio, poliposi adenomatosa familiare, sindrome di Fanconi)
- Evidenza di ostruzione sulla serie gastrointestinale superiore (GI) eseguita entro 6 mesi prima dello screening
- Intervento chirurgico gastrointestinale maggiore entro 3 mesi prima dello screening (è consentito l'inserimento di un tubo di alimentazione o una procedura endoscopica)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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NESSUN_INTERVENTO: Standard di sicurezza
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SPERIMENTALE: teduglutide
Teduglutide in aperto, iniettato per via sottocutanea.
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Intervento in etichetta aperta.
Ciascun soggetto verrà assegnato a ricevere 0,0125, 0,025 o 0,05 mg/kg/giorno per la durata dello studio
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione percentuale del supporto parenterale [Nutrizione parenterale (PN)/Intravenosa (IV)] Volume alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
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Variazione percentuale di PN/IV dalla visita di riferimento alla visita della settimana 12.
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Basale, settimana 12
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Variazione percentuale del volume del supporto parenterale (PN/IV) alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Linea di base, fine del trattamento
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Variazione percentuale di PN/IV dalla visita di riferimento alla visita di fine trattamento.
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Linea di base, fine del trattamento
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Variazione percentuale del volume del supporto parenterale (PN/IV) alla settimana 16
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
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Variazione percentuale in PN/IV dalla visita di base alla visita della settimana 16.
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Basale, settimana 16
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Variazione assoluta del volume del supporto parenterale (PN/IV) alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
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Variazione assoluta di PN/IV dalla visita di riferimento alla visita della settimana 12.
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Basale, settimana 12
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Variazione assoluta del volume del supporto parenterale (PN/IV) alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Linea di base, fine del trattamento
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Variazione assoluta di PN/IV dalla visita basale alla visita di fine trattamento.
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Linea di base, fine del trattamento
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Variazione assoluta del volume del supporto parenterale (PN/IV) alla settimana 16
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
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Variazione assoluta di PN/IV dalla visita di riferimento alla visita della settimana 16.
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Basale, settimana 16
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione percentuale del volume del supporto enterale (EN) rispetto al basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
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Variazione percentuale del fabbisogno di supporto enterale alla settimana 12 (litri/settimana)
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Basale, settimana 12
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Variazione percentuale del volume del supporto enterale (EN) rispetto al basale alla settimana 16
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
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Variazione percentuale del fabbisogno di supporto enterale alla settimana 16 (litri/settimana)
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Basale, settimana 16
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Variazione assoluta del volume del supporto enterale (EN) rispetto al basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
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Variazione assoluta del fabbisogno di supporto enterale alla settimana 12 (litri/settimana)
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Basale, settimana 12
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Variazione assoluta del volume del supporto enterale (EN) rispetto al basale alla settimana 16
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
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Variazione assoluta del fabbisogno di supporto enterale alla settimana 16 (litri/settimana)
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Basale, settimana 16
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
14 novembre 2013
Completamento primario (EFFETTIVO)
9 gennaio 2015
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
9 gennaio 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 settembre 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 settembre 2013
Primo Inserito (STIMA)
27 settembre 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
9 giugno 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 maggio 2021
Ultimo verificato
1 maggio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Complicanze postoperatorie
- Patologia
- Malattie gastrointestinali
- Malattie intestinali
- Sindromi da malassorbimento
- Sindrome
- Sindrome dell'intestino corto
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti gastrointestinali
- Agenti protettivi
- Agenti di protezione dalle radiazioni
- Teduglutide
Altri numeri di identificazione dello studio
- TED-C13-003
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