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Losartan per l'anemia falciforme renale (SCD-Losartan)

14 luglio 2017 aggiornato da: Marianne Yee, MD, Emory University

Losartan Trattamento per l'anemia falciforme renale cronica

La nefropatia falciforme (SCN) è una complicazione progressiva dell'anemia falciforme (SCD) che inizia nell'infanzia e provoca insufficienza renale (renale) e mortalità precoce in quasi il 12% degli adulti con emoglobina SS (HbSS). Il potenziale per la prevenzione e l'inversione del danno renale nella SCD non è noto. L'albuminuria è un biomarcatore comunemente usato di danno glomerulare; tuttavia non sono state determinate le correlazioni dell'albuminuria con misurazioni specifiche della funzione glomerulare e della fisiopatologia. I ricercatori ipotizzano che nei pazienti con albuminuria persistente nonostante il trattamento della SCD con idrossiurea, il losartan invertirà la disfunzione renale nella nefropatia in stadio iniziale e migliorerà la disfunzione renale progressiva nella nefropatia più avanzata. L'obiettivo principale è studiare gli effetti acuti ea lungo termine del losartan (farmaco in studio) su specifiche funzioni glomerulari in bambini e adulti con SCD che hanno albuminuria persistente. I test di ricerca sulla funzionalità glomerulare verranno eseguiti all'ingresso nello studio (prima dell'assunzione di losartan), 1 mese e da 1 a 2 anni dopo l'inizio della terapia con losartan (i partecipanti possono assumere losartan fino a 24 mesi). Inoltre, i partecipanti vengono visti ogni mese in clinica e valutati dal loro team clinico regolare. Il secondo obiettivo è valutare la correlazione dei cambiamenti nell'albuminuria dopo 1 mese di losartan con i cambiamenti nelle misurazioni dirette della funzione glomerulare a 12-24 mesi, determinando così se l'entità della diminuzione iniziale dell'albuminuria in risposta al losartan predice miglioramenti sostenuti nella funzione renale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La nefropatia falciforme (SCN) è una complicazione progressiva dell'anemia falciforme (SCD) che inizia nell'infanzia e provoca insufficienza renale (renale) e mortalità precoce in quasi il 12% degli adulti con emoglobina SS (HbSS). Il potenziale per la prevenzione e l'inversione del danno renale nella SCD non è noto. L'albuminuria è un biomarcatore comunemente usato di danno glomerulare; tuttavia non sono state determinate le correlazioni dell'albuminuria con misurazioni specifiche della funzione glomerulare e della fisiopatologia. I ricercatori ipotizzano che nei pazienti con albuminuria persistente nonostante il trattamento della SCD con idrossiurea, il losartan invertirà la disfunzione renale nella nefropatia in stadio iniziale e migliorerà la disfunzione renale progressiva nella nefropatia più avanzata. Losartan è un farmaco approvato dalla FDA per trattare la pressione sanguigna per proteggere i reni nelle persone che hanno malattie come il diabete e la pressione sanguigna. Non è specificamente etichettato per l'uso nell'anemia falciforme. I partecipanti saranno arruolati dal Children's Healthcare di Atlanta (soggetti pediatrici) o dal Grady Memorial Hospital (soggetti adulti) e parteciperanno allo studio da 1 a 2 anni (a seconda di quando possono essere eseguiti i test finali di funzionalità renale).

Lo scopo principale di questo studio pilota è valutare gli effetti acuti ea lungo termine del losartan (farmaco in studio) sulla funzione renale in bambini e adulti con SCD che hanno albuminuria persistente. I test di funzionalità renale verranno eseguiti all'ingresso nello studio (prima dell'assunzione di losartan), 1 mese e da 1 a 2 anni dopo l'inizio della terapia con losartan. Inoltre, i partecipanti vengono valutati mensilmente dal loro team clinico regolare. Il secondo obiettivo di questo studio è valutare la correlazione dei cambiamenti nell'albuminuria dopo 1 mese di losartan con i cambiamenti nelle misurazioni dirette della funzione renale a 12-24 mesi, determinando così se l'entità della diminuzione iniziale dell'albuminuria in risposta al losartan predice miglioramenti duraturi della funzionalità renale.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
24

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
        • Grady Health Systems

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

9 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Genotipo SCD HbSS o HbS/beta-0-talassemia
  • Età maggiore o uguale a 9 anni
  • Rapporto albumina/creatinina urinaria (ACR) maggiore o uguale a 30 mg/grammo di creatinina in più o uguale a 2 occasioni separate da un mese o più
  • Trattamento in corso con idrossiurea e una risposta ematologica sostenuta per 6 mesi o più prima dell'arruolamento

Criteri di esclusione:

  • Insufficienza renale allo stadio terminale (velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 ml/min/1,73 mq)
  • Condizioni mediche coesistenti note che potrebbero interessare i reni, come il diabete mellito, il lupus eritematoso sistemico (LES) o il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo
  • Terapia cronica (uso quotidiano per ≥8 settimane) con farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS)
  • Donne in gravidanza
  • Iperkaliemia preesistente (potassio sierico > 5,5 milliequivalenti per litro (mEq/L))
  • Attuale terapia trasfusionale cronica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Losartan
- Partecipanti che assumono losartan, in aggiunta alla terapia con idrossiurea, come prescritto dallo standard di cura
Droga: Losartan

Adulti e bambini >50 kg:

  • Quelli con pressione arteriosa sistolica (SBP) ≥ 100 mm Hg all'ingresso inizieranno con 50 mg di losartan orale una volta al giorno. Alla visita della settimana 2, il losartan verrà aumentato a 100 mg al giorno.
  • Quelli con SBP

Bambini

  • Il trattamento inizierà con 25 mg di Losartan per via orale una volta al giorno somministrati come dose mattutina. Alla visita di 2 settimane, Losartan sarà aumentato a 50 mg al giorno. La dose sarà aumentata a 100 mg una volta raggiunto un peso corporeo di 50 kg.
Altri nomi:
  • Cozar

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del rapporto albumina/creatinina (ACR)
Lasso di tempo: Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Verranno esaminati gli effetti del losartan sulla variazione media del rapporto albumina/creatinina (ACR).
Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Variazione della velocità di filtrazione glomerulare (GFR)
Lasso di tempo: Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Verranno esaminati gli effetti del losartan sulla variazione media della velocità di filtrazione glomerulare (VFG).
Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Variazione del flusso plasmatico renale (RPF)
Lasso di tempo: Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Verranno esaminati gli effetti del losartan sulla variazione media del flusso plasmatico renale (RPF).
Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Modifica della permeabilità glomerulare (GP)
Lasso di tempo: Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Verranno esaminati gli effetti del losartan sulla variazione media della permeabilità glomerulare (GP).
Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Associazione tra variazioni del rapporto albumina/creatinina (ACR) a un mese e velocità di filtrazione glomerulare (GFR) a 12 mesi
Lasso di tempo: Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
A scopo esplorativo, verrà esaminata la relazione tra il grado di variazione a breve termine del rapporto albumina/creatinina (ACR) e le variazioni a lungo termine della velocità di filtrazione glomerulare (GFR). La variazione media dell'ACR urinario dopo 1 mese di trattamento con losartan sarà associata alle variazioni medie a lungo termine della velocità di filtrazione glomerulare dopo 12 mesi di trattamento.
Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Associazione tra variazioni del rapporto albumina/creatinina (ACR) a un mese e flusso plasmatico renale (RPF) a 12 mesi
Lasso di tempo: Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
A scopo esplorativo, verrà esaminata la relazione tra il grado di variazione a breve termine del rapporto albumina/creatinina (ACR) e le variazioni a lungo termine del flusso plasmatico renale (RPF). La variazione media dell'ACR urinario dopo 1 mese di trattamento con losartan sarà associata alle variazioni medie a lungo termine dell'RPF dopo 12 mesi di trattamento.
Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Associazione tra variazioni del rapporto albumina/creatinina (ACR) a un mese e permeabilità glomerulare (GP) a 12 mesi
Lasso di tempo: Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
A scopo esplorativo, verrà esaminata la relazione tra il grado di variazione a breve termine del rapporto albumina/creatinina (ACR) e le variazioni a lungo termine della permeabilità glomerulare (GP). La variazione media dell'ACR urinario dopo 1 mese di trattamento con losartan sarà associata alle variazioni medie a lungo termine della GP dopo 12 mesi di trattamento.
Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Emory University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 febbraio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 novembre 2013

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 novembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 luglio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 luglio 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IRB00056125

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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