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Losartan per l'anemia falciforme renale (SCD-Losartan)

14 luglio 2017 aggiornato da: Marianne Yee, MD, Emory University

Losartan Trattamento per l'anemia falciforme renale cronica

La nefropatia falciforme (SCN) è una complicazione progressiva dell'anemia falciforme (SCD) che inizia nell'infanzia e provoca insufficienza renale (renale) e mortalità precoce in quasi il 12% degli adulti con emoglobina SS (HbSS). Il potenziale per la prevenzione e l'inversione del danno renale nella SCD non è noto. L'albuminuria è un biomarcatore comunemente usato di danno glomerulare; tuttavia non sono state determinate le correlazioni dell'albuminuria con misurazioni specifiche della funzione glomerulare e della fisiopatologia. I ricercatori ipotizzano che nei pazienti con albuminuria persistente nonostante il trattamento della SCD con idrossiurea, il losartan invertirà la disfunzione renale nella nefropatia in stadio iniziale e migliorerà la disfunzione renale progressiva nella nefropatia più avanzata. L'obiettivo principale è studiare gli effetti acuti ea lungo termine del losartan (farmaco in studio) su specifiche funzioni glomerulari in bambini e adulti con SCD che hanno albuminuria persistente. I test di ricerca sulla funzionalità glomerulare verranno eseguiti all'ingresso nello studio (prima dell'assunzione di losartan), 1 mese e da 1 a 2 anni dopo l'inizio della terapia con losartan (i partecipanti possono assumere losartan fino a 24 mesi). Inoltre, i partecipanti vengono visti ogni mese in clinica e valutati dal loro team clinico regolare. Il secondo obiettivo è valutare la correlazione dei cambiamenti nell'albuminuria dopo 1 mese di losartan con i cambiamenti nelle misurazioni dirette della funzione glomerulare a 12-24 mesi, determinando così se l'entità della diminuzione iniziale dell'albuminuria in risposta al losartan predice miglioramenti sostenuti nella funzione renale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La nefropatia falciforme (SCN) è una complicazione progressiva dell'anemia falciforme (SCD) che inizia nell'infanzia e provoca insufficienza renale (renale) e mortalità precoce in quasi il 12% degli adulti con emoglobina SS (HbSS). Il potenziale per la prevenzione e l'inversione del danno renale nella SCD non è noto. L'albuminuria è un biomarcatore comunemente usato di danno glomerulare; tuttavia non sono state determinate le correlazioni dell'albuminuria con misurazioni specifiche della funzione glomerulare e della fisiopatologia. I ricercatori ipotizzano che nei pazienti con albuminuria persistente nonostante il trattamento della SCD con idrossiurea, il losartan invertirà la disfunzione renale nella nefropatia in stadio iniziale e migliorerà la disfunzione renale progressiva nella nefropatia più avanzata. Losartan è un farmaco approvato dalla FDA per trattare la pressione sanguigna per proteggere i reni nelle persone che hanno malattie come il diabete e la pressione sanguigna. Non è specificamente etichettato per l'uso nell'anemia falciforme. I partecipanti saranno arruolati dal Children's Healthcare di Atlanta (soggetti pediatrici) o dal Grady Memorial Hospital (soggetti adulti) e parteciperanno allo studio da 1 a 2 anni (a seconda di quando possono essere eseguiti i test finali di funzionalità renale).

Lo scopo principale di questo studio pilota è valutare gli effetti acuti ea lungo termine del losartan (farmaco in studio) sulla funzione renale in bambini e adulti con SCD che hanno albuminuria persistente. I test di funzionalità renale verranno eseguiti all'ingresso nello studio (prima dell'assunzione di losartan), 1 mese e da 1 a 2 anni dopo l'inizio della terapia con losartan. Inoltre, i partecipanti vengono valutati mensilmente dal loro team clinico regolare. Il secondo obiettivo di questo studio è valutare la correlazione dei cambiamenti nell'albuminuria dopo 1 mese di losartan con i cambiamenti nelle misurazioni dirette della funzione renale a 12-24 mesi, determinando così se l'entità della diminuzione iniziale dell'albuminuria in risposta al losartan predice miglioramenti duraturi della funzionalità renale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
        • Grady Health Systems

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

9 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Genotipo SCD HbSS o HbS/beta-0-talassemia
  • Età maggiore o uguale a 9 anni
  • Rapporto albumina/creatinina urinaria (ACR) maggiore o uguale a 30 mg/grammo di creatinina in più o uguale a 2 occasioni separate da un mese o più
  • Trattamento in corso con idrossiurea e una risposta ematologica sostenuta per 6 mesi o più prima dell'arruolamento

Criteri di esclusione:

  • Insufficienza renale allo stadio terminale (velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 ml/min/1,73 mq)
  • Condizioni mediche coesistenti note che potrebbero interessare i reni, come il diabete mellito, il lupus eritematoso sistemico (LES) o il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo
  • Terapia cronica (uso quotidiano per ≥8 settimane) con farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS)
  • Donne in gravidanza
  • Iperkaliemia preesistente (potassio sierico > 5,5 milliequivalenti per litro (mEq/L))
  • Attuale terapia trasfusionale cronica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Losartan
- Partecipanti che assumono losartan, in aggiunta alla terapia con idrossiurea, come prescritto dallo standard di cura
Droga: Losartan

Adulti e bambini >50 kg:

  • Quelli con pressione arteriosa sistolica (SBP) ≥ 100 mm Hg all'ingresso inizieranno con 50 mg di losartan orale una volta al giorno. Alla visita della settimana 2, il losartan verrà aumentato a 100 mg al giorno.
  • Quelli con SBP

Bambini

  • Il trattamento inizierà con 25 mg di Losartan per via orale una volta al giorno somministrati come dose mattutina. Alla visita di 2 settimane, Losartan sarà aumentato a 50 mg al giorno. La dose sarà aumentata a 100 mg una volta raggiunto un peso corporeo di 50 kg.
Altri nomi:
  • Cozar

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del rapporto albumina/creatinina (ACR)
Lasso di tempo: Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Verranno esaminati gli effetti del losartan sulla variazione media del rapporto albumina/creatinina (ACR).
Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Variazione della velocità di filtrazione glomerulare (GFR)
Lasso di tempo: Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Verranno esaminati gli effetti del losartan sulla variazione media della velocità di filtrazione glomerulare (VFG).
Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Variazione del flusso plasmatico renale (RPF)
Lasso di tempo: Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Verranno esaminati gli effetti del losartan sulla variazione media del flusso plasmatico renale (RPF).
Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Modifica della permeabilità glomerulare (GP)
Lasso di tempo: Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Verranno esaminati gli effetti del losartan sulla variazione media della permeabilità glomerulare (GP).
Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Associazione tra variazioni del rapporto albumina/creatinina (ACR) a un mese e velocità di filtrazione glomerulare (GFR) a 12 mesi
Lasso di tempo: Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
A scopo esplorativo, verrà esaminata la relazione tra il grado di variazione a breve termine del rapporto albumina/creatinina (ACR) e le variazioni a lungo termine della velocità di filtrazione glomerulare (GFR). La variazione media dell'ACR urinario dopo 1 mese di trattamento con losartan sarà associata alle variazioni medie a lungo termine della velocità di filtrazione glomerulare dopo 12 mesi di trattamento.
Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Associazione tra variazioni del rapporto albumina/creatinina (ACR) a un mese e flusso plasmatico renale (RPF) a 12 mesi
Lasso di tempo: Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
A scopo esplorativo, verrà esaminata la relazione tra il grado di variazione a breve termine del rapporto albumina/creatinina (ACR) e le variazioni a lungo termine del flusso plasmatico renale (RPF). La variazione media dell'ACR urinario dopo 1 mese di trattamento con losartan sarà associata alle variazioni medie a lungo termine dell'RPF dopo 12 mesi di trattamento.
Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
Associazione tra variazioni del rapporto albumina/creatinina (ACR) a un mese e permeabilità glomerulare (GP) a 12 mesi
Lasso di tempo: Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)
A scopo esplorativo, verrà esaminata la relazione tra il grado di variazione a breve termine del rapporto albumina/creatinina (ACR) e le variazioni a lungo termine della permeabilità glomerulare (GP). La variazione media dell'ACR urinario dopo 1 mese di trattamento con losartan sarà associata alle variazioni medie a lungo termine della GP dopo 12 mesi di trattamento.
Basale, mese 1, fine del trattamento (da 12 a 24 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emory University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 dicembre 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 dicembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 febbraio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 novembre 2013

Primo Inserito (STIMA)

20 novembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

17 luglio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 luglio 2017

Ultimo verificato

1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00056125

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

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