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Sviluppo di un esame del sangue per la sindrome di Marfan

4 gennaio 2017 aggiornato da: Lynn Y. Sakai, Ph.D., Shriners Hospitals for Children
L'obiettivo di questo studio è determinare se un semplice esame del sangue può essere un utile strumento clinico per il monitoraggio della malattia aortica nella sindrome di Marfan e nei disturbi correlati a Marfan.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale di questo studio è determinare se l'aumento della quantità di frammenti di microfibrille circolanti, misurati con un semplice esame del sangue, sia associato alla dimensione della radice aortica e all'aumento della crescita della radice aortica nella sindrome di Marfan e nei disturbi correlati. Gli obiettivi secondari di questo studio sono: (1) Determinare un profilo di "firma" Marfan di frammenti di microfibrille circolanti. (2) Determinare se alte concentrazioni di frammenti di fibrillina-1 sono associate a grandi diametri della radice aortica. (3) Determinare quali frammenti di fibrillina-1 sono buoni biomarcatori per la crescita e le dimensioni della radice aortica nella sindrome di Marfan. (4) Determinare la relazione tra fibrillina-1, diametro della radice aortica e fattori medici e di stile di vita riportati nei questionari.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

336

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Lynn Y. Sakai, Ph.D.
  • Numero di telefono: 503-221-3436
  • Email: lys@shcc.org

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Susan Sienko, Ph.D.
  • Numero di telefono: 503-221-3481
  • Email: sst@shcc.org

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2605
        • Reclutamento
        • Lurie Childrens Hospital
        • Investigatore principale:
          • Joseph Camarda, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Reclutamento
        • University of Nebraska
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Angela Yetman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University
        • Contatto:
          • Kathryn Holmes, MD, MPH
          • Numero di telefono: 503-494-4305
          • Email: holmesk@ohsu.edu
        • Contatto:
          • Abigail Hata, MS
          • Numero di telefono: 503-418-1061
          • Email: hata@ohsu.edu
        • Sub-investigatore:
          • Kathyn Holmes, MD, MPH
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Shriners Hospital for Children
        • Contatto:
          • Lynn Y. Sakai, Ph.D.
          • Numero di telefono: 503-221-3436
          • Email: lys@shcc.org
        • Contatto:
          • Susan Sienko, Ph.D.
          • Numero di telefono: 503-221-3481
          • Email: sst@shcc.org
        • Investigatore principale:
          • Lynn Y. Sakai, Ph.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • University of Texas at Houston
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Jacqueline T. Hecht, Ph.D.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 24 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

La popolazione in studio comprende 3 gruppi: (1) individui con sindrome di Marfan; (2) individui con disturbi correlati a Marfan; (3) controlli non interessati. Saranno inclusi entrambi i sessi, dai 4 ai 26 anni. Le posizioni geografiche includeranno il nord-ovest del Pacifico, il Texas e le aree di Salt Lake City/Denver.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 4-26 anni per tutti i partecipanti
  • Diagnosi di sindrome di Marfan, sindrome di Loeys-Dietz, sindrome vascolare di Ehlers-Danlos o aneurisma e dissezione dell'aorta toracica familiare per l'inclusione nei gruppi di disturbi di Marfan e correlati a Marfan
  • Diagnosi di non affetti da sindrome di Marfan e disturbi correlati a Marfan per l'inclusione nel gruppo di controllo
  • In grado e disposto a firmare il consenso/assenso informato
  • Autorizzazione di ricerca firmata HIPPA conforme

Criteri di esclusione:

  • Altri disturbi cardiovascolari noti per i controlli non affetti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Caso di controllo
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Marfan
Diagnosi della sindrome di Marfan, secondo i criteri di Ghent.
Disturbi correlati a Marfan
Diagnosi di sindrome di Loeys-Dietz, sindrome di Ehlers-Danlos vascolare o aneurisma e dissezione dell'aorta toracica familiare.
Soggetti di controllo
Non affetto da Marfan o disturbi correlati a Marfan.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
frammenti di microfibrille
Lasso di tempo: misurato annualmente su 5 anni
Il plasma sarà testato utilizzando ELISA sandwich e curve standard per quantificare i frammenti di fibrillina-1, fibrillina-2 e fibulina-4.
misurato annualmente su 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Crescita della radice aortica
Lasso di tempo: annuale per cinque anni
La crescita della radice aortica sarà correlata con le concentrazioni di frammenti di microfibrille circolanti.
annuale per cinque anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
problemi medici e di stile di vita
Lasso di tempo: annuale per cinque anni
Le informazioni dai questionari saranno associate alla crescita della radice aortica e alle concentrazioni di frammenti di microfibrille circolanti.
annuale per cinque anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shriners Hospitals for Children

Collaboratori

The University of Texas Health Science Center, Houston
Oregon Health and Science University
University of Utah

Investigatori

  • Investigatore principale: Lynn Y. Sakai, Ph.D., Shriners Hospitals for Children

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2013

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2017

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 maggio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 maggio 2014

Primo Inserito (Stima)

28 maggio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

5 gennaio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 gennaio 2017

Ultimo verificato

1 gennaio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 79135

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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