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Studio sulla sicurezza a lungo termine e sugli esiti clinici del trattamento con Idursulfase IT ed Elaprase nei partecipanti pediatrici che hanno completato lo studio HGT-HIT-094

2 giugno 2025 aggiornato da: Shire

Un'estensione in aperto dello studio HGT-HIT-094 che valuta la sicurezza a lungo termine e gli esiti clinici dell'idursulfasi intratecale somministrata in combinazione con Elaprase® in pazienti con sindrome di Hunter e compromissione cognitiva

Questo studio di estensione consentirà ai partecipanti che hanno completato lo studio HGT-HIT-094 di continuare a ricevere il trattamento con Elaprase in combinazione con idursulfase IT o di continuare a ricevere il trattamento con Elaprase e iniziare un trattamento IT concomitante per coloro che non hanno ricevuto il trattamento con idursulfase IT nello Studio HGT-HIT- 094.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
56

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfants
  • Messico
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, Messico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti devono aver completato le valutazioni della settimana 52 della visita nello studio HGT-HIT-094 (NCT02055118).
  • I genitori o i tutori legalmente autorizzati del partecipante devono aver firmato volontariamente un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi. È necessario ottenere il consenso dei genitori o dei tutori legalmente autorizzati del partecipante e il consenso/assenso del partecipante, a seconda dei casi.
  • Il partecipante ha continuato a ricevere regolarmente Elaprase nello studio HGT-HIT-094 (NCT02055118).

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha riscontrato, secondo l'opinione dello sperimentatore, un problema di sicurezza o medico che controindica il trattamento con idursulfase-IT, inclusi, ma non limitati a, disturbo convulsivo incontrollato, disturbo della coagulazione e ipertensione clinicamente rilevante.
  • Il partecipante ha una nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti di idursulfase-IT.
  • Il partecipante ha ipertensione endocranica clinicamente rilevante.
  • Il partecipante è arruolato in un altro studio clinico, diverso da HGT-HIT-094 (NCT02055118), che prevede indagini cliniche o l'uso di qualsiasi prodotto sperimentale (farmaco o dispositivo [intratecale/spinale]) entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio o in qualsiasi tempo durante lo studio.
  • - Il partecipante presenta ipersensibilità nota o sospetta all'anestesia o si ritiene che sia a rischio inaccettabilmente elevato di anestesia a causa di vie aeree compromesse o altre condizioni.

  • Il partecipante presenta una condizione controindicata come descritto nelle Istruzioni per il dispositivo per la somministrazione intratecale di farmaci (IDDD) SOPH-A-PORT® Mini S, Implantable Access Port, Spinal, Mini Unattached, with Guidewire (SOPH-A-PORT Mini S) per Utilizzare, tra cui:

    1. Il partecipante ha avuto, o potrebbe avere, una reazione allergica ai materiali di costruzione del dispositivo SOPH-A-PORT Mini S.
    2. Le dimensioni del corpo del partecipante sono troppo piccole per supportare le dimensioni della porta di accesso SOPH-A-PORT Mini S, come giudicato dall'investigatore.
    3. La terapia farmacologica del partecipante richiede sostanze notoriamente incompatibili con i materiali di costruzione.
    4. Il partecipante ha un'infezione locale o generale nota o sospetta.
    5. Il partecipante è a rischio di sanguinamento anomalo a causa di una condizione medica o terapia.
    6. Il partecipante ha 1 o più anomalie spinali che potrebbero complicare l'impianto o la fissazione sicuri.
    7. Il partecipante ha un dispositivo di shunt CSF funzionante.
    8. Il partecipante ha mostrato un'intolleranza a un dispositivo impiantato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Idursulfase-it
I partecipanti hanno ricevuto 10 milligrammi (mg) di idursulfase-it in modo intratecale tramite dispositivo di consegna di farmaci intratecale (IDDD) o puntura lombare (LP) una volta ogni 28 giorni insieme a terapia standard di cura con elaprasi, per 470 settimane (per i partecipanti che hanno iniziato a ricevere un trattamento intratecale [It] in questo studio) e 480 settimane (per i partecipanti che hanno iniziato a cure in HGT-094 in questo studio). I partecipanti di età inferiore ai 3 anni hanno ricevuto una dose rettificata di 7,5 mg (da> 8 mesi a 30 mesi) o 10 mg (da> 30 mesi a 3 anni) di Idursulfase-It.
Droga: Idursulfase-it
I partecipanti hanno ricevuto 10 mg di idursulfase-it intratecale tramite IDDD o LP una volta ogni 28 giorni. I partecipanti di età inferiore ai 3 anni hanno ricevuto una dose adeguata di 7,5 mg (da> 8 mesi a 30 mesi) e 10 mg (da> 30 mesi a 3 anni).
Altri nomi:
  • HGT-2310
Droga: Elapro
I partecipanti hanno ricevuto infusioni di elaprous per via endovenosa (IV) ad un minimo di 48 ore dopo la somministrazione di IDURSULFASE-IT.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AES)
Lasso di tempo: Fino a 9 anni
Un AE è un cambiamento nocivo, patologico o non intenzionale nella funzione anatomica, fisiologica o metabolica, come indicato da segni fisici, sintomi o cambiamenti di laboratorio che si verificano in qualsiasi fase di uno studio clinico, indipendentemente dal fatto che sia considerata correlata al prodotto.
Fino a 9 anni
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 9 anni
I partecipanti sono stati valutati per cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali come l'iniezione (IT) segni vitali e segni vitali regolari (temperatura, impulso, pressione sanguigna [sistolica e diastolica], saturazione di ossigeno e velocità di respirazione).
Fino a 9 anni
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 9 anni
I partecipanti sono stati valutati per cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio come chimica, ematologia, analisi delle urine e valori di liquido cerebrospinale (CSF).
Fino a 9 anni
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei risultati dell'elettrocardiogramma a 12 lead (ECG)
Lasso di tempo: Fino a 9 anni
I partecipanti sono stati valutati per cambiamenti clinicamente significativi nei risultati ECG a 12 piloti (come la frequenza cardiaca, l'intervallo di PR, l'intervallo QRS, l'intervallo QT e l'intervallo QT corretto).
Fino a 9 anni
Concentrazione sierica massima osservata (CMAX) di idursulfase
Lasso di tempo: Previsione e a 30 minuti, 60 minuti, 120 minuti, 4 ore, 6 ore, 8 ore, 12 ore, 24 ore, 30 ore e 36 ore dopo la dose alla settimana 100 in relazione a HGT-HIT-094 (settimana 48 di questo studio)
Le concentrazioni di idursulfase nel siero sono state determinate utilizzando un metodo di dosaggio immunosorbente (ELISA) legato all'enzima validato. La concentrazione per CMAX è presentata in questo endpoint.
Previsione e a 30 minuti, 60 minuti, 120 minuti, 4 ore, 6 ore, 8 ore, 12 ore, 24 ore, 30 ore e 36 ore dopo la dose alla settimana 100 in relazione a HGT-HIT-094 (settimana 48 di questo studio)
Variazione percentuale dal basale nella concentrazione di glicosaminoglicano (GAG) nel CSF al mese 67
Lasso di tempo: Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
È stata valutata la variazione percentuale della concentrazione di GAG nel CSF. Le gag sono lunghe catene di zucchero che sono come elementi costitutivi per i tessuti del corpo, in particolare i tessuti connettivi come la cartilagine, la pelle e i tendini e svolgono un ruolo cruciale nella segnalazione e nelle interazioni cellulari.
Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Variazione percentuale dal basale nella concentrazione di GAG nelle urine al mese 67
Lasso di tempo: Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
È stata valutata la variazione percentuale della concentrazione di GAG nelle urine. Le gag sono lunghe catene di zucchero che sono come elementi costitutivi per i tessuti del corpo, in particolare i tessuti connettivi come la cartilagine, la pelle e i tendini e svolgono un ruolo cruciale nella segnalazione e nelle interazioni cellulari.
Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Numero di partecipanti che hanno riportato positivi per gli anticorpi anti-idursulfase nel CSF
Lasso di tempo: Fino a 9 anni
Fino a 9 anni
Numero di partecipanti che hanno riportato positivi per gli anticorpi anti-idursulfase nel siero
Lasso di tempo: Fino a 9 anni
Fino a 9 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dalla linea di base nelle scale di abilità differenziale, punteggi di cluster standard di seconda edizione (DAS-II) al mese 67
Lasso di tempo: Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
DAS-II è stato utilizzato per valutare tutti i partecipanti di 2 anni, 6 mesi o più. DAS-II comprende 2 batterie sovrapposte. La batteria dei primi anni (EYB) è stata progettata per bambini di 2 anni, da 6 mesi a 6 anni, 11 mesi. La batteria in età scolare (SAB) è stata progettata per bambini di età compresa tra 7 anni, 0 mesi a 17 anni, 11 mesi. Queste batterie sono completamente alterate per età 5 anni, 0 mesi, a 8 anni, 11 mesi. Le aree del cluster includono l'abilità concettuale generale (GCA), il composito non verbale verbale, non verbale, spaziale e speciale (SNC). Il punteggio dell'area del cluster rappresenta un punteggio (media = 100 e deviazione standard = 15) su cui punteggi più alti indicano un livello più elevato di capacità cognitiva.
Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Modifica dal basale nei punteggi standard delle scale di comportamento adattivo Vineland, Second Edition (VABS-II) domini al mese 67
Lasso di tempo: Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Il test VABS-II misura i comportamenti adattivi, inclusa la capacità di far fronte ai cambiamenti ambientali, di apprendere nuove abilità quotidiane e dimostrare l'indipendenza. Questo test misura i seguenti 4 settori chiave: comunicazione, capacità di vita quotidiana, socializzazione, capacità motorie e comportamento adattivo composito [ABC] (un composito degli altri 4 settori). I punteggi standard per quattro domini chiave erano medi = 100 e deviazione standard = 15, dove punteggi più alti indicano un livello più elevato di capacità cognitiva. Il cambiamento positivo dal basale indica un miglioramento del funzionamento adattivo. Il punteggio ABC (un composito degli altri 4 domini) varia da 20 a 160 su cui punteggi più alti indicano un livello più elevato di funzionamento adattivo. Una variazione positiva dal valore basale indica un miglioramento del funzionamento adattivo.
Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Modifica dal basale nei punteggi compositi standard dei domini VABS-II al mese 67
Lasso di tempo: Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Il test VABS-II misura i comportamenti adattivi, inclusa la capacità di far fronte ai cambiamenti ambientali, di apprendere nuove abilità quotidiane e dimostrare l'indipendenza. Questo test misura i seguenti 4 settori chiave: comunicazione, capacità di vita quotidiana, socializzazione, capacità motorie e ABC (un composto degli altri 4 settori). Il punteggio ABC varia da 20 a 160 su cui punteggi più alti indicano un livello più elevato di funzionamento adattivo. Un valore di cambiamento positivo indica un miglioramento del funzionamento adattivo.
Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Modifica dal punteggio di base degli equivalenti dell'età delle scale di abilità differenziale, Seconda edizione (DAS-II) al mese 61
Lasso di tempo: Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 61 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 49 di questo studio.
DAS-II comprende 2 batterie sovrapposte; EYB = 2 anni, da 6 mesi a 6 anni, 11 mesi e SAB = 7 anni, 0 mesi a 17 anni, 11 mesi. I sottotest di base includono la comprensione verbale, le somiglianze dell'immagine, la denominazione del vocabolario, la costruzione di pattern, le matrici e la copia per i primi anni DAS-II e il richiamo di design, definizioni di parole, costruzione di pattern, matrici, somiglianze verbali e ragionamento sequenziale e quantitativo per gli anni scolastici DAS-II. I punteggi di sottotest standard (media = 50 e deviazione standard di 10) per ciascun sottotest sono stati convertiti in punteggi equivalenti dell'età (eventi avversi). AES più elevati indicano una maggiore capacità cognitiva. Il cambiamento negativo dal basale indica il peggioramento.
Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 61 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 49 di questo studio.
Modifica dal basale nei quozienti di sviluppo (DQ) del DAS-II al mese 61
Lasso di tempo: Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 61 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 49 di questo studio.
Das-II è stato utilizzato per valutare tutti i partecipanti di età compresa tra 2 anni, 6 mesi o più. DAS-II comprende 2 batterie sovrapposte. Eyb è stato progettato per bambini di età compresa Anni e richiamo di progetti, definizioni di parole, costruzione di pattern, matrici, somiglianze verbali e ragionamento sequenziale e quantitativo per gli anni scolastici DAS-II. Il DQ è stato calcolato come un rapporto ed espresso in percentuale usando gli eventi avversi divisi per l'età durante il test ([AES/età cronologica] × 100; intervallo, 0-100). Il punteggio più alto indica una maggiore capacità cognitiva. Il punteggio del sottotest rappresenta un punteggio (media = 50 e deviazione standard di 10) su cui punteggi più alti indicano un livello più elevato di capacità cognitiva. Un valore di cambiamento positivo indica un miglioramento della capacità cognitiva.
Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 61 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 49 di questo studio.
Modifica dal basale nei punteggi T dei sottotest core Das-II al mese 61
Lasso di tempo: Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 61 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 49 di questo studio.
DAS-II è stato utilizzato per valutare tutti i partecipanti di 2 anni, 6 mesi o più. DAS-II comprende 2 batterie sovrapposte. EYB è stato progettato per bambini di 2 anni, da 6 mesi a 6 anni, 11 mesi. SAB è stato progettato per bambini di età compresa tra 7 anni, 0 mesi a 17 anni, 11 mesi. I sottotest di base includono la comprensione verbale, le somiglianze dell'immagine, il vocabolario di denominazione, la costruzione di pattern, le matrici e la copia per i primi anni DAS-II e il richiamo di design, definizioni di parole, costruzione di pattern, matrici, somiglianze verbali e ragionamento sequenziale e quantitativo per gli anni scolastici DAS-II. Il punteggio dei sottotest core rappresenta un punteggio (media = 50 e deviazione standard di 10) su cui punteggi più alti indicano un livello più elevato di capacità cognitiva.
Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 61 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 49 di questo studio.
Modifica dalla linea di base nell'età Equivalenti Punteggio dei domini secondari VABS-II al mese 67
Lasso di tempo: Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Il test VABS-II misura i comportamenti adattivi, inclusa la capacità di far fronte ai cambiamenti ambientali, di apprendere nuove abilità quotidiane e dimostrare l'indipendenza. Questo test misura i seguenti sottodomi di 5 domini chiave: comunicazione (ricettiva, espressiva, scritta), abilità di vita quotidiana (personale, domestico, comunità), socializzazione (relazioni interpersonali, tempo di gioco e tempo libero, capacità di coping), abilità motorie (lordo, bene). I punteggi di sottodominio standard (media = 100 e deviazione standard di 15) per ciascun sottodominio sono stati convertiti in eventi avversi. AES più elevati indicano una maggiore capacità cognitiva. Il cambiamento negativo dal basale indica il peggioramento.
Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Modifica dal basale nel DQ dei Domain Subs VABS-II al mese 67
Lasso di tempo: Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Il test VABS-II misura i comportamenti adattivi, inclusa la capacità di far fronte ai cambiamenti ambientali, di apprendere nuove abilità quotidiane e dimostrare l'indipendenza. Questo test misura i seguenti sottodomi di 5 domini chiave: comunicazione (ricettiva, espressiva, scritta), abilità di vita quotidiana (personale, domestico, comunità), socializzazione (relazioni interpersonali, tempo di gioco e tempo libero, capacità di coping), abilità motorie (lordo, bene). Il DQ è stato calcolato come un rapporto ed espresso in percentuale usando il punteggio equivalente all'età diviso per l'età durante il test ([punteggio e età cronologica equivalente all'età] × 100; intervallo, 0-100). I punteggi più alti indicano una migliore capacità cognitiva. Una variazione positiva dal valore basale indica un miglioramento della cognizione.
Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Modifica dal basale nei punteggi a V dei domini subs-II al mese 67
Lasso di tempo: Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Il test VABS-II misura i comportamenti adattivi, inclusa la capacità di far fronte ai cambiamenti ambientali, di apprendere nuove abilità quotidiane e dimostrare l'indipendenza. Questo test misura i seguenti sottodomi di 5 domini chiave: comunicazione (ricettiva, espressiva, scritta), abilità di vita quotidiana (personale, domestico, comunità), socializzazione (relazioni interpersonali, tempo di gioco e tempo libero, capacità di coping), abilità motorie (lordo, bene). I punteggi su scala V rappresentano un punteggio (media = 15 e deviazione standard di 3; intervallo: 1-24) su cui punteggi più alti indicano un livello più elevato di funzionamento adattivo.
Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Modifica dal basale nei punteggi su scala a V dell'indice di comportamento maladattivo VABS-II e le sue sottoscale al mese 67
Lasso di tempo: Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Il test VABS-II misura i comportamenti adattivi, inclusa la capacità di far fronte ai cambiamenti ambientali, di apprendere nuove abilità quotidiane e dimostrare l'indipendenza. L'indice di comportamento disadattivo è un composto dell'internalizzazione, dell'esternalizzazione e di altri tipi di comportamento indesiderato che può interferire con il funzionamento adattivo dell'individuo. I punteggi su scala V rappresentano un punteggio (media = 15 e deviazione standard di 3; intervallo: 1-24) su cui punteggi più alti indicano un livello più elevato di funzionamento adattivo.
Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Numero di partecipanti con livelli disadattivi osservati dell'indice di comportamento disadattivo VABS-II e le sue sottoscale al mese 61
Lasso di tempo: Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: al mese 61 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: al mese 49 di questo studio.
Il test VABS-II misura i comportamenti adattivi, inclusa la capacità di far fronte ai cambiamenti ambientali, di apprendere nuove abilità quotidiane e dimostrare l'indipendenza. L'indice di comportamento disadattivo è un composto dell'internalizzazione, dell'esternalizzazione e di altri tipi di comportamento indesiderato che può interferire con il funzionamento adattivo dell'individuo. Vengono riportate solo categorie con valori diversi da zero.
Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: al mese 61 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: al mese 49 di questo studio.
Modifica dal basale nel volume della struttura cerebrale misurata mediante risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 120 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 108 di questo studio.
Il volume della struttura cerebrale è stato valutato dal volume intracranico totale cerebrale, dal volume totale del tessuto cerebrale, dalla materia bianca totale cerebrale, dalla materia grigia totale cerebrale e dal volume totale del CSF misurato dalla risonanza magnetica.
Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 120 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 108 di questo studio.

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione massima osservata (CMAX) di idursulfase nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: Predire ogni settimana fino a 9 anni
I dati non sono stati raccolti per questa misura di risultato a causa della decisione sponsor.
Predire ogni settimana fino a 9 anni
Modifica dal basale nei decine equivalenti di età delle scale di Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-III)
Lasso di tempo: Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Questa misura di esito opzionale pre-specificata non è stata valutata.
Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Modifica dal basale nel quoziente di sviluppo (DQ) delle scale Bayley dello sviluppo infantile, terza edizione (BSID-III)
Lasso di tempo: Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.
Questa misura di esito opzionale pre-specificata non è stata valutata.
Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in HGT-HIT-094: dal basale di HGT-HIT-094 fino al mese 67 in relazione a HGT-HIT-094; Per i partecipanti che hanno iniziato il trattamento IT in questo studio: dal basale di questo studio fino al mese 55 di questo studio.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Shire

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
14 aprile 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
18 aprile 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
18 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 aprile 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 giugno 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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