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Estudo de resultados clínicos e de segurança a longo prazo do tratamento com Idursulfase IT e Elaprase em participantes pediátricos que concluíram o estudo HGT-HIT-094

2 de junho de 2025 atualizado por: Shire

Uma extensão aberta do estudo HGT-HIT-094 avaliando a segurança a longo prazo e os resultados clínicos da idursulfase intratecal administrada em conjunto com o Elaprase® em pacientes com síndrome de Hunter e comprometimento cognitivo

Este estudo de extensão permitirá que os participantes que concluíram o Estudo HGT-HIT-094 continuem recebendo tratamento com Elaprase em conjunto com idursulfase IT ou continuem recebendo tratamento com Elaprase e iniciem tratamento concomitante com IT para aqueles que não receberam tratamento com idursulfase IT no Estudo HGT-HIT- 094.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
56

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Adelaide, Austrália, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfants
  • México
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, México, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os participantes devem ter concluído as avaliações da Semana 52 da Visita no Estudo HGT-HIT-094 (NCT02055118).
  • O(s) pai(s) do participante ou tutor(es) legalmente autorizado(s) deve(m) ter assinado voluntariamente um formulário de consentimento informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC) após todos os aspectos relevantes do estudo terem sido explicados e discutidos. O consentimento do(s) pai(s) do participante ou tutor(es) legalmente autorizado(s) e o consentimento/assentimento do participante, conforme o caso, devem ser obtidos.
  • O participante continuou a receber Elaprase regularmente no Estudo HGT-HIT-094 (NCT02055118).

Critério de exclusão:

  • O participante experimentou, na opinião do investigador, um problema médico ou de segurança que contraindica o tratamento com idursulfase-IT, incluindo, entre outros, distúrbio convulsivo descontrolado, distúrbio hemorrágico e hipertensão clinicamente relevante.
  • O participante tem hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos componentes da idursulfase-IT.
  • O participante tem hipertensão intracraniana clinicamente relevante.
  • O participante está inscrito em outro estudo clínico, diferente do HGT-HIT-094 (NCT02055118), que envolve investigações clínicas ou uso de qualquer produto experimental (medicamento ou dispositivo [intratecal/espinhal]) dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo ou em qualquer tempo durante o estudo.
  • O participante tem qualquer hipersensibilidade conhecida ou suspeita à anestesia ou é considerado um risco inaceitavelmente alto para anestesia devido a vias aéreas comprometidas ou outras condições.

  • O participante tem uma condição que é contra-indicada conforme descrito nas Instruções do dispositivo de administração intratecal de medicamentos SOPH-A-PORT® Mini S, porta de acesso implantável, espinhal, mini não conectado, com fio-guia (SOPH-A-PORT Mini S) para Uso, incluindo:

    1. O participante teve, ou pode ter, uma reação alérgica aos materiais de construção do dispositivo SOPH-A-PORT Mini S.
    2. O tamanho do corpo do participante é muito pequeno para suportar o tamanho da porta de acesso SOPH-A-PORT Mini S, conforme julgado pelo investigador.
    3. A terapia medicamentosa do participante requer substâncias sabidamente incompatíveis com os materiais de construção.
    4. O participante tem uma infecção local ou geral conhecida ou suspeita.
    5. O participante corre o risco de sangramento anormal devido a uma condição médica ou terapia.
    6. O participante tem 1 ou mais anormalidades da coluna vertebral que podem complicar a implantação ou fixação segura.
    7. O participante tem um dispositivo de derivação de LCR em funcionamento.
    8. O participante demonstrou intolerância a um dispositivo implantado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Idursulfase-it
Os participantes receberam 10 miligramas (mg) de idursulfase-é intratecalmente por meio de dispositivo de administração de medicamentos intratecais (IDDD) ou punção lombar (LP) uma vez a cada 28 dias, juntamente com a terapia padrão de atendimento com o tratamento com ELA-HOPT, por 470 semanas (para participantes que iniciaram o tratamento de TI [de TI] neste estudo) e 480 neste estudo). Os participantes com menos de 3 anos de idade receberam uma dose ajustada de 7,5 mg (> 8 meses a 30 meses de idade) ou 10 mg (> 30 meses a 3 anos de idade) de idursulfase-it.
Medicamento: Idursulfase-it
Os participantes receberam 10 mg de idursulfase-é intratecalmente via IDDD ou LP uma vez a cada 28 dias. Os participantes com menos de 3 anos de idade receberam uma dose ajustada de 7,5 mg (> 8 meses a 30 meses de idade) e 10 mg (> 30 meses a 3 anos de idade).
Outros nomes:
  • HGT-2310
Medicamento: ELAPRASE
Os participantes receberam infusões intravenosas (iv) de (iv) no mínimo 48 horas após a administração de idursulfase-it.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (AES)
Prazo: Até 9 anos
Um EA é uma mudança nociva, patológica ou não intencional na função anatômica, fisiológica ou metabólica, conforme indicado por sinais físicos, sintomas ou alterações laboratoriais que ocorrem em qualquer fase de um estudo clínico, considerado ou não considerado ou não relacionado ao produto.
Até 9 anos
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Até 9 anos
Os participantes foram avaliados quanto a alterações clinicamente significativas nos sinais vitais, como sinais vitais de injeção (TI) e sinais vitais regulares (temperatura, pulso, pressão arterial [sistólica e diastólica], saturação de oxigênio e taxa de respiração).
Até 9 anos
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos parâmetros de laboratório
Prazo: Até 9 anos
Os participantes foram avaliados quanto a alterações clinicamente significativas nos parâmetros de laboratório, como química, hematologia, análise de urina e valores de líquido cefalorraquidiano (LCR).
Até 9 anos
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos achados do eletrocardiograma de 12 leades (ECG)
Prazo: Até 9 anos
Os participantes foram avaliados quanto a alterações clinicamente significativas nos achados de ECG de 12 derivações (como freqüência cardíaca, intervalo de RP, intervalo de QRS, intervalo QT e intervalo QT corrigido).
Até 9 anos
A concentração sérica máxima observada (CMAX) da idursulfase
Prazo: Presose e a 30 min, 60 min, 120 min, 4 horas, 6 horas, 8 horas, 12 horas, 24 horas, 30 horas e 36 horas após a semana 100 em relação ao HGT-HIT-094 (semana 48 deste estudo)
As concentrações de idursulfase no soro foram determinadas usando um método de ensaio imunossorvente ligado à enzima (ELISA). A concentração para Cmax é apresentada neste ponto de extremidade.
Presose e a 30 min, 60 min, 120 min, 4 horas, 6 horas, 8 horas, 12 horas, 24 horas, 30 horas e 36 horas após a semana 100 em relação ao HGT-HIT-094 (semana 48 deste estudo)
Mudança percentual em relação à linha de base na concentração de glicosaminoglicano (GAG) no LCR no mês 67
Prazo: Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
A variação percentual na concentração de GAG ​​no LCR foi avaliada. As piadas são cadeias de açúcar longas que são como blocos de construção para os tecidos do corpo, especialmente tecidos conjuntivos como cartilagem, pele e tendões, e desempenham um papel crucial na sinalização e interações celulares.
Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
Mudança percentual em relação à linha de base na concentração de mordaça na urina no mês 67
Prazo: Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
A variação percentual na concentração de GAG ​​na urina foi avaliada. As piadas são cadeias de açúcar longas que são como blocos de construção para os tecidos do corpo, especialmente tecidos conjuntivos como cartilagem, pele e tendões, e desempenham um papel crucial na sinalização e interações celulares.
Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
Número de participantes que relataram positivo para anticorpos anti-ideursulfase no LCR
Prazo: Até 9 anos
Até 9 anos
Número de participantes que relataram positivo para anticorpos anti-ideursulfase no soro
Prazo: Até 9 anos
Até 9 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base em escalas de habilidade diferencial, segunda edição (DAS-II) Pontuações de cluster padrão no mês 67
Prazo: Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
O DAS-II foi usado para avaliar todos os participantes de 2 anos, 6 meses ou mais. O DAS-II compreende 2 baterias sobrepostas. A bateria dos primeiros anos (EYB) foi projetada para crianças de 2 anos, 6 meses a 6 anos, 11 meses. A bateria em idade escolar (SAB) foi projetada para crianças de 7 anos, 0 meses a 17 anos, 11 meses. Essas baterias são totalmente co-normatizadas por 5 anos, 0 meses, a 8 anos, 11 meses. As áreas de cluster incluem capacidade conceitual geral (GCA), composto não verbal verbal, não verbal, espacial e especial (SNC). A pontuação da área de cluster representa uma pontuação (média = 100 e desvio padrão = 15) nos quais escores mais altos indicam um nível mais alto de capacidade cognitiva.
Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
Mudança da linha de base nas pontuações padrão das escalas de comportamento adaptável de Vineland, Segunda Edição (VABS-II) Domínios no mês 67
Prazo: Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
O teste VABS-II mede comportamentos adaptativos, incluindo a capacidade de lidar com as mudanças ambientais, aprender novas habilidades diárias e demonstrar independência. Este teste mede os seguintes 4 domínios principais: comunicação, habilidades diárias de vida, socialização, habilidades motoras e o composto de comportamento adaptativo [ABC] (um composto dos outros 4 domínios). As pontuações padrão para quatro domínios principais foram médias = 100 e desvio padrão = 15, onde pontuações mais altas indicam um nível mais alto de capacidade cognitiva. Mudança positiva da linha de base indica melhora no funcionamento adaptativo. A pontuação do ABC (um composto dos outros 4 domínios) varia de 20 a 160, nas quais as pontuações mais altas indicam um nível mais alto de funcionamento adaptativo. Uma mudança positiva em relação ao valor da linha de base indica melhora no funcionamento adaptativo.
Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
Mudança da linha de base nas pontuações compostas padrão dos domínios VABS-II no mês 67
Prazo: Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
O teste VABS-II mede comportamentos adaptativos, incluindo a capacidade de lidar com as mudanças ambientais, aprender novas habilidades diárias e demonstrar independência. Este teste mede os 4 principais domínios seguintes: comunicação, habilidades diárias de vida, socialização, habilidades motoras e o ABC (um composto dos outros 4 domínios). A pontuação do ABC varia de 20 a 160, nas quais as pontuações mais altas indicam um nível mais alto de funcionamento adaptativo. Um valor de mudança positivo indica melhora no funcionamento adaptativo.
Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
Mudança em relação à linha de linha de idade, pontuação dos equivalentes das escalas de habilidade diferencial, segunda edição (DAS-II) no mês 61
Prazo: Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 61 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 49 deste estudo.
O DAS-II compreende 2 baterias sobrepostas; EYB = 2 anos, 6 meses a 6 anos, 11 meses e SAB = 7 anos, 0 meses a 17 anos, 11 meses. Os subtestes principais incluem compreensão verbal, semelhanças com imagens, vocabulário de nomeação, construção de padrões, matrizes e cópia para os primeiros anos do DAS-II e recall de projetos, definições de palavras, construção de padrões, matrizes, semelhanças verbais e raciocínio sequencial e quantitativo para anos escolares de DAS-II. As pontuações padrão dos subtestes (média = 50 e desvio padrão de 10) para cada subteste foram convertidas em escores equivalentes à idade (AES). EAs mais altos indicam maior capacidade cognitiva. Mudança negativa da linha de base indica piora.
Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 61 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 49 deste estudo.
Mudança da linha de base em quocientes de desenvolvimento (DQ) do DAS-II no mês 61
Prazo: Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 61 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 49 deste estudo.
O DAS-II foi usado para avaliar todos os participantes dos 2 anos de idade, 6 meses ou mais. O DAS-II compreende 2 baterias sobrepostas. OEYB foi projetado para crianças de 2 anos, 6 meses a 6 anos, 11 meses. Anos e recall de projetos, definições de palavras, construção de padrões, matrizes, semelhanças verbais e raciocínio sequencial e quantitativo para os anos escolares do DAS-II. O DQ foi calculado como uma proporção e expresso como uma porcentagem usando o AES dividido pela idade nos testes ([AES/idade cronológica] × 100; intervalo, 0-100). A pontuação mais alta indica maior capacidade cognitiva. A pontuação do subteste representa uma pontuação (média = 50 e desvio padrão de 10) nos quais pontuações mais altas indicam um nível mais alto de capacidade cognitiva. Um valor de mudança positivo indica melhora na capacidade cognitiva.
Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 61 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 49 deste estudo.
Mudança da linha de base em escores T dos subtestes do núcleo DAS-II no mês 61
Prazo: Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 61 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 49 deste estudo.
O DAS-II foi usado para avaliar todos os participantes de 2 anos, 6 meses ou mais. O DAS-II compreende 2 baterias sobrepostas. O EYB foi projetado para crianças de 2 anos, 6 meses a 6 anos, 11 meses. O SAB foi projetado para crianças de 7 anos, 0 meses a 17 anos, 11 meses. Os subtestes centrais incluem compreensão verbal, semelhanças com imagens, vocabulário de nomeação, construção de padrões, matrizes e copiar para os primeiros anos do DAS-II e recall de projetos, definições de palavras, construção de padrões, matrizes, semelhanças verbais e raciocínio sequencial e quantitativo para os anos escolares do DAS-II. O escore dos subtestes do núcleo representa uma pontuação (média = 50 e desvio padrão de 10) nos quais escores mais altos indicam um nível mais alto de capacidade cognitiva.
Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 61 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 49 deste estudo.
Mudança em relação à linha de linha de idade, pontuação dos subdomínios VABS-II no mês 67
Prazo: Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
O teste VABS-II mede comportamentos adaptativos, incluindo a capacidade de lidar com as mudanças ambientais, aprender novas habilidades diárias e demonstrar independência. Este teste mede os seguintes subdomínios de 5 domínios -chave: comunicação (receptiva, expressiva, escrita), habilidades diárias de vida (pessoal, doméstico, comunidade), socialização (relações interpessoais, jogo e tempo de lazer, habilidades de enfrentamento), habilidades motoras (brutas, finas). Os escores padrão do subdomínio (média = 100 e desvio padrão de 15) para cada subdomínio foram convertidos em EAs. EAs mais altos indicam maior capacidade cognitiva. Mudança negativa da linha de base indica piora.
Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
Mudança da linha de base no DQ dos subdomínios Vabs-II no mês 67
Prazo: Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
O teste VABS-II mede comportamentos adaptativos, incluindo a capacidade de lidar com as mudanças ambientais, aprender novas habilidades diárias e demonstrar independência. Este teste mede os seguintes subdomínios de 5 domínios -chave: comunicação (receptiva, expressiva, escrita), habilidades diárias de vida (pessoal, doméstico, comunidade), socialização (relações interpessoais, jogo e tempo de lazer, habilidades de enfrentamento), habilidades motoras (brutas, finas). O DQ foi calculado como uma proporção e expresso como uma porcentagem usando a pontuação equivalente à idade dividida pela idade nos testes ([pontuação equivalente à idade/idade cronológica] × 100; intervalo, 0-100). Pontuações mais altas indicam melhor capacidade cognitiva. Uma mudança positiva em relação ao valor da linha de base indica melhora na cognição.
Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
Mudança da linha de base em Scores V dos Sub domínios Vabs-II no mês 67
Prazo: Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
O teste VABS-II mede comportamentos adaptativos, incluindo a capacidade de lidar com as mudanças ambientais, aprender novas habilidades diárias e demonstrar independência. Este teste mede os seguintes subdomínios de 5 domínios -chave: comunicação (receptiva, expressiva, escrita), habilidades diárias de vida (pessoal, doméstico, comunidade), socialização (relações interpessoais, jogo e tempo de lazer, habilidades de enfrentamento), habilidades motoras (brutas, finas). As pontuações em escala V representam uma pontuação (média = 15 e desvio padrão de 3; intervalo: 1-24), no qual pontuações mais altas indicam um nível mais alto de funcionamento adaptativo.
Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
Mudança da linha de base nas pontuações em escala em V do Índice de Comportamento Vabs-II II e suas subescalas no mês 67
Prazo: Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
O teste VABS-II mede comportamentos adaptativos, incluindo a capacidade de lidar com as mudanças ambientais, aprender novas habilidades diárias e demonstrar independência. O índice de comportamento desadaptativo é um composto dos tipos de internalização, externalização e outros tipos de comportamento indesejável que podem interferir no funcionamento adaptativo do indivíduo. As pontuações em escala V representam uma pontuação (média = 15 e desvio padrão de 3; intervalo: 1-24), no qual pontuações mais altas indicam um nível mais alto de funcionamento adaptativo.
Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
Número de participantes com níveis desadaptativos observados do Índice de Comportamento Vabs-II II Maladaptativo e suas subescalas no mês 61
Prazo: Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: no mês 61 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: no mês 49 deste estudo.
O teste VABS-II mede comportamentos adaptativos, incluindo a capacidade de lidar com as mudanças ambientais, aprender novas habilidades diárias e demonstrar independência. O índice de comportamento desadaptativo é um composto dos tipos de internalização, externalização e outros tipos de comportamento indesejável que podem interferir no funcionamento adaptativo do indivíduo. Somente categorias com valores diferentes de zero são relatadas.
Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: no mês 61 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: no mês 49 deste estudo.
Mudança da linha de base no volume da estrutura cerebral, medida por ressonância magnética (ressonância magnética)
Prazo: Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 120 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 108 deste estudo.
O volume da estrutura cerebral foi avaliado a partir do volume intracraniano total do cérebro, volume total de tecidos do cérebro, substância branca total do cérebro, substância cinzenta total e volume total do LCR, conforme medido pela ressonância magnética.
Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 120 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 108 deste estudo.

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração máxima observada (CMAX) da idursulfase no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: Presos a cada semana até 9 anos
Os dados não foram coletados para essa medida de resultado devido à decisão do patrocinador.
Presos a cada semana até 9 anos
Mudança da linha de base em escores equivalentes à idade das escalas de Bayley de Desenvolvimento Infantil, Terceira Edição (BSID-III) domínios
Prazo: Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
Essa medida de resultado opcional pré-especificada não foi avaliada.
Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
Mudança da linha de base no Quociente de Desenvolvimento (DQ) das Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil, Terceira Edição (BSID-III) Domínios
Prazo: Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.
Essa medida de resultado opcional pré-especificada não foi avaliada.
Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI no HGT-HIT-094: da linha de base do HGT-HIT-094 até o mês 67 em relação ao HGT-HIT-094; Para os participantes que iniciaram o tratamento de TI neste estudo: desde a linha de base deste estudo até o mês 55 deste estudo.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Shire

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Medical Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
14 de abril de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
18 de abril de 2024

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
18 de abril de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
1 de abril de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
9 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
19 de junho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de junho de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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