Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af langtidssikkerhed og kliniske resultater af Idursulfase IT og Elaprase-behandling hos pædiatriske deltagere, der har gennemført undersøgelse HGT-HIT-094

2. juni 2025 opdateret af: Shire

En åben udvidelse af undersøgelsen HGT-HIT-094 Evaluering af langtidssikkerhed og kliniske resultater af intrathekal idursulfase administreret i forbindelse med Elaprase® hos patienter med Hunters syndrom og kognitiv svækkelse

Denne forlængelsesundersøgelse vil gøre det muligt for deltagere, der gennemførte undersøgelse HGT-HIT-094, at fortsætte med at modtage Elaprase-behandling sammen med idursulfase IT eller at fortsætte med at modtage Elaprase-behandling og begynde samtidig IT-behandling for dem, der ikke modtog idursulfase IT-behandling i undersøgelse HGT-HIT- 094.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
56

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfants
  • Mexico
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, Mexico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerne skal have gennemført besøgsuge 52-vurderinger i undersøgelse HGT-HIT-094 (NCT02055118).
  • Deltagerens forælder(e) eller lovligt autoriserede værge(r) skal frivilligt have underskrevet en informeret samtykkeformular, der er godkendt af Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC), efter at alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og diskuteret. Samtykke fra deltagerens forælder(e) eller juridisk autoriserede værge(r) og deltagerens samtykke/samtykke, alt efter hvad der er relevant, skal indhentes.
  • Deltageren er fortsat med at modtage Elaprase på regelmæssig basis i undersøgelse HGT-HIT-094 (NCT02055118).

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har, efter investigators opfattelse, oplevet et sikkerheds- eller medicinsk problem, der kontraindicerer behandling med idursulfase-IT, herunder, men ikke begrænset til, ukontrolleret anfaldsforstyrrelse, blødningsforstyrrelse og klinisk relevant hypertension.
  • Deltageren har en kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i idursulfase-IT.
  • Deltageren har klinisk relevant intrakraniel hypertension.
  • Deltageren er tilmeldt et andet klinisk studie, bortset fra HGT-HIT-094 (NCT02055118), der involverer kliniske undersøgelser eller brug af et hvilket som helst forsøgsprodukt (lægemiddel eller [intrathecal/spinal] enhed) inden for 30 dage før undersøgelsesindskrivning eller på et hvilket som helst tidspunkt. tid under studiet.
  • Deltageren har enhver kendt eller mistænkt overfølsomhed over for anæstesi eller menes at have en uacceptabel høj risiko for anæstesi på grund af kompromitterede luftveje eller andre tilstande.

  • Deltageren har en tilstand, der er kontraindiceret som beskrevet i SOPH-A-PORT® Mini S, Implantable Access Port, Spinal, Mini Unattached, med Guidewire (SOPH-A-PORT Mini S) intrathecal drug delivery device (IDDD) Instruktioner for Brug, herunder:

    1. Deltageren har haft eller kan have en allergisk reaktion på konstruktionsmaterialerne i SOPH-A-PORT Mini S-enheden.
    2. Deltagerens kropsstørrelse er for lille til at understøtte størrelsen af ​​SOPH-A-PORT Mini S Access Port, som vurderet af efterforskeren.
    3. Deltagerens lægemiddelbehandling kræver stoffer, der vides at være uforenelige med konstruktionsmaterialerne.
    4. Deltageren har en kendt eller mistænkt lokal eller generel infektion.
    5. Deltageren er i risiko for unormal blødning på grund af en medicinsk tilstand eller terapi.
    6. Deltageren har 1 eller flere spinale abnormiteter, der kan komplicere sikker implantation eller fiksering.
    7. Deltageren har en fungerende CSF-shuntenhed.
    8. Deltageren har vist en intolerance over for en implanteret enhed.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Idursulfase-it
Participants received 10 milligrams (mg) of idursulfase-IT intrathecally via intrathecal drug delivery device (IDDD) or lumbar puncture (LP) once every 28 days along with standard-of-care therapy with Elaprase, for 470 weeks (for participants who began intrathecal [IT] treatment in this study) and 480 weeks (for participants who began IT treatment in HGT-HIT-094 and continued to receive IT treatment in denne undersøgelse). Deltagere, der var yngre end 3 år gammel, modtog en justeret dosis på 7,5 mg (> 8 måneder til 30 måneders alder) eller 10 mg (> 30 måneder til 3 år) i IDURSULFASE-IT.
Medicin: Idursulfase-it
Deltagerne modtog 10 mg idursulfase-It intratecalt via IDDD eller LP en gang hver 28. dag. Deltagere, der var yngre end 3 år gammel, modtog en justeret dosis på 7,5 mg (> 8 måneder til 30 måneders alder) og 10 mg (> 30 måneder til 3 år).
Andre navne:
  • HGT-2310
Medicin: Elaprase
Deltagerne modtog intravenøs (IV) elaprase-infusioner på mindst 48 timer efter IT-administration af idursulfase-it.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Op til 9 år
En AE er enhver skadelig, patologisk eller utilsigtet ændring i anatomisk, fysiologisk eller metabolisk funktion som indikeret af fysiske tegn, symptomer eller laboratorieændringer, der forekommer i enhver fase af en klinisk undersøgelse, uanset om det betragtes som undersøgelsesproduktrelaterede.
Op til 9 år
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Op til 9 år
Deltagerne blev vurderet for klinisk signifikante ændringer i vitale tegn som injektion (IT) vitale tegn og regelmæssige vitale tegn (temperatur, puls, blodtryk [systolisk og diastolisk], iltmætning og respirationshastighed).
Op til 9 år
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorieparametre
Tidsramme: Op til 9 år
Deltagerne blev vurderet for klinisk signifikante ændringer i laboratorieparametre såsom kemi, hæmatologi, urinalyse og cerebrospinalvæske (CSF).
Op til 9 år
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i 12-bly elektrokardiogram (EKG) fund
Tidsramme: Op til 9 år
Deltagerne blev vurderet for klinisk signifikante ændringer i 12-bly EKG-fund (såsom hjerterytme, PR-interval, QRS-interval, QT-interval og det korrigerede QT-interval).
Op til 9 år
Maksimal observeret serumkoncentration (CMAX) af IDURURFALFASE
Tidsramme: Predose og ved 30 minutter, 60 minutter, 120 minutter, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 30 timer og 36 timer efter dosis i uge 100 i forhold til HGT-HIT-094 (uge 48 i denne undersøgelse)
Idursulfase -koncentrationer i serum blev bestemt under anvendelse af et valideret enzym -bundet immunosorbentassay (ELISA) -metode. Koncentration for Cmax præsenteres i dette slutpunkt.
Predose og ved 30 minutter, 60 minutter, 120 minutter, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 30 timer og 36 timer efter dosis i uge 100 i forhold til HGT-HIT-094 (uge 48 i denne undersøgelse)
Procentændring fra baseline i koncentrationen af ​​glycosaminoglycan (GAG) i CSF ved måned 67
Tidsramme: For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
Den procentvise ændring i koncentration af GAG i CSF blev vurderet. Gags er lange sukkerkæder, der er som byggesten til kroppens væv, især bindevæv som brusk, hud og sener, og spiller en afgørende rolle i cellesignalering og interaktioner.
For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
Procentændring fra baseline i koncentrationen af ​​gag i urin ved måned 67
Tidsramme: For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
Den procentvise ændring i koncentration af gag i urin blev vurderet. Gags er lange sukkerkæder, der er som byggesten til kroppens væv, især bindevæv som brusk, hud og sener, og spiller en afgørende rolle i cellesignalering og interaktioner.
For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
Antal deltagere, der rapporterede positivt for anti-ideasulfase-antistoffer i CSF
Tidsramme: Op til 9 år
Op til 9 år
Antal deltagere, der rapporterede positivt for anti-ideasulfase-antistoffer i serum
Tidsramme: Op til 9 år
Op til 9 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i differentielle evner skalaer, anden udgave (DAS-II) standardklynge-scoringer ved måned 67
Tidsramme: For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
DAS-II blev brugt til at vurdere alle deltagere i alderen 2 år, 6 måneder eller ældre. DAS-II omfatter 2 overlappende batterier. Tidlige år Batteri (EB) blev designet til børn i alderen 2 år, 6 måneder til 6 år, 11 måneder. Skolealderbatteriet (SAB) var designet til børn i alderen 7 år, 0 måneder gennem 17 år, 11 måneder. Disse batterier er fuldt co-normes i alderen 5 år, 0 måneder, gennem 8 år, 11 måneder. Klyngeområderne inkluderer generel konceptuel evne (GCA), verbal, ikke -verbal, rumlig og speciel ikke -verbal komposit (SNC). Cluster -området score repræsenterer en score (gennemsnit = 100 og standardafvigelse = 15), hvorpå højere score indikerer højere niveau af kognitiv evne.
For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
Ændring fra baseline i standard scoringer af Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II) domæner i måned 67
Tidsramme: For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
VABS-II-testen måler adaptiv adfærd, herunder evnen til at tackle miljøændringer, lære nye daglige færdigheder og demonstrere uafhængighed. Denne test måler de følgende 4 nøgledomæner: kommunikation, daglige levende færdigheder, socialisering, motoriske færdigheder og den adaptive opførsel komposit [ABC] (en sammensætning af de andre 4 domæner). Standard scoringer for fire nøgledomæner var gennemsnit = 100 og standardafvigelse = 15, hvor højere score indikerer et højere niveau af kognitiv evne. Positiv ændring fra baseline indikerer forbedring af adaptiv funktion. ABC -score (en sammensætning af de andre 4 domæner) varierer fra 20 til 160, hvor højere score indikerer et højere niveau af adaptiv funktion. En positiv ændring fra baselineværdien indikerer forbedring i adaptiv funktion.
For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
Skift fra baseline i standardkompositresultater af VABS-II-domænerne ved måned 67
Tidsramme: For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
VABS-II-testen måler adaptiv adfærd, herunder evnen til at tackle miljøændringer, lære nye daglige færdigheder og demonstrere uafhængighed. Denne test måler de følgende 4 nøgledomæner: kommunikation, daglige livfærdigheder, socialisering, motoriske færdigheder og ABC (en sammensætning af de andre 4 domæner). ABC -score varierer fra 20 til 160, hvor højere score indikerer et højere niveau af adaptiv funktion. En positiv ændringsværdi indikerer forbedring i adaptiv funktion.
For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
Ændring fra baseline i alder ækvivalenter score for skalaerne for differentieringsevne, anden udgave (DAS-II) ved måned 61
Tidsramme: For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 61 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 49 i denne undersøgelse.
DAS-II omfatter 2 overlappende batterier; EYB = 2 år, 6 måneder gennem 6 år, 11 måneder og SAB = 7 år, 0 måneder gennem 17 år, 11 måneder. Kerneundertest inkluderer verbal forståelse, billedligheder, navngivning af ordforråd, mønsterkonstruktion, matrixer og kopiering til DAS-II tidlige år og tilbagekaldelse af design, orddefinitioner, mønsterkonstruktion, matrixer, verbale ligheder og sekventiel og kvantitativ begrundelse for DAS-II skoleår. Standard subtests score (gennemsnit = 50 og standardafvigelse på 10) for hver subtest blev konverteret til aldersækvivalente score (AE'er). Højere AE'er indikerer større kognitiv evne. Negativ ændring fra baseline indikerer forværring.
For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 61 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 49 i denne undersøgelse.
Ændring fra baseline i udviklingskvotienter (DQ) for DAS-II ved måned 61
Tidsramme: For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 61 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 49 i denne undersøgelse.
DAS-II blev brugt til at vurdere alle deltagere i alderen 2 år, 6 måneder eller ældre. Design, orddefinitioner, mønsterkonstruktion, matrixer, verbale ligheder og sekventielle og kvantitative ræsonnement for DAS-II skoleår. DQ blev beregnet som et forhold og udtrykt i procent ved anvendelse af AES divideret med alderen ved testning ([AES/kronologisk alder] × 100; rækkevidde, 0-100). Den højere score indikerer større kognitiv evne. Subtest -score repræsenterer en score (gennemsnit = 50 og standardafvigelse på 10), hvorpå højere score indikerer et højere niveau af kognitiv evne. En positiv ændringsværdi indikerer forbedring af kognitiv evne.
For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 61 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 49 i denne undersøgelse.
Ændring fra baseline i T-scoringer af kerne-subtests DAS-II ved måned 61
Tidsramme: For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 61 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 49 i denne undersøgelse.
DAS-II blev brugt til at vurdere alle deltagere i alderen 2 år, 6 måneder eller ældre. DAS-II omfatter 2 overlappende batterier. EYB blev designet til børn i alderen 2 år, 6 måneder gennem 6 år, 11 måneder. SAB var designet til børn i alderen 7 år, 0 måneder gennem 17 år, 11 måneder. Kerneundertestene inkluderer verbal forståelse, billedligheder, navngivning af ordforråd, mønsterkonstruktion, matrixer og kopiering til DAS-II tidlige år og tilbagekaldelse af design, orddefinitioner, mønsterkonstruktion, matrixer, verbale ligheder og sekventiel og kvantitativ ræsonnement for DAS-II-skoleårene. Core Subtests -score repræsenterer en score (gennemsnit = 50 og standardafvigelse på 10), hvor højere score indikerer et højere niveau af kognitiv evne.
For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 61 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 49 i denne undersøgelse.
Ændring fra baseline i aldersækvivalenter score af VABS-II-underdomænerne ved måned 67
Tidsramme: For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
VABS-II-testen måler adaptiv adfærd, herunder evnen til at tackle miljøændringer, lære nye daglige færdigheder og demonstrere uafhængighed. Denne test måler følgende underdomæner af 5 nøgledomæner: Kommunikation (modtagelig, udtryksfuld, skrevet), daglige levende færdigheder (personlige, indenlandske, samfund), socialisering (interpersonelle forhold, leg og fritid, mestringsevner), motoriske færdigheder (brutto, fine). Standard underdomænescore (gennemsnit = 100 og standardafvigelse for 15) for hvert underdomæne blev konverteret til AE'er. Højere AE'er indikerer større kognitiv evne. Negativ ændring fra baseline indikerer forværring.
For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
Ændring fra baseline i DQ for VABS-II-underdomænerne ved måned 67
Tidsramme: For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
VABS-II-testen måler adaptiv adfærd, herunder evnen til at tackle miljøændringer, lære nye daglige færdigheder og demonstrere uafhængighed. Denne test måler følgende underdomæner af 5 nøgledomæner: kommunikation (modtagelig, ekspressiv, skrevet), daglige levende færdigheder (personlige, indenlandske, samfund), socialisering (interpersonelle forhold, leg og fritid, mestringsevner), motoriske færdigheder (brutto, fine). DQ blev beregnet som et forhold og udtrykt i procent ved anvendelse af den aldersækvivalente score divideret med alderen ved testning ([aldersækvivalent score/kronologisk alder] × 100; rækkevidde, 0-100). Højere score indikerer bedre kognitiv evne. En positiv ændring fra baselineværdien indikerer forbedring af kognition.
For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
Ændring fra baseline i V-scoringer af VABS-II-underdomænerne ved måned 67
Tidsramme: For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
VABS-II-testen måler adaptiv adfærd, herunder evnen til at tackle miljøændringer, lære nye daglige færdigheder og demonstrere uafhængighed. Denne test måler følgende underdomæner af 5 nøgledomæner: kommunikation (modtagelig, ekspressiv, skrevet), daglige levende færdigheder (personlige, indenlandske, samfund), socialisering (interpersonelle forhold, leg og fritid, mestringsevner), motoriske færdigheder (brutto, fine). V-skalaens score repræsenterer en score (gennemsnit = 15 og standardafvigelse på 3; rækkevidde: 1-24), hvor højere score indikerer et højere niveau af adaptiv funktion.
For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
Ændring fra baseline i V-skala-scoringer af VABS-II Maladaptive Behaviour Index og dets underskalaer i måned 67
Tidsramme: For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
VABS-II-testen måler adaptiv adfærd, herunder evnen til at tackle miljøændringer, lære nye daglige færdigheder og demonstrere uafhængighed. Maladaptiv adfærdsindeks er en sammensætning af den internaliserende, eksternalisering og andre typer uønsket opførsel, der kan forstyrre den enkeltes adaptive funktion. V-skalaens score repræsenterer en score (gennemsnit = 15 og standardafvigelse på 3; rækkevidde: 1-24), hvor højere score indikerer et højere niveau af adaptiv funktion.
For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
Antal deltagere med observerede maladaptive niveauer af VABS-II maladaptiv adfærdsindeks og dets underskalaer i måned 61
Tidsramme: For deltagere, der begyndte IT-behandling i HGT-HIT-094: ved måned 61 i relation til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: ved måned 49 af denne undersøgelse.
VABS-II-testen måler adaptiv adfærd, herunder evnen til at tackle miljøændringer, lære nye daglige færdigheder og demonstrere uafhængighed. Maladaptiv adfærdsindeks er en sammensætning af den internaliserende, eksternalisering og andre typer uønsket opførsel, der kan forstyrre den enkeltes adaptive funktion. Kun kategorier, der har ikke-nul-værdier, rapporteres.
For deltagere, der begyndte IT-behandling i HGT-HIT-094: ved måned 61 i relation til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: ved måned 49 af denne undersøgelse.
Ændring fra baseline i hjernestrukturvolumen som målt ved magnetisk resonansafbildning (MRI)
Tidsramme: For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 120 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 108 i denne undersøgelse.
Hjernestrukturvolumen blev vurderet fra hjerne total intrakraniel volumen, hjerne total vævsvolumen, hjerne total hvidt stof, hjerne total grå stof og total CSF -volumen målt ved MRI.
For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 120 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 108 i denne undersøgelse.

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observeret koncentration (CMAX) af Idursulfase i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Predis hver uge op til 9 år
Data blev ikke indsamlet til dette resultatmål på grund af sponsorbeslutning.
Predis hver uge op til 9 år
Ændring fra baseline i aldersækvivalente scoringer af Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-III) domæner
Tidsramme: For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
Denne forud specificerede valgfri resultatmål blev ikke vurderet.
For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
Ændring fra baseline i udviklingskvotienten (DQ) for Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-III) domæner
Tidsramme: For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.
Denne forud specificerede valgfri resultatmål blev ikke vurderet.
For deltagere, der begyndte den behandling i HGT-HIT-094: fra baseline af HGT-HIT-094 op til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltagere, der begyndte den behandling i denne undersøgelse: fra baseline i denne undersøgelse op til måned 55 af denne undersøgelse.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shire

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. april 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
18. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. april 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. juni 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hunters syndrom

Kliniske forsøg med Idursulfase-it

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger