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Studio prospettico non interventistico EBMT ADWP: AutoHSCT in pazienti con SSc (NISSC)

30 aprile 2018 aggiornato da: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Trapianto autologo di cellule staminali per la sclerosi sistemica progressiva: un approccio prospettico non interventistico in tutta Europa (NISSC) per il gruppo di lavoro sulle malattie autoimmuni dell'EBMT

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) per la sclerosi sistemica precoce grave o rapidamente progressiva (SSc) come attualmente eseguito da diversi protocolli di studio utilizzati in tutta Europa in vari centri EBMT attraverso l'attenta registrazione e analisi dei dati clinici e biologici raccolti di routine.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nei diversi centri vengono utilizzati protocolli diversi, non è ancora chiaro quale sarà l'approccio più efficiente e più sicuro. Ogni centro seguirà il proprio protocollo locale per AHSCT che di solito fa riferimento al recente aggiornamento delle Linee guida EBMT per HSCT nelle malattie autoimmuni. La selezione del paziente per la tecnica di trattamento dell'AHSCT per quanto riguarda il rapporto rischio/beneficio deve essere attentamente affrontata dalla valutazione pretrapianto del paziente standard, mentre il regime locale di trattamento, la valutazione dei follow-up, i farmaci di supporto e la profilassi saranno registrati e analizzati.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

82

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75010
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti trattati con trapianto autologo per sclerosi sistemica grave

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • HSCT autologo
  • Età compresa tra 18 e 65 anni al momento del trapianto.
  • Diagnosi accertata di sclerosi sistemica progressiva secondo i criteri ARA

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza o contraccezione inadeguata
  • Grave malattia concomitante
  • Funzione polmonare ridotta
  • Midollo osseo precedentemente danneggiato
  • Infezione grave incontrollata
  • Grave malattia psichiatrica concomitante

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
NISSC
HSCT autologo
Procedura: HSCT autologo
1° ASCT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
Sopravvivenza libera da progressione (PFS), definita come sopravvivenza dal basale (il primo giorno di mobilizzazione) senza evidenza di progressione di SSc.
2 anni dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza valutata in base alla tossicità correlata al trattamento per tutto il periodo dello studio utilizzando i parametri di tossicità dell'OMS (espressi come grado massimo di tossicità per sistema di organi, vedere appendice)
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
Incidenza di eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (ES) Attecchimento di neutrofili e piastrine, definito come il primo giorno dopo il trapianto con conta assoluta dei neutrofili > 500 cellule/μL e > 20.000 piastrine/μL senza trasfusione piastrinica, rispettivamente
2 anni dopo il trapianto
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
Sopravvivenza globale
2 anni dopo il trapianto
Risposta al trattamento
Lasso di tempo: a 1 anno dal trapianto

Risposta al trattamento entro 1 anno dopo HSCT autologo, definita come

  • Miglioramento del 25% in mRSS (Rodnan Skin Score modificato) e/o
  • Miglioramento ≥10% della capacità diffusa per il monossido di carbonio (DLCO) o della capacità vitale forzata (FVC) rispetto al basale senza necessità di ulteriore immunosoppressione
a 1 anno dal trapianto
Miglioramento della qualità della vita
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
Valutato dall'evoluzione SHAQ (Scleroderma Health Assessment Questionnaire).
2 anni dopo il trapianto
Incidenza di recidiva
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto

Definito come uno qualsiasi dei seguenti cambiamenti dopo una precedente risposta al trattamento durante il follow-up trimestrale come definito di seguito:

  • Peggioramento di mRSS > 25%
  • Nuovo/peggioramento della manifestazione d'organo: polmoni, cuore o reni
2 anni dopo il trapianto
Mortalità correlata al trattamento a 100 giorni
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
qualsiasi decesso durante i 100 giorni successivi al trapianto che non può essere attribuito alla progressione o alla ricaduta della malattia
100 giorni dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Investigatori

  • Cattedra di studio: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 agosto 2015

Primo Inserito (Stima)

5 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 maggio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2018

Ultimo verificato

1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NCT02516124

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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