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Sicurezza, tollerabilità, PK e attività di ATYR1940 in pazienti con distrofia muscolare - Estensione dello studio

25 luglio 2023 aggiornato da: aTyr Pharma, Inc.

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità, l'attività biologica e l'esposizione sistemica di ATYR1940 in pazienti adulti con distrofia muscolare fascio-scapolo-omerale (FSHD)

Lo scopo di questo studio è valutare il profilo di sicurezza e tollerabilità di ATYR1940 nel trattamento di pazienti adulti con distrofie muscolari genetiche definite a livello molecolare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è valutare il profilo di sicurezza e tollerabilità di ATYR1940 nel trattamento di pazienti adulti con distrofie muscolari genetiche definite a livello molecolare e di esplorare ulteriormente la farmacocinetica e l'attività biologica di ATYR1940 in pazienti adulti con distrofie muscolari genetiche definite a livello molecolare. I pazienti che completano con successo uno studio parentale (NCT02239224) sono idonei per l'arruolamento in questo studio di estensione a lungo termine.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • aTyr Pharma Investigative Site
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda
        • aTyr Pharma Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • aTyr Pharma Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente ha una diagnosi accertata, geneticamente confermata, di distrofia facioscapolo-omerale con reperti clinici che soddisfano i criteri esistenti
  • Il paziente è un maschio o una femmina di età compresa tra 18 e 65 anni inclusi.
  • Saranno idonei per l'arruolamento i pazienti che hanno precedentemente partecipato allo studio ATYR1940-C-002 e che soddisfano i criteri di ammissione di cui sopra per lo studio in corso.

Criteri di esclusione:

  • - Il paziente sta attualmente ricevendo un trattamento con un agente immunomodulatore o ha una storia di tale trattamento, comprese terapie biologiche mirate (ad esempio, etanercept, omalizumab) nei 3 mesi prima del basale; corticosteroidi entro 4 settimane prima del basale; o agenti antinfiammatori non steroidei (FANS) entro 2 settimane prima del basale.
  • Il paziente ha una grave retinopatia.
  • - Il paziente ha una storia di malattia polmonare ostruttiva o restrittiva (inclusa malattia polmonare interstiziale, fibrosi polmonare o asma) o evidenza di malattia polmonare interstiziale alla radiografia del torace di screening.
  • - Il paziente ha evidenza di malattia cardiovascolare, polmonare, epatica, renale, ematologica, metabolica, dermatologica o gastrointestinale clinicamente significativa o ha una condizione che richiede un intervento chirurgico immediato o altro trattamento o potrebbe non consentire una partecipazione sicura.
  • - Il paziente ha utilizzato qualsiasi prodotto o dispositivo sperimentale (diverso da un dispositivo di assistenza alla mobilità) entro 30 giorni prima del basale.
  • Se di sesso femminile e in età fertile (in premenopausa e non sterile chirurgicamente), la paziente ha un test di gravidanza positivo allo screening o non è disposta a utilizzare la contraccezione dal momento dello screening fino alla visita di follow-up di 1 mese. I metodi accettabili di controllo delle nascite includono l'astinenza, i metodi di barriera, gli ormoni o il dispositivo intrauterino.
  • Se maschio, il paziente non è disposto a usare un preservativo più spermicida durante i rapporti sessuali dal momento dello screening fino alla visita di follow-up di 1 mese.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ATYR1940
I partecipanti riceveranno ATYR1940 3,0 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) per infusione endovenosa (IV) una volta alla settimana per 24 settimane.
Biologico: ATYR1940
Concentrato per soluzione per infusione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con trattamento Eventi avversi emergenti (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
I TEAE sono stati definiti come eventi avversi (AE) con insorgenza dopo la somministrazione della prima dose del farmaco oggetto dello studio. AE ware definito come qualsiasi evento medico spiacevole in un farmaco in studio somministrato a un partecipante e che non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio. Il peggioramento di una condizione medica preesistente avrebbe dovuto essere considerato un evento avverso se si verificava un aumento della gravità, della frequenza o della durata della condizione o un'associazione con esiti significativamente peggiori. Gli eventi avversi gravi sono stati definiti come qualsiasi evento avverso che, a parere dello sperimentatore o dello sponsor, ha determinato uno dei seguenti esiti fatali, pericolosi per la vita, ha richiesto il ricovero nel partecipante o il prolungamento del ricovero esistente, ha provocato una disabilità persistente o significativa/ incapacità, un'anomalia congenita/difetto alla nascita, un evento medico importante. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
Numero di partecipanti con anomalie dell'esame fisico clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
I sistemi corporei che sono stati valutati durante l'esame fisico includevano aspetto generale, testa, occhi, orecchie, naso, gola, sistema cardiovascolare, sistema respiratorio, sistema gastrointestinale (addome), sistema linfatico, sistema muscolo-scheletrico, pelle, psichiatrico e neurologico. L'esame neurologico comprendeva la valutazione dello stato mentale, della memoria, dei nervi cranici, della funzione motoria, dei riflessi e dei test sensoriali. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
Numero di partecipanti con un evento correlato ai segni vitali che ha provocato un TEAE
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
I parametri dei segni vitali che sono stati valutati includevano pressione sanguigna, frequenza cardiaca e respiratoria e temperatura corporea. Le anomalie dei segni vitali che sono state considerate dallo sperimentatore clinicamente significative sono state riportate come eventi avversi se il risultato rappresentava un cambiamento rispetto al basale. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
Numero di partecipanti con un evento di funzionalità polmonare clinicamente significativo che ha provocato un TEAE
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
Le valutazioni polmonari includevano test di funzionalità polmonare. I cambiamenti clinicamente significativi dovevano essere segnalati come eventi avversi. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
Numero di partecipanti con un'anomalia del laboratorio clinico che ha provocato un evento avverso
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
I parametri di laboratorio includevano ematologia (ematocrito, emoglobina, conta dei globuli rossi, conta dei globuli bianchi con differenziale [neutrofili, linfociti, monociti, eosinofili, basofili] e conta piastrinica); chimiche del siero (azoto ureico nel sangue, creatinina, bilirubina totale, aspartato aminotransferasi, alanina aminotransferasi, gamma-glutamil transferasi, fosfatasi alcalina, proteine ​​totali, sodio, potassio, bicarbonato, calcio, cloruro, magnesio, fosfato inorganico, creatina chinasi, lattato deidrogenasi, proteina C-reattiva, troponina, mioglobina, fattore di crescita insulino-simile 1 e colesterolo [non a digiuno]); e analisi delle urine (colore, pH, peso specifico, proteine, glucosio, chetoni e sangue). Le anomalie di laboratorio clinicamente significative erano basate sulla discrezione dello sperimentatore. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Immunogenicità Ulteriori misure di esito - Biomarcatori muscolari a base di siero
Lasso di tempo: 6 mesi
Biomarcatori muscolari basati su siero
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

aTyr Pharma, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: aTyr Pharma Inc. aTyr Pharma Inc., Sponsor GmbH

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

26 maggio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

26 maggio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 agosto 2015

Primo Inserito (Stimato)

24 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATYR1940-C-005
  • 2015-001912-36 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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