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Programma di accesso ampliato Deflazacort per bambini, adolescenti e adulti affetti da distrofia muscolare di Duchenne

26 febbraio 2018 aggiornato da: PTC Therapeutics

Un protocollo di accesso esteso a etichetta aperta destinato a fornire un trattamento con MP-104 (Deflazacort) a bambini, adolescenti e/o adulti statunitensi affetti da distrofia muscolare di Duchenne

Il programma di accesso ampliato fornirà l'accesso al trattamento con deflazacort a pazienti bambini, adolescenti e adulti affetti da DMD negli Stati Uniti che non sono idonei, impossibilitati o altrimenti non disposti a partecipare a uno studio clinico che esamini l'efficacia di deflazacort mentre viene presentata una nuova domanda di farmaco in preparazione e revisione. L'iscrizione è aperta a tutti i pazienti idonei.

Panoramica dello studio

Stato

Approvato per il marketing

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Deflazacort verrà fornito gratuitamente e spedito direttamente ai pazienti o agli operatori sanitari, a seconda dei casi. I medici curanti continueranno a seguire il loro standard di attività di cura e le procedure per la gestione della DMD. I medici curanti che partecipano al programma di accesso allargato sono tenuti a raccogliere/documentare eventuali eventi di sicurezza segnalati da pazienti o caregiver e segnalarli allo sponsor.

Tipo di studio

Accesso esteso

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Health
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Childrens Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Shriner's Hospital for Children - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60707
        • Shriner's Hospital for Children - Chicago
      • Urbana, Illinois, Stati Uniti, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Shriner's Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stati Uniti, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Children's Specialty Group
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Diagnosi confermata di distrofia muscolare di Duchenne
  • Il paziente ha ≥ 5 anni
  • Attuale su tutte le vaccinazioni infantili compreso il vaccino contro la varicella

Principali criteri di esclusione:

  • Anamnesi o condizione medica attuale che potrebbe influire sulla sicurezza o costituire un rischio aggiuntivo
  • Ipersensibilità o reazione allergica agli steroidi o alle loro formulazioni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Collaboratori

Parexel
Dohmen Life Science Services

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 ottobre 2015

Primo Inserito (Stima)

30 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 febbraio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 febbraio 2018

Ultimo verificato

1 febbraio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MP-104-CL-037

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su Deflazacort

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