Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di VX-210 in soggetti con lesione acuta traumatica del midollo spinale cervicale

10 gennaio 2020 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 2b/3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di VX-210 in soggetti con lesione traumatica acuta del midollo spinale cervicale

Lo scopo di questo studio è determinare l'efficacia e la sicurezza di VX-210 in soggetti con lesione acuta traumatica del midollo spinale cervicale. Gli obiettivi secondari includono la valutazione specifica degli effetti del VX-210 sul recupero neurologico e sulla funzione quotidiana dopo la lesione del midollo spinale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
70

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Saskatoon, Canada
    • British Colombia
      • Vancouver, British Colombia, Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
      • Québec, Quebec, Canada
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti
    • California
      • Fresno, California, Stati Uniti
      • Orange, California, Stati Uniti
      • Sacramento, California, Stati Uniti
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti
      • Tampa, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti
      • Dallas, Texas, Stati Uniti
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti
      • Roanoke, Virginia, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • LM cervicale traumatico acuto, livello motorio di C4, C5, C6 o C7 su ciascun lato:

    • Il punteggio UEMS dello screening deve essere ≤16 punti su ciascun lato.
    • I soggetti AIS A con livello motorio C4 su entrambi i lati devono avere almeno 1 punto di attività motoria tra C5 e T1 su almeno 1 lato.
    • I soggetti AIS B con livello motorio C4 su entrambi i lati devono avere almeno 1 punto di attività motoria tra C5 e C7 su almeno 1 lato.
  • American Spinal Injury Association Impairment Scale (AIS) grado A o AIS grado B.
  • Programmato e pianificato per sottoporsi a un intervento chirurgico di decompressione / stabilizzazione spinale che inizia entro 72 ore dalla lesione iniziale.
  • La tomografia computerizzata (TC) o la risonanza magnetica (MRI) sono coerenti con il deficit neurologico del soggetto.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a qualsiasi altro studio clinico per LM acuta senza l'approvazione dello sponsor.
  • Incapacità di sottoporsi a intervento chirurgico di decompressione/stabilizzazione che inizia entro 72 ore dalla lesione.
  • Uno o più gruppi muscolari degli arti superiori non testabili durante lo screening dell'esame ISNCSCI.
  • LM acuta da arma da fuoco o ferita penetrante/coltellata; LM non traumatica (ad esempio, mielite trasversa, ernia del disco acuta); lesione del plesso brachiale; transezione completa del midollo spinale; o LM multifocale.
  • Donne che allattano o hanno un test di gravidanza siero positivo.
  • Indice di massa corporea (BMI) ≥40 kg/m^2 allo screening.
  • Storia di una reazione avversa a un sigillante di fibrina o ai suoi componenti.
  • Incoscienza o altra menomazione mentale che preclude l'esame affidabile degli standard internazionali per la classificazione neurologica delle lesioni del midollo spinale (ISNCSCI).
  • Immunodeficienza nota, compreso il virus dell'immunodeficienza umana, o uso di farmaci immunosoppressori o chemioterapici antitumorali.
  • Eventuali comorbidità mediche o psichiatriche significative che aumenterebbero in modo significativo il rischio di iscrizione allo studio e/o interferirebbero in modo significativo con i risultati o le valutazioni dello studio, a giudizio dello sperimentatore.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Sperimentale: VX-210
Droga: VX-210

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio motorio degli arti superiori (UEMS)
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi dopo il trattamento
UEMS si concentra selettivamente sul controllo della mano e del braccio più rilevante per le persone con una lesione del midollo spinale cervicale. UEMS varia da 0 a 50, dove un punteggio più alto indica un migliore movimento della mano e del braccio.
Dal basale a 6 mesi dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazione dell'indipendenza del midollo spinale (SCIM) III Sottopunteggio per la cura di sé
Lasso di tempo: A 6 mesi dopo il trattamento
Il sottopunteggio SCIM per la cura di sé misura le capacità di cura di sé (nutrirsi, vestirsi, pettinarsi, fare il bagno), la respirazione, la gestione dello sfintere e la mobilità. Il punteggio va da 0 a 20, dove un punteggio più alto rappresenta un risultato migliore.
A 6 mesi dopo il trattamento
Capacità del punteggio del test dell'estremità superiore (CUE-T).
Lasso di tempo: A 6 mesi dopo il trattamento
CUE-T misura la capacità di un partecipante di eseguire movimenti/compiti funzionali specifici con le braccia e le mani (ad esempio: afferrare una matita, spingere o sollevare un peso). Il punteggio CUE-T varia da 0 a 128, dove un punteggio più alto indica un miglioramento nell'abilità del partecipante.
A 6 mesi dopo il trattamento
Valutazione ridefinita graduata di forza, sensibilità e prensione (GRASSP) Punteggio quantitativo di prensione
Lasso di tempo: A 6 mesi dopo il trattamento
GRASSP misura la capacità del partecipante di eseguire compiti funzionali specifici con le braccia, le mani e le dita. Il punteggio di prensione quantitativa GRASSP varia da 0 a 60, dove un punteggio più alto indica una prestazione migliore.
A 6 mesi dopo il trattamento
Percentuale di rispondenti al grado AIS (American Spinal Injury Association Impairment Scale).
Lasso di tempo: A 6 mesi dopo il trattamento
L'AIS classifica la compromissione in base ai risultati motori/sensoriali a livello corporeo: Grado A: completo (nessuna funzione sensoriale o motoria è conservata nei segmenti sacrali da S4 a 5); Grado B: sensoriale incompleto (la funzione sensoriale ma non motoria è conservata al di sotto del livello neurologico e include i segmenti sacrali da S4 a 5); Grado C: motore incompleto (la funzione motoria è preservata nei segmenti sacrali più caudali); Grado D: Motoria incompleta (stato motorio incompleto come definito sopra, con almeno la metà o più delle funzioni muscolari chiave al di sotto del singolo livello neurologico della lesione con un grado muscolare >=3; Grado E: Normale (la sensibilità e la funzione motoria testate sono classificato come normale in tutti i segmenti). Un risponditore AIS è stato definito come un soggetto con miglioramento di ≥2 gradi AIS (vale a dire, il grado AIS al basale è cambiato in grado C, D o E; il grado AIS B al basale è cambiato in D o E a 6 mesi dopo il trattamento).
A 6 mesi dopo il trattamento
Percentuale di responder a livello motorio
Lasso di tempo: A 6 mesi dopo il trattamento
Il punteggio del livello motorio per il lato destro o sinistro valuta la forza di contrazione di 10 muscoli chiave nelle estremità superiori e inferiori su ciascun lato del corpo; ogni muscolo riceve un punteggio da 0 (paralisi totale) a 5 (movimento attivo [normale]). Un responder di livello motorio è stato definito come un soggetto con miglioramento di ≥2 livelli motori su entrambi i lati del corpo (cioè, il livello basale C4 è cambiato in C6, C7, C8 a sinistra; o il livello basale C5 è cambiato in C7, C8 a sinistra). Giusto).
A 6 mesi dopo il trattamento
Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax) di VX-210
Lasso di tempo: fino a 53 ore dopo il trattamento
fino a 53 ore dopo il trattamento
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di VX-210
Lasso di tempo: fino a 53 ore dopo il trattamento
fino a 53 ore dopo il trattamento
Area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica (AUC) di VX-210
Lasso di tempo: fino a 53 ore dopo il trattamento
fino a 53 ore dopo il trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 luglio 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 gennaio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 gennaio 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 febbraio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 gennaio 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VX15-210-101

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni