Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Midostaurina nel trattamento di pazienti anziani con leucemia mieloide acuta mutata post-trapianto

1 maggio 2018 aggiornato da: David Iberri, Stanford University

Uno studio di estensione in aperto sulla midostaurina di mantenimento post-trapianto (PKC412) in pazienti anziani (età ≥ 60 anni) con LMA con mutazione FLT3-ITD/TKD che hanno ricevuto in precedenza midostaurina e decitabina come parte dello studio HEMAML0022/CPKC412AUS27T

Questo studio di fase 2 studia gli effetti collaterali e l'efficacia della midostaurina nel trattamento di pazienti anziani con leucemia mieloide acuta con modifica del materiale genetico post-trapianto di cellule ematopoietiche. Midostaruin può fermare la crescita delle cellule tumorali bloccando alcuni degli enzimi necessari per la crescita cellulare. La somministrazione di midostaruina dopo il trapianto può migliorare i risultati del paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Determinare l'efficacia e la sicurezza della midostaurina di mantenimento (un inibitore della tirosin-chinasi 3 [FLT3] correlato a fms) per i pazienti anziani con leucemia mieloide acuta (LMA) mutata con duplicazione interna in tandem FLT3 (ITD)/dominio della tirosin-chinasi (TKD) che erano stati precedentemente arruolati nello studio HEMAML0022/CPKC412AUS27T e sono stati successivamente sottoposti a trapianto allogenico.

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Per determinare se la midostaurina di mantenimento dopo il trapianto allogenico riduce il tasso di recidiva nei pazienti con LMA mutata FLT3-ITD/TKD.

SCHEMA:

A partire da 30 giorni dopo il trapianto di cellule ematopoietiche (HCT), i pazienti ricevono midostaurina per via orale (PO) due volte al giorno (BID) nei giorni 1-28. Il trattamento si ripete ogni 28 giorni per un massimo di 12 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti a 30 giorni e poi fino a 1 anno.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

60 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERIO DI INCLUSIONE

  • Pazienti anziani con leucemia mieloide acuta (AML) con mutazione FLT3
  • Precedente iscrizione allo studio di Stanford IRB-25737
  • In continua remissione completa
  • ≥ 30 giorni ma ≤ 90 giorni dopo il trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (HCT); il trattamento su questo protocollo di studio deve iniziare prima del giorno 90 post-HCT
  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 1000 cellule/uL
  • Emoglobina ≥ 8,0 g/dL e non necessita di trasfusioni regolari
  • Piastrine ≥ 50.000 cellule/uL e che non richiedono trasfusioni regolari
  • Aspartato aminotransferasi (AST) ≤ 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN)
  • Alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 2,5 X ULN
  • Bilirubina sierica ≤ 2,5 volte ULN
  • Capacità di prestare il consenso informato scritto, anche tramite un rappresentante legalmente autorizzato
  • QT corretto (QTc) ≤ 450 msec
  • Frazione di eiezione (EF) ≥ 45% mediante ecocardiografia transtoracica bidimensionale (TTE) o acquisizione multi-gate (MUGA)
  • I maschi sessualmente attivi, compresi i maschi vasectomizzati, devono accettare tramite consenso informato di utilizzare un preservativo durante i rapporti vaginali, anali o orali, durante l'assunzione di midostaurina e per 5 mesi dopo l'interruzione di midostaurina

  • Le femmine devono avere o essere:

    • Test di gravidanza negativo, entro 21 giorni dalla prima dose di midostaurina OPPURE

    • Non potenzialmente fertile come segue:

      • Ha subito un'isterectomia o ovariectomia bilaterale;
      • Non ha mai avuto mestruazioni nei precedenti 24 mesi consecutivi

CRITERI DI ESCLUSIONE

  • Malattia acuta non controllata del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado da 3 a 4
  • Infezione attiva incontrollata
  • Evidenza di LMA attiva (p. es., blasti periferici circolanti all'emocromo)
  • Diagnosi confermata nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Diagnosi confermata nota di epatite virale attiva
  • QTc > 450 ms
  • Sindrome congenita del QT lungo
  • Storia di presenza di tachicardia ventricolare sostenuta, storia di fibrillazione ventricolare o torsioni di punta
  • Bradicardia definita come frequenza cardiaca (FC) < 50 battiti al minuto (bpm)
  • Blocco bifascicolare (blocco di branca destro più emiblocco anteriore sinistro)
  • Insufficienza cardiaca congestizia (CHF) New York Heart Association (NYHA) classe 3 o 4
  • Frazione di eiezione cardiaca (EF) <45% entro 28 giorni prima dell'inizio del ciclo 1
  • Altri tumori maligni noti (tranne il carcinoma in situ)

  • Altre condizioni mediche concomitanti gravi e/o non controllate che potrebbero compromettere la partecipazione allo studio, ad esempio:

    • Diabete non controllato
    • Pancreatite attiva cronica
    • Infarto del miocardio entro 6 mesi
    • Ipertensione mal controllata
    • Malattia renale cronica
  • Ricevuto qualsiasi agente sperimentale entro 30 giorni prima del giorno 1
  • Chemioterapia o radioterapia antineoplastica entro 28 giorni prima del ciclo 1
  • Nessun piano per la chemioterapia concomitante durante lo studio (eccezione: farmaci antineoplastici utilizzati come parte della profilassi o del trattamento della GVHD)
  • Qualsiasi procedura chirurgica, escluso il posizionamento del catetere venoso centrale, la biopsia del midollo osseo o altre procedure minori (p. es., biopsia cutanea) entro 14 giorni dal giorno 1
  • Riluttanza o incapacità di rispettare il protocollo
  • Malattia maligna nota del sistema nervoso centrale
  • Storia di reazioni allergiche attribuite a composti di composizione chimica o biologica simile alla midostaurina
  • Uso concomitante di forti inibitori del citocromo P450 famiglia 3 sottofamiglia A membro 4 (CYP3A4)
  • Incinta o in allattamento
  • Donne in età fertile

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Midostaurina
A partire da 30 giorni dopo l'HCT, i partecipanti ricevono midostaurina orale due volte al giorno in cicli di trattamento di 28 giorni, continuando fino a 12 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
Droga: Midostaurina
Dato PO
Altri nomi:
  • Rydapt
  • CGP 41251
  • PKC-412
  • N-benzoil-staurosporina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Incidenza di eventi avversi utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) del National Cancer Institute (NCI) versione 4.0
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni
Fino a 30 giorni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Calcolato e riportato con le curve di Kaplan Meier. Le analisi statistiche si concentreranno sulla stima piuttosto che sulla verifica di ipotesi. Verranno presentati gli intervalli di confidenza bilaterali al 95%, utilizzando il metodo di Clopper-Pearson per le proporzioni e utilizzando la formula di Greenwood per i risultati del tempo all'evento.
Fino a 1 anno
Sopravvivenza libera da ricadute
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Calcolato e riportato con le curve di Kaplan Meier. Le analisi statistiche si concentreranno sulla stima piuttosto che sulla verifica di ipotesi. Verranno presentati gli intervalli di confidenza bilaterali al 95%, utilizzando il metodo di Clopper-Pearson per le proporzioni e utilizzando la formula di Greenwood per i risultati del tempo all'evento.
Fino a 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di recidiva dopo trapianto allogenico
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Descritto usando le proporzioni.
Fino a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Stanford University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: David Iberri, MD, Stanford University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 aprile 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 marzo 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 maggio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 maggio 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IRB-31582
  • NCI-2016-00424 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • HEMAML0022-EXT (Altro identificatore: OnCore)
  • NCT02723435 (Altro identificatore: Stanford University)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni