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Ricerca prospettica Calcoli renali rari (ProRKS) (ProRKS)

5 agosto 2026 aggiornato da: John Lieske, Mayo Clinic
Lo scopo di questo studio è determinare la storia naturale delle forme ereditarie di nefrolitiasi e malattia renale cronica (CKD), iperossaluria primaria (PH), cistinuria, malattia di Dent e deficit di adenina fosforibosiltransferasi (APRTd) e iperossaluria enterica acquisita (EH). Lo sperimentatore misurerà i marcatori ematici e urinari dell'infiammazione e determinerà la relazione con il decorso della malattia. I confronti incrociati tra i disturbi ci permetteranno di valutare meglio i meccanismi di disfunzione renale in questi disturbi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

Le forme gravi ed ereditarie di nefrolitiasi causano una marcata escrezione di minerali insolubili importanti nella formazione dei calcoli, tra cui iperossaluria primaria, cistinuria, malattia di Dent e deficit di adenina fosforibosiltransferasi (APRTd). I pazienti con questi disturbi sperimentano calcoli ricorrenti fin dall'infanzia e sono ad alto rischio di malattia renale cronica causata da nefropatia da cristalli. L'iperossaluria enterica è una malattia acquisita caratterizzata da iperossaluria e nefropatia da cristalli di ossalato di calcio associata a malattia renale cronica e, sotto questo aspetto, simile alle malattie ereditarie dei calcoli. Gli investigatori raccoglieranno dati longitudinali di singoli pazienti al fine di fornire indizi sui fattori potenzialmente modificabili che influenzano la gravità della malattia e identificare i fattori che portano al danno renale. lo sperimentatore misurerà i marcatori ematici e urinari dell'infiammazione e determinerà la relazione con il decorso della malattia. Confronti incrociati tra le patologie consentiranno di valutare meglio i meccanismi di disfunzione renale in queste patologie.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
220

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Non ancora reclutamento
        • Hosptial of Sick Children
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elizabeth Harvey, MD
  • Islanda
      • Reykjavik, Islanda
        • Non ancora reclutamento
        • Landspitali Universtiy Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Vidar Edvardsson, MD
  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Non ancora reclutamento
        • Shaare Zedek Medica Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yaacov Frishberg, MD
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Non ancora reclutamento
        • University of Alabama @ Birmingham
        • Investigatore principale:
          • Dean Assimos, MD
        • Contatto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Non ancora reclutamento
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • William Haley, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Memorial Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Craig Langman, M.D.
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10010
        • Non ancora reclutamento
        • New York University
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Goldfarb, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Non ancora reclutamento
        • Cincinnati Children's Hosptial Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Prasad Decarajan, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lawrence Copelovitch, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti con iperossaluria primaria, malattia di Dent, cistinuria e deficit di APRT, sindrome di Lowe, portatori di malattia di Dent e iperossaluria enterica

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di iperossaluria primaria
  2. Diagnosi di iperossaluria enterica
  3. Diagnosi della malattia di Dent
  4. Diagnosi di cistinuria
  5. Diagnosi di deficit di adenina fosforibosiltransferasi (APRTd)
  6. Diagnosi della sindrome di Lowe
  7. Diagnosi di portatore di malattia Dent

Criteri di esclusione:

  1. Precedente insufficienza renale
  2. Storia di trapianto di fegato e/o rene.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Pazienti con iperossaluria primaria
Pazienti con diagnosi confermata di iperossaluria primaria.
Pazienti affetti da ammaccature
Pazienti con diagnosi confermata di Dent Disease.
Pazienti con cistinuria
Pazienti con diagnosi confermata di cistinuria.
Deficit di APRT Pazienti
Pazienti con diagnosi confermata di deficit di adenina fosforibosiltransferasi (APRTd)
Sindrome di Lowe o Dent 2 pazienti
Pazienti con diagnosi confermata di Sindrome di Lowe o Dent 2.
Dent 1 vettori
Pazienti con diagnosi confermata di Dent 1. Portatori di Dent 1
Pazienti con iperossaluria enterica
Pazienti con diagnosi confermata di iperossaluria enterica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
biomarcatori infiammatori ematici e urinari
Lasso di tempo: Ogni anno per 5 anni
Cambiamenti statisticamente significativi (aumento o diminuzione) nei biomarcatori urinari infiammatori rispetto ai valori di riferimento
Ogni anno per 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti longitudinali in eGFR
Lasso di tempo: Ogni anno per 5 anni
variazioni di eGFR durante i 5 anni
Ogni anno per 5 anni

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppo di CKD di nuova insorgenza
Lasso di tempo: Ogni anno per 5 anni
Sviluppo di CKD di nuova insorgenza in stadio 4 (eGFR
Ogni anno per 5 anni
Sostanze litogene nelle urine
Lasso di tempo: Ogni anno per 5 anni
Quantità di cambiamento nella sostanza nelle urine
Ogni anno per 5 anni
Proteine ​​nelle urine
Lasso di tempo: Ogni anno per 5 anni
alterazione delle proteine ​​nelle urine
Ogni anno per 5 anni
Eventi di pietra
Lasso di tempo: Ogni anno per 5 anni
cambiamento nel numero di eventi di pietra
Ogni anno per 5 anni
Qualità della vita
Lasso di tempo: Ogni anno per 5 anni
variazione del punteggio della qualità della vita
Ogni anno per 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Mayo Clinic

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: John Lieske, MD, Mayo Clinic

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2016

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 maggio 2016

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 maggio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 16-000494

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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