Qualità della vita nelle malattie neuromuscolari (QoLNMD)

È stato condotto un lavoro di qualità per consentire la futura costruzione di un questionario sulla qualità della vita correlato alla salute (HRQoL) in pazienti con malattie neuromuscolari a progressione lenta (NMD) come miopatie e distrofie muscolari.

La formazione del gruppo di discussione è un metodo efficace per eseguire un'indagine approfondita degli aspetti della HRQoL potenzialmente alterati dalla NMD. I pazienti sono stati reclutati in Francia da 4 centri di riferimento NMD. Per garantire che le prestazioni in termini di gravità fossero adeguate, sono stati formati tre focus group: (1) Pazienti in grado di camminare. (2) Pazienti su sedia a rotelle. (3) Pazienti su sedia a rotelle che necessitano di supporto ventilatorio continuo. Tutte le interazioni verbali tra i focus group dei partecipanti sono state registrate. Un'analisi qualitativa della trascrizione è stata eseguita secondo il quadro della classificazione internazionale del funzionamento, della disabilità e della salute (ICF).

Sono stati intervistati un totale di 41 pazienti divisi in cinque gruppi di discussione. La trascrizione ha fornito 2424 categorie ICF. I riferimenti alle percentuali di diverse categorie ICF sono stati calcolati e rappresentati graficamente.

I risultati hanno aiutato a identificare e quantificare gli aspetti della vita che sono alterati dagli MNM tra i pazienti. Questo lavoro qualitativo è stata la prima fase dell'ambizioso progetto di sviluppare un nuovo questionario specifico per i NMD HRQoL.

Costruisci un questionario per valutare la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) nei pazienti con NMD utilizzando la teoria della risposta agli oggetti (IRT).

Un pool di 64 item e un questionario convalidato (WHOQOLBREF) sono stati superati da 159 pazienti arruolati in otto centri di riferimento MNM. L'analisi esplorativa includeva metodi statistici derivati ​​sia dal TRI che dalla teoria dei test classici.

I ricercatori hanno costruito un questionario chiamato QoLNMD che è composto da due item generali e 24 item classificati in tre aree: (1) \ Impatto sui sintomi corporei, "(2) \ Percezione di sé" e (3) \ Partecipazione all'attività. "Ogni area ha buone proprietà psicometriche (Cronbach's alpha> 0.77, test-retest ICC> 0.81, H Loevinger> 0.41) e ha soddisfatto le assunzioni di IRT. il confronto con il WHOQOL-BREF è stato utilizzato per valutare somiglianze e differenze con un questionario generico .

Questo studio ha permesso lo sviluppo di un nuovo questionario HRQL specificamente progettato per i pazienti con MNM. Il QoLNMD è abbastanza breve da poter essere utilizzato nella pratica clinica (26 item).

Il passo successivo è stato convalidare il QoLNMD rivalutando le sue proprietà psicometriche in un nuovo campione di pazienti e calibrare il sistema di misurazione dell'IRR. Lo scopo di questa nuova parte dello studio era di convalidare la versione francese del QoL-NMD su un campione di conferma di pazienti e di calibrarne il sistema di misurazione.

È stato condotto uno studio prospettico in 8 centri di riferimento NMD (Francia). Ai pazienti sono stati somministrati sia il QoL-NMD che un questionario generico convalidato (WHOQOLBREF). Le analisi psicometriche di conferma sono state eseguite sul nuovo campione mentre la calibrazione del modello Items Response Theory (IRT) è stata eseguita su tutti i pazienti mai reclutati utilizzando il Partial Credit Model (Rasch).

156 pazienti sono stati inclusi per l'analisi psicometrica di conferma. Tutti e tre i domini hanno mostrato proprietà psicometriche adeguate (coerenza interna: ripetibilità; scalabilità) e hanno soddisfatto le ipotesi IRT. La calibrazione del modello IRT è stata eseguita con successo su 315 pazienti. Le stime minime di cambiamento rilevabili sono basate sulla distribuzione e dovrebbero essere verificate da ancore significative esterne.