Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sviluppo di una scala di misurazione della qualità della vita nella malattia della teleangectasia emorragica ereditaria (HHT). (ELECT-RO)

3 febbraio 2021 aggiornato da: Hospices Civils de Lyon

La teleangectasia emorragica ereditaria (HHT) è una rara malattia genetica ereditaria a trasmissione autosomica dominante con una prevalenza di 1/6000. Si manifesta con emorragie, teleangectasie mucocutanee e malformazioni arterovenose viscerali. Questi sintomi influenzano in modo significativo la vita quotidiana dei pazienti, le loro relazioni sociali e la loro vita lavorativa.

Le raccomandazioni nazionali HAS (Haute Autorité de Santé) si concentrano sulla valutazione e il miglioramento della qualità della vita (QOL) dei pazienti. Esistono molte scale per la misurazione della QOL, ma il più delle volte sono generali e quindi hanno lo svantaggio di non tenere conto delle particolarità delle patologie e dei loro sintomi e non consentono di avere una visione precisa del loro impatto sulla QOL.

È importante essere in grado di valutare questo impatto, determinarne la natura e quantificarlo in modo che gli operatori sanitari possano adattare la loro proposta per la gestione dei pazienti HHT. E solo lo sviluppo di una scala di misurazione della QOL specifica e convalidata consentirà loro di accedere a queste informazioni.

Lo scopo di questo studio è quello di sviluppare una scala di misurazione della qualità della vita nella malattia HHT e di validarla, una scala specifica per HHT, semplice e veloce da compilare da parte dei pazienti stessi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
643

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Centre de Référence pour la Maladie de Rendu-Osler - Service de Génétique Clinique - HOSPICES CIVILS DE LYON - Groupement Hospitalier Est

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con Telangiectasia Emorragica Ereditaria.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • oltre 18 anni
  • in grado di leggere il francese
  • con malattia Telangiectasia Emorragica Ereditaria confermata clinicamente (presenza di almeno 3 criteri Curaçao) e/o biologia molecolare
  • che hanno ricevuto le informazioni e non si sono opposte a partecipare allo studio

Criteri di esclusione:

  • Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Fase 1: purificazione statistica

400 pazienti con teleangectasia emorragica ereditaria:

  • oltre 18 anni
  • in grado di leggere il francese
  • con malattia Telangiectasia Emorragica Ereditaria confermata clinicamente (presenza di almeno 3 criteri Curaçao) e/o biologia molecolare
  • che hanno ricevuto le informazioni e non si sono opposte a partecipare allo studio
Altro: Fase 1: compilare 1 scala

Ai pazienti verrà chiesto di completare i questionari.

Gruppo 1: lo scopo è quello di semplificare una scala di 75 elementi mediante un'analisi statistica dei dati raccolti da 400 pazienti. La purificazione statistica consentirà di finalizzare una scala abbreviata (20-25 item).

Medici specializzati in Telangiectasia Emorragica Ereditaria possono suggerire l'ingresso dei pazienti nello studio. Dopo la presentazione dell'informativa e la raccolta della loro non opposizione, i pazienti potranno scegliere se compilare la versione cartacea o la versione elettronica della scala e dei questionari.
Fase 2: validazione statistica

200 pazienti con teleangectasia emorragica ereditaria:

  • oltre 18 anni
  • in grado di leggere il francese
  • con malattia Telangiectasia Emorragica Ereditaria confermata clinicamente (presenza di almeno 3 criteri Curaçao) e/o biologia molecolare
  • che hanno ricevuto le informazioni e non si sono opposte a partecipare allo studio
Altro: Fase 2: compilare 1 scala e 4 questionari

Ai pazienti verrà chiesto di completare i questionari.

Gruppo 2: lo scopo è convalidare la scala abbreviata mediante un'analisi statistica dei dati raccolti da 200 pazienti. La validazione statistica consentirà di verificare la coerenza e la correlazione della scala abbreviata con altre scale: una scala generale della qualità della vita (SF36), una scala di ansia e depressione (HAD), una scala di supporto sociale (SSQ6) e una scala di regolazione emozionale (CERQ) e testare e ritestare per verificare la fedeltà della scala abbreviata.

Medici specializzati in Telangiectasia Emorragica Ereditaria possono suggerire l'ingresso dei pazienti nello studio. Dopo la presentazione dell'informativa e la raccolta della loro non opposizione, i pazienti potranno scegliere se compilare la versione cartacea o la versione elettronica della scala e dei questionari.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Validità della struttura fattoriale della scala di misura sviluppata.
Lasso di tempo: 1 ora
I coefficienti di saturazione dell'analisi fattoriale esplorativa osservati sul campione di 400 partecipanti, gli indici di aggiustamento dell'analisi fattoriale confermativa (CFA) sul campione di 200 partecipanti e i pesi fattoriali osservati sull'AFC saranno combinati per valutare la validità strutturale della scala di misurazione.
1 ora
Validità dell'affidabilità della scala di misura sviluppata.
Lasso di tempo: 1 ora
I coefficienti alfa di Cronbach, i valori compositi di affidabilità (rho) e le percentuali di varianza estratta saranno combinati per valutare l'affidabilità della scala di misurazione.
1 ora

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hospices Civils de Lyon

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
28 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
28 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 settembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 febbraio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 69HCL18_0543

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni