Sviluppo di una scala di misurazione della qualità della vita nella malattia della teleangectasia emorragica ereditaria (HHT). (ELECT-RO)
La teleangectasia emorragica ereditaria (HHT) è una rara malattia genetica ereditaria a trasmissione autosomica dominante con una prevalenza di 1/6000. Si manifesta con emorragie, teleangectasie mucocutanee e malformazioni arterovenose viscerali. Questi sintomi influenzano in modo significativo la vita quotidiana dei pazienti, le loro relazioni sociali e la loro vita lavorativa.
Le raccomandazioni nazionali HAS (Haute Autorité de Santé) si concentrano sulla valutazione e il miglioramento della qualità della vita (QOL) dei pazienti. Esistono molte scale per la misurazione della QOL, ma il più delle volte sono generali e quindi hanno lo svantaggio di non tenere conto delle particolarità delle patologie e dei loro sintomi e non consentono di avere una visione precisa del loro impatto sulla QOL.
È importante essere in grado di valutare questo impatto, determinarne la natura e quantificarlo in modo che gli operatori sanitari possano adattare la loro proposta per la gestione dei pazienti HHT. E solo lo sviluppo di una scala di misurazione della QOL specifica e convalidata consentirà loro di accedere a queste informazioni.
Lo scopo di questo studio è quello di sviluppare una scala di misurazione della qualità della vita nella malattia HHT e di validarla, una scala specifica per HHT, semplice e veloce da compilare da parte dei pazienti stessi.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Bron, Francia, 69677
- Centre de Référence pour la Maladie de Rendu-Osler - Service de Génétique Clinique - HOSPICES CIVILS DE LYON - Groupement Hospitalier Est
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- oltre 18 anni
- in grado di leggere il francese
- con malattia Telangiectasia Emorragica Ereditaria confermata clinicamente (presenza di almeno 3 criteri Curaçao) e/o biologia molecolare
- che hanno ricevuto le informazioni e non si sono opposte a partecipare allo studio
Criteri di esclusione:
- Nessuno
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Fase 1: purificazione statistica
400 pazienti con teleangectasia emorragica ereditaria:
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Ai pazienti verrà chiesto di completare i questionari. Gruppo 1: lo scopo è quello di semplificare una scala di 75 elementi mediante un'analisi statistica dei dati raccolti da 400 pazienti. La purificazione statistica consentirà di finalizzare una scala abbreviata (20-25 item). Medici specializzati in Telangiectasia Emorragica Ereditaria possono suggerire l'ingresso dei pazienti nello studio. Dopo la presentazione dell'informativa e la raccolta della loro non opposizione, i pazienti potranno scegliere se compilare la versione cartacea o la versione elettronica della scala e dei questionari. |
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Fase 2: validazione statistica
200 pazienti con teleangectasia emorragica ereditaria:
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Ai pazienti verrà chiesto di completare i questionari. Gruppo 2: lo scopo è convalidare la scala abbreviata mediante un'analisi statistica dei dati raccolti da 200 pazienti. La validazione statistica consentirà di verificare la coerenza e la correlazione della scala abbreviata con altre scale: una scala generale della qualità della vita (SF36), una scala di ansia e depressione (HAD), una scala di supporto sociale (SSQ6) e una scala di regolazione emozionale (CERQ) e testare e ritestare per verificare la fedeltà della scala abbreviata. Medici specializzati in Telangiectasia Emorragica Ereditaria possono suggerire l'ingresso dei pazienti nello studio. Dopo la presentazione dell'informativa e la raccolta della loro non opposizione, i pazienti potranno scegliere se compilare la versione cartacea o la versione elettronica della scala e dei questionari. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Validità della struttura fattoriale della scala di misura sviluppata.
Lasso di tempo: 1 ora
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I coefficienti di saturazione dell'analisi fattoriale esplorativa osservati sul campione di 400 partecipanti, gli indici di aggiustamento dell'analisi fattoriale confermativa (CFA) sul campione di 200 partecipanti e i pesi fattoriali osservati sull'AFC saranno combinati per valutare la validità strutturale della scala di misurazione.
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1 ora
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Validità dell'affidabilità della scala di misura sviluppata.
Lasso di tempo: 1 ora
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I coefficienti alfa di Cronbach, i valori compositi di affidabilità (rho) e le percentuali di varianza estratta saranno combinati per valutare l'affidabilità della scala di misurazione.
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1 ora
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
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Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 69HCL18_0543
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