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Studio di determinazione della dose della terapia genica SPK-8016 in pazienti con emofilia A per supportare la valutazione in individui con inibitori del FVIII

22 febbraio 2024 aggiornato da: Spark Therapeutics
SPK-8016 è in fase di sviluppo per il trattamento di pazienti con inibitori del FVIII. Questo studio di fase 1/2, in aperto, non randomizzato, per la determinazione della dose è la prima parte di uno studio pianificato in due parti su SPK-8016. La prima parte valuterà la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità di SPK-8016 nei maschi adulti con emofilia A clinicamente grave e nessun inibitore misurabile contro il FVIII. I dati ottenuti dalla Parte 1 informeranno il disegno dello studio e la selezione della dose per la Parte 2 nei pazienti con inibitori del FVIII.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61615
        • Illinois Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Weill Cornell Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Health
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Jefferson University Hospitals
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Virginia Commonwealth University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione per la Parte 1:

  1. Essere maschio e ≥18 anni di età;

  2. Soffrono di emofilia A clinicamente grave, definita come:

    1. <1% (<1 UI/dL) livelli di attività del FVIII endogeno come storicamente documentati da un laboratorio certificato o dai risultati dei dati di screening; O
    2. 1-2% (1-2 UI/dL) livelli di attività di FVIII endogeno e > 10 eventi emorragici all'anno (nelle ultime 52 settimane prima dello screening); O
    3. 1-2% (1-2 IU/dL) livelli di attività di FVIII endogeno e in profilassi;
  3. Hanno avuto > 150 giorni di esposizione (ED) a qualsiasi concentrato o crioprecipitato di FVIII ricombinante e/o derivato dal plasma
  4. Non avere una precedente storia di ipersensibilità o anafilassi associata a qualsiasi somministrazione di immunoglobuline FVIII o IV
  5. Non avere inibitore misurabile contro il FVIII come valutato dal laboratorio centrale, non avere una storia confermata di inibitore del FVIII clinicamente significativo e nessun segno o sintomo clinico di ridotta risposta alla somministrazione di FVIII (Nota: la storia familiare degli inibitori non escluderà la partecipazione allo studio)
  6. Accettare di utilizzare una contraccezione di barriera affidabile dopo la somministrazione di SPK-8016 fino a notifica da parte dell'investigatore.

Criteri di esclusione per la Parte 1:

  1. Avere l'epatite B o C attiva
  2. Avere una significativa malattia epatica di base.
  3. Avere evidenza sierologica di HIV-1 o HIV-2 con conta dei CD4 ≤200/mm3. I partecipanti che sono sieropositivi e stabili, con un'adeguata conta dei CD4 (> 200/mm3) e carica virale non rilevabile, e sono in regime di farmaci antiretrovirali possono iscriversi
  4. Avere anticorpi rilevabili reattivi con il capside AAV-Spark
  5. Avere una storia di infezione cronica o altre malattie croniche
  6. Sono stati dosati in un precedente studio di ricerca sulla terapia genica nelle ultime 52 settimane o con un farmaco sperimentale nelle ultime 12 settimane
  7. Qualsiasi malattia maggiore concomitante clinicamente significativa (come anomalie epatiche o diabete di tipo I) o altra condizione che, a parere dello Sperimentatore e/o dello Sponsor, renda il soggetto inadatto alla partecipazione allo studio;
  8. Incapace o non disposto a rispettare il programma delle visite e le valutazioni dello studio descritte nel protocollo clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SPK-8016
Tutti i partecipanti che soddisfano i criteri di ammissibilità riceveranno una singola somministrazione endovenosa (iv) ambulatoriale di SPK-8016.
Genetico: SPK-8016
vettore virale adeno-associato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio senza tener conto della possibilità di una relazione causale. Gli SAE sono stati definiti come morte, un evento avverso pericoloso per la vita, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero in corso, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto congenito o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto un intervento medico per prevenire 1 di i risultati elencati in questa definizione. Un riepilogo degli altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione EA segnalati.
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con aumento delle transaminasi epatiche che richiedono immunosoppressione.
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Livelli di attività di picco del FVIII valutati mediante test di coagulazione
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Livelli di attività del FVIII allo stato stazionario valutati mediante test di coagulazione
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Numero di eventi di sanguinamento (spontanei e traumatici) a partire da 28 giorni dopo la somministrazione del vettore
Lasso di tempo: Da 28 giorni dopo la somministrazione del vettore fino alla settimana 52
Da 28 giorni dopo la somministrazione del vettore fino alla settimana 52
Tasso di infusione annualizzato
Lasso di tempo: Da 28 giorni dopo la somministrazione del vettore fino alla settimana 52
Da 28 giorni dopo la somministrazione del vettore fino alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
È tempo di raggiungere livelli di attività del FVIII allo stato stazionario
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con perdita di vettori di SPK-8016 nei fluidi corporei
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con risposte immunitarie alla proteina del capside AAV e al transgene BDD-hFVIII
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Spark Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Tiffany Chang, MD, Spark Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

14 ottobre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

19 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

8 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

23 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPK-8016-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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