- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03767660
Efficacia della rapamicina (Sirolimus) nel trattamento della BRBNS, malformazione venosa ereditaria o sporadica
17 dicembre 2018 aggiornato da: Peking Union Medical College Hospital
Efficacia della rapamicina (Sirolimus) nel trattamento della sindrome del nevo della bleb di gomma blu, malformazione venosa ereditaria o sporadica
Uno studio clinico prospettico, non randomizzato, in aperto, a braccio singolo per studiare l'efficacia della rapamicina (sirolimus) nel trattamento della sindrome del nevo della bleb di gomma blu, malformazione venosa ereditaria o sporadica
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La sindrome del nevo bleb di gomma blu (BRBNS) e la malformazione venosa sono causate principalmente dalla mutazione somatica di TEK e PIK3CA, che attiva la via di segnalazione PI3K/AKT.
In quanto importante proteina chinasi a valle del percorso PI3K/AKT, mTOR può fungere da potenziale bersaglio terapeutico per BRBNS.
Esperimenti sui topi hanno dimostrato che la rapamicina ha inibito la progressione delle lesioni da malformazione venosa.
Ci sono alcuni casi umani segnalati utilizzando il trattamento con rapamicina.
Lo studio del ricercatore è progettato per essere uno studio clinico prospettico, non randomizzato, in aperto, a braccio singolo per indagarne l'efficacia e la sicurezza.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
20
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Jiaolin Zhou, MD
- Numero di telefono: 13910136704
- Email: conniezhjl@yahoo.com
Luoghi di studio
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Cina, 100000
- Reclutamento
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
-
Contatto:
- Jiaolin Zhou, MD
- Numero di telefono: 13910136704
- Email: conniezhjl@163.com
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con diagnosi di BRBNS, VMCM, VM multipla sporadica o VM singola di grandi dimensioni;
- L'età e il sesso non sono limitati;
- Stato fisico ECOG 0~3;
- La funzionalità degli organi è buona, l'esame biochimico soddisfa le seguenti condizioni: AST ≤ 2,5 × limite superiore del valore normale (ULN), ALT ≤ 2,5 × limite superiore del valore normale (ULN), bilirubina totale sierica ≤ 1,5 × limite superiore del valore normale ( ULN), creatinina ≤ 1,5 × limite superiore della norma (ULN);
- I pazienti si offrono volontari per partecipare alla sperimentazione e firmano il modulo di consenso informato dal partecipante o dal suo tutore legale.
Criteri di esclusione:
- I pazienti necessitano di un intervento chirurgico d'urgenza a causa di ostruzione intestinale, intussuscezione o sanguinamento gastrointestinale;
- Storia dell'intervento chirurgico entro 1 mese;
- allergico alla rapamicina;
- Qualsiasi malattia o condizione che possa influenzare l'implementazione dello studio o l'interpretazione dei risultati, tra cui: emoglobinopatia nota, contemporaneamente affetti da infezioni gastrointestinali, gravi malattie cardiache, epatiche, renali e altre gravi malattie concomitanti che possono mettere in pericolo la vita
- Donne in gravidanza o in allattamento;
- Chi abusa di alcol o droghe (p. es., lassativi);
- Partecipazione a un altro studio clinico che potrebbe influire su questo studio entro un mese;
- Ritenuta non idonea ad essere arruolata dallo sperimentatore per altri motivi.
Criteri di uscita:
- Si verifica una reazione allergica alla rapamicina.
- Il paziente richiede il ritiro: a sua discrezione o su richiesta del suo legale rappresentante. I soggetti possono rifiutarsi di partecipare a ulteriori studi in qualsiasi momento senza motivi. I soggetti non saranno interessati a causa di tale decisione.
- I soggetti sono tenuti a ritirarsi dallo studio in determinate circostanze speciali (ad esempio, vi sono problemi significativi di conformità, sicurezza o intervento chirurgico per la malattia)
- Altre situazioni in cui lo studio deve essere terminato. Ad esempio, gli investigatori ritengono che continuare lo studio possa essere dannoso per la salute dei soggetti.
Criteri di rifiuto:
- Pazienti che violano i requisiti del protocollo del test
- Pazienti con scarsa registrazione (con dati incompleti o imprecisi)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Rapamicina
Per i bambini: rapamicina, 1 mg per metro quadrato di superficie corporea al giorno, per via orale, per almeno 6 mesi Per gli adulti: rapamicina, 2 mg al giorno, per via orale, per almeno 6 mesi
|
Per i bambini: rapamicina, 1 mg per metro quadrato di superficie corporea al giorno, per via orale, per almeno 6 mesi Per gli adulti: rapamicina, 2 mg al giorno, per via orale, per almeno 6 mesi
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Carico lesionale di malformazione venosa totale
Lasso di tempo: Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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carico lesionale (cm2) = A + B + C. A = somma del prodotto del diametro massimo e dell'altezza massima delle 3 lesioni più grandi mostrate dalla RM del torace, dell'addome e del bacino o dalla ricostruzione TC del piccolo intestino (in cm2) B = somma di il prodotto del diametro massimo e dell'altezza massima delle 3 lesioni più grandi mostrate dall'endoscopio digestivo (in cm2) C = somma del prodotto del diametro massimo e dell'altezza massima delle 3 lesioni più grandi mostrate dall'ecografia (in cm2) Note: 1.
Se è impossibile valutare 3 o più lesioni, i risultati del numero effettivo di lesioni devono essere considerati validi; 2. Le lesioni valutate devono essere corrispondenti prima e dopo il trattamento.
Se la lesione è difficile da valutare dopo il trattamento, dovrebbe essere esclusa dalla valutazione.
|
Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Quantità giornaliera di integratori di ferro per via orale
Lasso di tempo: Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Il valore indica la quantità di sanguinamento gastrointestinale.
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Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Concentrazione di emoglobina nel sangue
Lasso di tempo: Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Il valore indica la quantità di sanguinamento gastrointestinale.
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Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Frequenza delle trasfusioni di sangue
Lasso di tempo: Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Il valore indica la quantità di sanguinamento gastrointestinale
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Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Concentrazione di D-dimero nel sangue
Lasso di tempo: Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Il valore indica l'entità della coagulazione locale causata dalle lesioni della malformazione venosa.
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Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- McCormack FX, Inoue Y, Moss J, Singer LG, Strange C, Nakata K, Barker AF, Chapman JT, Brantly ML, Stocks JM, Brown KK, Lynch JP 3rd, Goldberg HJ, Young LR, Kinder BW, Downey GP, Sullivan EJ, Colby TV, McKay RT, Cohen MM, Korbee L, Taveira-DaSilva AM, Lee HS, Krischer JP, Trapnell BC; National Institutes of Health Rare Lung Diseases Consortium; MILES Trial Group. Efficacy and safety of sirolimus in lymphangioleiomyomatosis. N Engl J Med. 2011 Apr 28;364(17):1595-606. doi: 10.1056/NEJMoa1100391. Epub 2011 Mar 16.
- Soblet J, Kangas J, Natynki M, Mendola A, Helaers R, Uebelhoer M, Kaakinen M, Cordisco M, Dompmartin A, Enjolras O, Holden S, Irvine AD, Kangesu L, Leaute-Labreze C, Lanoel A, Lokmic Z, Maas S, McAleer MA, Penington A, Rieu P, Syed S, van der Vleuten C, Watson R, Fishman SJ, Mulliken JB, Eklund L, Limaye N, Boon LM, Vikkula M. Blue Rubber Bleb Nevus (BRBN) Syndrome Is Caused by Somatic TEK (TIE2) Mutations. J Invest Dermatol. 2017 Jan;137(1):207-216. doi: 10.1016/j.jid.2016.07.034. Epub 2016 Aug 9.
- Ochiai D, Miyakoshi K, Yakubo K, Fukuiya T, Yoshimura Y. Familial blue rubber bleb nevus syndrome in pregnancy with spinal epidural involvement. Case Rep Obstet Gynecol. 2013;2013:141506. doi: 10.1155/2013/141506. Epub 2013 May 9.
- Carvalho S, Barbosa V, Santos N, Machado E. Blue rubber-bleb nevus syndrome: report of a familial case with a dural arteriovenous fistula. AJNR Am J Neuroradiol. 2003 Oct;24(9):1916-8.
- Kisu T, Yamaoka K, Uchida Y, Mori H, Nakama T, Hisatsugu T, Miyaji H, Motooka M. A case of blue rubber bleb nevus syndrome with familial onset. Gastroenterol Jpn. 1986 Jun;21(3):262-6. doi: 10.1007/BF02774569.
- Jin XL, Wang ZH, Xiao XB, Huang LS, Zhao XY. Blue rubber bleb nevus syndrome: a case report and literature review. World J Gastroenterol. 2014 Dec 7;20(45):17254-9. doi: 10.3748/wjg.v20.i45.17254.
- Dobru D, Seuchea N, Dorin M, Careianu V. Blue rubber bleb nevus syndrome: case report and literature review. Rom J Gastroenterol. 2004 Sep;13(3):237-40.
- Boscolo E, Limaye N, Huang L, Kang KT, Soblet J, Uebelhoer M, Mendola A, Natynki M, Seront E, Dupont S, Hammer J, Legrand C, Brugnara C, Eklund L, Vikkula M, Bischoff J, Boon LM. Rapamycin improves TIE2-mutated venous malformation in murine model and human subjects. J Clin Invest. 2015 Sep;125(9):3491-504. doi: 10.1172/JCI76004. Epub 2015 Aug 10.
- Cardoso H, Dias JA, Silva M, Vilas-Boas F, Trindade E, Tavares M, Macedo G. 'Education and Imaging. Gastrointestinal: Successful treatment with sirolimus of a patient with blue rubber bleb nevus syndrome. J Gastroenterol Hepatol. 2016 Mar;31(3):519. doi: 10.1111/jgh.13178. No abstract available.
- Yuksekkaya H, Ozbek O, Keser M, Toy H. Blue rubber bleb nevus syndrome: successful treatment with sirolimus. Pediatrics. 2012 Apr;129(4):e1080-4. doi: 10.1542/peds.2010-3611. Epub 2012 Mar 5.
- Unlusoy Aksu A, Sari S, Egritas Gurkan O, Dalgic B. Favorable Response to Sirolimus in a Child With Blue Rubber Bleb Nevus Syndrome in the Gastrointestinal Tract. J Pediatr Hematol Oncol. 2017 Mar;39(2):147-149. doi: 10.1097/MPH.0000000000000681.
- Salloum R, Fox CE, Alvarez-Allende CR, Hammill AM, Dasgupta R, Dickie BH, Mobberley-Schuman P, Wentzel MS, Chute C, Kaul A, Patel M, Merrow AC, Gupta A, Whitworth JR, Adams DM. Response of Blue Rubber Bleb Nevus Syndrome to Sirolimus Treatment. Pediatr Blood Cancer. 2016 Nov;63(11):1911-4. doi: 10.1002/pbc.26049. Epub 2016 Jun 8.
- Moavero R, Coniglio A, Garaci F, Curatolo P. Is mTOR inhibition a systemic treatment for tuberous sclerosis? Ital J Pediatr. 2013 Sep 17;39:57. doi: 10.1186/1824-7288-39-57.
- Paul E, Thiele E. Efficacy of sirolimus in treating tuberous sclerosis and lymphangioleiomyomatosis. N Engl J Med. 2008 Jan 10;358(2):190-2. doi: 10.1056/NEJMe0707153. No abstract available.
- Bissler JJ, McCormack FX, Young LR, Elwing JM, Chuck G, Leonard JM, Schmithorst VJ, Laor T, Brody AS, Bean J, Salisbury S, Franz DN. Sirolimus for angiomyolipoma in tuberous sclerosis complex or lymphangioleiomyomatosis. N Engl J Med. 2008 Jan 10;358(2):140-51. doi: 10.1056/NEJMoa063564.
- Davies DM, de Vries PJ, Johnson SR, McCartney DL, Cox JA, Serra AL, Watson PC, Howe CJ, Doyle T, Pointon K, Cross JJ, Tattersfield AE, Kingswood JC, Sampson JR. Sirolimus therapy for angiomyolipoma in tuberous sclerosis and sporadic lymphangioleiomyomatosis: a phase 2 trial. Clin Cancer Res. 2011 Jun 15;17(12):4071-81. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-11-0445. Epub 2011 Apr 27.
- Davies DM, Johnson SR, Tattersfield AE, Kingswood JC, Cox JA, McCartney DL, Doyle T, Elmslie F, Saggar A, de Vries PJ, Sampson JR. Sirolimus therapy in tuberous sclerosis or sporadic lymphangioleiomyomatosis. N Engl J Med. 2008 Jan 10;358(2):200-3. doi: 10.1056/NEJMc072500. No abstract available.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
31 luglio 2018
Completamento primario (Anticipato)
1 gennaio 2022
Completamento dello studio (Anticipato)
1 luglio 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 novembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 dicembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
6 dicembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 dicembre 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 dicembre 2018
Ultimo verificato
1 dicembre 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie della pelle
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Neoplasie per sede
- Patologia
- Neoplasie dell'apparato digerente
- Malattie gastrointestinali
- Nevi e melanomi
- Nevo
- Nevo, pigmentato
- Sindrome
- Anomalie congenite
- Neoplasie gastrointestinali
- Neoplasie cutanee
- Nevo, Blu
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti antinfettivi
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti antibatterici
- Antibiotici, Antineoplastici
- Agenti antimicotici
- Sirolimo
Altri numeri di identificazione dello studio
- HS-1606
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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