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Uno studio di 16 settimane che valuta l'introduzione di un sostituto proteico basato su GMP nei partecipanti con PKU (GMP In PKU)

15 febbraio 2024 aggiornato da: Vitaflo International, Ltd

Progetto di studio multicentrico per valutare la nuova generazione di integratori proteici con glicomacropeptide (GMP) in pazienti con fenilchetonuria (PKU) di età pari o superiore a 10 anni per un periodo di 16 settimane.

Questo studio mira a misurare i cambiamenti nei livelli di fenilalanina (Phe) nel sangue dei partecipanti nei partecipanti con PKU quando si passa da un sostituto proteico a base di aminoacidi convenzionale a un sostituto proteico a base di GMP (PKU Sphere) per un periodo di 16 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto a gradino su PKU Sphere per la gestione dietetica dei partecipanti con fenilchetonuria. Sarà effettuato con 33 partecipanti che saranno randomizzati in uno dei tre cluster. La durata totale dello studio per paziente è di 16 settimane. Ogni cluster passa dall'assunzione del solo prodotto aminoacidico standard all'incorporazione di PKU Sphere (almeno il 50% del fabbisogno di sostituti proteici) in momenti diversi: settimana 5, 9 o 13.

I partecipanti avranno una revisione clinica faccia a faccia al momento del reclutamento (settimana 0) e a 16 settimane (completamento dello studio). Avranno anche un'ulteriore revisione telefonica quando passeranno a PKU Sphere.

Verranno prelevati campioni di sangue al basale e poi ogni due settimane per tutta la durata dello studio.

Oltre a queste visite e procedure di studio, le cure cliniche di routine continueranno in linea con le linee guida locali.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
    • Baden-Württemberg
      • Reutlingen, Baden-Württemberg, Germania, D-72764
        • Kreiskliniken Reutlingen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di PKU fatta nel periodo neonatale
  • Trattati con una dieta a basso contenuto di fenilalanina e necessità di assunzione di almeno un sostituto proteico al giorno
  • Dai 10 anni in su
  • Tre misurazioni della Phe nel sangue effettuate nei sei mesi precedenti
  • Disposto a sostituire l'attuale sostituto proteico a base di aminoacidi con PKU Sphere
  • Capacità di assumere almeno il 50% del fabbisogno proteico come PKU Sphere
  • Capacità di rispettare il protocollo dello studio, secondo il parere dello sperimentatore
  • Consenso informato, scritto e dato volontariamente dal paziente o dal genitore/tutore
  • Consenso scritto dato volontariamente (se appropriato)

Criteri di esclusione:

  • Donne in gravidanza o che stanno pianificando una gravidanza durante il periodo di studio
  • I partecipanti con PKU atipica (ad es. BH4 carente)
  • Assunzione di sapropterina dicloridrato (Kuvan) nelle sei settimane precedenti l'arruolamento nello studio
  • Pazienti con allergia alla soia, al latte o al pesce
  • Qualsiasi altra grave malattia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 4 settimane
Tutti i pazienti randomizzati in questo braccio inizieranno con un sostituto proteico a base di aminoacidi e passeranno tutti all'incorporazione di PKU Sphere dopo 4 settimane.
Integratore alimentare: Sfera PKU
La sfera PKU è un sostituto proteico in polvere a basso contenuto di fenilalanina contenente una miscela bilanciata di caseina glicomacropeptide (GMP), aminoacidi essenziali e non essenziali, carboidrati, vitamine, minerali e acido docosaesaenoico (DHA). Con zucchero e dolcificante.
Altri nomi:
  • GMP
  • Glicomacropeptide
Sperimentale: 8 settimane
Tutti i pazienti randomizzati in questo braccio inizieranno con un sostituto proteico a base di aminoacidi e passeranno tutti all'incorporazione di PKU Sphere dopo 8 settimane.
Integratore alimentare: Sfera PKU
La sfera PKU è un sostituto proteico in polvere a basso contenuto di fenilalanina contenente una miscela bilanciata di caseina glicomacropeptide (GMP), aminoacidi essenziali e non essenziali, carboidrati, vitamine, minerali e acido docosaesaenoico (DHA). Con zucchero e dolcificante.
Altri nomi:
  • GMP
  • Glicomacropeptide
Sperimentale: 12 settimane
Tutti i pazienti randomizzati in questo braccio inizieranno con un sostituto proteico a base di aminoacidi e passeranno tutti all'incorporazione di PKU Sphere dopo 12 settimane.
Integratore alimentare: Sfera PKU
La sfera PKU è un sostituto proteico in polvere a basso contenuto di fenilalanina contenente una miscela bilanciata di caseina glicomacropeptide (GMP), aminoacidi essenziali e non essenziali, carboidrati, vitamine, minerali e acido docosaesaenoico (DHA). Con zucchero e dolcificante.
Altri nomi:
  • GMP
  • Glicomacropeptide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazione del sangue Ph
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) e settimane 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 e 16.
Variazione delle concentrazioni di Phe nel sangue quando si passa da un sostituto proteico a base di amminoacidi a uno basato su GMP (PKU Sphere). Saranno necessari un minimo di cinque (5) campioni di sangue (inclusa una misurazione di base e una per ciascun braccio di trattamento) affinché un paziente venga incluso nell'analisi finale.
Basale (settimana 0) e settimane 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 e 16.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazione della tirosina nel sangue
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) e settimane 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 e 16.
Impatto di un sostituto proteico a base di GMP sui livelli di tirosina nel sangue. Saranno necessari un minimo di cinque (5) campioni di sangue (inclusa una misurazione di base e una per ciascun braccio di trattamento) affinché un paziente venga incluso nell'analisi finale.
Basale (settimana 0) e settimane 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 e 16.
Assunzione dietetica
Lasso di tempo: Settimane 1 e 16.
Rispetto di una dieta ipoproteica - Diario alimentare di 3 giorni.
Settimane 1 e 16.
Assunzione di sostituti proteici
Lasso di tempo: Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Rispetto del volume raccomandato di sostituto proteico - diario sostitutivo proteico di 3 giorni.
Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Modelli di feci
Lasso di tempo: Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Diario di 3 giorni annotando il tipo di feci (tabella delle feci di Bristol).
Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Questionario sulla sazietà
Lasso di tempo: Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Breve questionario che chiede ai partecipanti di considerare i loro livelli di sazietà negli ultimi 7 giorni, chiedendo loro se è aumentato, è rimasto uguale o è diminuito. Questionario convalidato nell'ambito di una tesi di laurea.
Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Questionario di accettazione
Lasso di tempo: Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Questionario per raccogliere informazioni su gusto, odore e praticabilità dei sostituti proteici. Le domande ricevono una risposta su una scala da 1 (cattivo) a 5 o 6 (buono). Questionario convalidato nell'ambito di una tesi di laurea.
Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Questionario sui sintomi gastrointestinali
Lasso di tempo: Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Breve questionario che chiede ai partecipanti di considerare la loro salute gastrointestinale generale nei 7 giorni precedenti. Il verificarsi di vari sintomi gastrointestinali viene indicato come mai, raramente, spesso o sempre. Questionario convalidato nell'ambito di una tesi di laurea.
Settimane 1, 4, 8, 12 e 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Collaboratori

Johannes Gutenberg University Mainz
Kreiskliniken Reutlingen

Investigatori

  • Investigatore principale: Peter Freisinger, Kreiskliniken Reutlingen GmbH

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 dicembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

30 ottobre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

31 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

11 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MCT-W-PKUSp-2017-06-29
  • F-2018-043 (Altro identificatore: Landesärztekammer Baden-Württemberg)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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