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Terapia con cellule staminali nelle malattie degenerative della retina

14 dicembre 2018 aggiornato da: Marta P. Wiącek, Pomeranian Medical University Szczecin
Lo scopo di questo studio è testare la sicurezza e l'efficacia di cellule staminali/progenitrici autologhe derivate dal midollo osseo somministrate per via intravitreale nei soggetti con malattie degenerative della retina.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Le malattie degenerative della retina sono una sfida per gli oftalmologi. Questo è un termine comune che copre un gruppo eterogeneo di malattie, ad es. retinite pigmentosa, malattia di Stargardt, malattia di Best o degenerazione maculare senile. L'eziologia indeterminata, l'ampia gamma di fattori che possono scatenare l'insorgenza della malattia e modularne il decorso, impediscono l'attuazione di un trattamento efficace. Attualmente, una terapia con cellule staminali sembra essere un'opzione promettente nei pazienti con malattie degenerative della retina. Lo scopo di questo studio pilota prospettico, non randomizzato, in aperto, è condurre l'indagine sulla sicurezza e l'efficacia dell'iniezione intravitreale di cellule staminali/progenitrici autologhe isolate dal midollo osseo con diversi fenotipi selezionati nei soggetti con malattie degenerative della retina. In particolare, questo studio clinico è designato a testare le funzioni terapeutiche (pro-rigenerative e neuro-protettive) di diverse popolazioni di cellule staminali/progenitrici in grado di secernere fattori neurotrofici bioattivi. Tutti i pazienti arruolati avranno una storia documentata di malattia degenerativa della retina prima dell'arruolamento nello studio. Successivamente, verrà eseguita l'iniezione intravitreale di cellule staminali/progenitrici isolate da midollo osseo autologo. Infine, la sicurezza del trattamento, gli eventi avversi e i parametri esplorativi, tra cui la migliore acuità visiva corretta, i parametri del campo visivo e dell'elettroretinografia, per stabilire il tasso di progressione della malattia, saranno registrati per tutta la durata del periodo di follow-up post-trattamento.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Szczecin, Polonia, 70-111
        • I Department of Ophthalmology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • malattia degenerativa diagnosticata della retina,
  • età 18-65 anni,
  • migliore acuità visiva corretta max. 0,2 (grafico delle lettere di Snellen),
  • buona comprensione del protocollo e disponibilità al consenso,
  • consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

  • patologie oculari concomitanti (glaucoma, ecc.)
  • concomitante di altre malattie o malattie sistemiche,
  • infiammazione (alto contenuto proteico o linfocitosi nel liquido cerebrospinale), infezioni attive.
  • diabete,
  • disturbi cardiovascolari,
  • cancro,
  • Malattie autoimmuni,
  • insufficienza renale,
  • compromissione della funzionalità epatica,
  • soggetto che non vuole o non può rispettare i requisiti del protocollo,
  • il paziente è stato trattato in precedenza con qualsiasi terapia cellulare,

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Trapianto di cellule staminali/progenitrici
Intervento: Verrà eseguita una singola iniezione intravitreale di cellule staminali/progenitrici autologhe derivate dal midollo osseo.
Biologico: Trapianto di cellule staminali/progenitrici
Trapianto di cellule staminali/progenitrici derivate da midollo osseo autologo umano somministrato come iniezione intravitreale in pazienti con malattia degenerativa della retina.
Comparatore fittizio: Trattamento standard della malattia degenerativa della retina
Trattamento sintomatico della malattia degenerativa della retina senza trattamento a base di cellule biologiche
Biologico: Trapianto di cellule staminali/progenitrici
Trapianto di cellule staminali/progenitrici derivate da midollo osseo autologo umano somministrato come iniezione intravitreale in pazienti con malattia degenerativa della retina.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: 12 mesi
Confermare la sicurezza dell'iniezione intravitreale di cellule staminali/progenitrici di midollo osseo autologo nei pazienti arruolati mediante follow-up ripetuto per un anno con valutazioni cliniche.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia dell'iniezione intravitreale di staminali midollari autologhe/progenitrici nei pazienti arruolati.
Lasso di tempo: 12 mesi
Migliore acuità visiva corretta, grafico ETDRS [numero di lettere]
12 mesi
Pressione intraoculare
Lasso di tempo: 12 mesi
Tonometro Pascal [mmHg]
12 mesi
Strato di fibre nervose retiniche del disco ottico
Lasso di tempo: 12 mesi
tomografia a coerenza ottica [um]
12 mesi
Spessore maculare centrale
Lasso di tempo: 12 mesi
tomografia a coerenza ottica [um]
12 mesi
Spessore del complesso delle cellule gangliari
Lasso di tempo: 12 mesi
tomografia a coerenza ottica [um]
12 mesi
Spessore coroideale
Lasso di tempo: 12 mesi
Tomografia a coerenza ottica con imaging di profondità migliorata [um]
12 mesi
Volume coroideale
Lasso di tempo: 12 mesi
Tomografia a coerenza ottica con imaging di profondità migliorata [mm3]
12 mesi
Perimetria calcolata (modulo 30-2 e 10-2)
Lasso di tempo: 12 mesi
deviazione media, deviazione standard del modello [B]
12 mesi
Perimetria Goldmann con filtri colorati
Lasso di tempo: 12 mesi
[gradi]
12 mesi
Sensibilità al contrasto
Lasso di tempo: 12 mesi
Grafico Pelli-Robson [numero di lettere]
12 mesi
Funzione dei fotorecettori (coni e bastoncelli), delle cellule retiniche interne (cellule bipolari e amacrine) e delle cellule gangliari.
Lasso di tempo: 12 mesi

Esame di elettroretinografia (ERG):

  • ampiezza delle onde a e b [V],
  • tempo di culminazione delle onde a e b [s],
  • tempo di culminazione delle onde q1-q3 [s].
12 mesi
Funzione dei fotorecettori
Lasso di tempo: 12 mesi

Esame di elettroretinografia multifocale (mfERG):

  • densità di risposta retinica [V/grado 2],
  • tempo di culminazione dell'onda P1 in 6 anelli [s].
12 mesi
Funzione delle cellule gangliari
Lasso di tempo: 12 mesi

Esame elettroretinografia pattern (PERG):

  • ampiezza delle onde P50 e N95 [V],
  • tempo di culminazione dell'onda P50 [s].
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Pomeranian Medical University Szczecin

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Bogusław Machaliński, MD, PhD, Pomeranian Medical University
  • Direttore dello studio: Anna Machalińska, MD, PhD, Pomeranian Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 dicembre 2018

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
28 febbraio 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 marzo 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 dicembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 dicembre 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IKiKO-KB-0012/143/13

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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