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Convalida della valutazione funzionale epiteliale respiratoria per prevedere l'efficacia clinica di Orkambi®. (PREDICT-CF)

6 marzo 2026 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Convalida della valutazione funzionale epiteliale respiratoria per prevedere l'efficacia clinica di Orkambi®. Percorso verso la terapia personalizzata nella fibrosi cistica

Lo scopo dello studio è indagare se la correzione della funzione CFTR da parte di Lumacaftor/Ivacaftor in un modello di cellule nasali primarie derivato dal paziente sia un biomarcatore surrogato per il miglioramento respiratorio nei pazienti trattati con Orkambi®.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Orkambi® è una combinazione di Ivacaftor (un potenziatore del canale CFTR) e Lumacaftor (un correttore che salva parzialmente il traffico di CFTR mutato). Questo trattamento è ora commercializzato in Francia per i pazienti omozigoti per la mutazione p.Phe508del, di età pari o superiore a 12 anni. L'uso sistematico di questo prodotto è motivo di preoccupazione a causa della mancanza di marcatori predittivi di efficacia, del miglioramento respiratorio altamente variabile nei pazienti e dei potenziali gravi effetti collaterali.

Lo scopo di questo studio è quello di indagare il valore predittivo per il miglioramento della funzione respiratoria dopo 24 settimane di trattamento con Orkambi di un test in vitro. Questo test quantifica la correzione dell'attività del CFTR valutata dalla variazione della secrezione di cloruro (Cl-) dipendente dall'AMP ciclico (cAMP) nella coltura primaria derivata dall'epitelio nasale umano (HNE) derivato dal paziente dopo 48 ore di incubazione con Lumacaftor/Ivacaftor.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

91

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente omozigote F508del di età pari o superiore a 5 anni
  • Paziente con indicazione al trattamento con Orkambi® secondo la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio
  • Il paziente non ha mai ricevuto Orkambi® in passato
  • Paziente in grado di eseguire FEV1
  • Modulo di consenso informato firmato dal paziente (se di età ≥ 18 anni), o dai genitori/tutore legale e accordo del paziente (se di età < 18 anni) Paziente affiliato al sistema di assicurazione sanitaria

Criteri di esclusione:

  • Pazienti omozigoti F508del che non soddisfano le indicazioni terapeutiche secondo la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio
  • Pazienti che rifiutano Orkambi®
  • Pazienti CF non omozigoti per la mutazione p.Phe508del
  • Fumatore attivo
  • Grave deterioramento della mucosa nasale
  • Controindicazioni all'anestesia con xylocaina,
  • Partecipazione ad un altro studio interventistico con farmaci

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di FEV1
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Variazione assoluta della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (%FEV1) dal basale alla settimana 24 di Orkambi®
Basale, settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio Z del FEV1
Lasso di tempo: Basale, settimana 24, settimana 48
Variazione assoluta del punteggio Z del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) dal basale alla settimana 24 e alla settimana 48
Basale, settimana 24, settimana 48
Percentuale di FEV1
Lasso di tempo: Settimana 48
Variazione assoluta della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) dal basale fino alla settimana 48
Settimana 48
% di FVC
Lasso di tempo: Basale, settimana 24 e settimana 48
Variazione assoluta della percentuale prevista della capacità vitale forzata (%FVC) dal basale fino alla settimana 24 e 48
Basale, settimana 24 e settimana 48
% dell'RFC
Lasso di tempo: Basale, settimana 24 e settimana 48
Variazione assoluta della percentuale prevista della capacità funzionale residua (% RFC) dal basale fino alla settimana 24 e 48
Basale, settimana 24 e settimana 48
Indice di clearance polmonare
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Variazione assoluta dell'indice di clearance polmonare 2,5 (LCI2,5) dal basale fino alla settimana 48
Basale, settimana 48
Altezza
Lasso di tempo: Basale, settimana 24 e settimana 48
Variazione assoluta del punteggio z di altezza per età dal basale alla settimana 24 e 48
Basale, settimana 24 e settimana 48
Peso
Lasso di tempo: Basale, settimana 24 e settimana 48
Variazione assoluta del punteggio z peso per età dal basale alla settimana 24 e 48
Basale, settimana 24 e settimana 48
unità formante colonia (CFU)
Lasso di tempo: Basale, settimana 24 e settimana 48
Variazione assoluta delle unità formanti colonie (CFU) di microrganismi dell'espettorato dal basale alla settimana 24 e 48
Basale, settimana 24 e settimana 48
Numero di riacutizzazioni
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Numero di riacutizzazioni alla settimana 48 rispetto all'anno precedente di trattamento con Orkambi®
Basale, settimana 48
Sudore Cl-
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Variazione assoluta del sudore Cl- dal basale alla settimana 48
Basale, settimana 48
Livello di corrente di cortocircuito dipendente da Forskolin/IBMX
Lasso di tempo: Linea di base
Livello di cortocircuito dipendente da forskolina/IBMX Variazione della corrente nelle cellule epiteliali nasali (HNE) del paziente incubate con Lumacaftor/Ivacaftor
Linea di base
percentuale di cellule che mostrano colorazione apicale
Lasso di tempo: linea di base
Correzione dell'espressione di CFTR sulla membrana apicale nelle cellule HNE incubate con Lumacaftor/Ivacaftor, valutata dalla percentuale di cellule che mostrano colorazione apicale.
linea di base
Area sotto la curva (AUC) di Lumacaftor/Ivacaftor
Lasso di tempo: Settimana 24, settimana 48
Parametri farmacocinetici di Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor e M6-ivacaftor
Settimana 24, settimana 48
Concentrazioni farmacologiche di Lumacaftor/Ivacaftor
Lasso di tempo: Settimana 24, settimana 48
Parametri farmacocinetici di Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor e M6-ivacaftor
Settimana 24, settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Investigatori

  • Investigatore principale: ISABELLE SERMET, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

25 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

12 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

28 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P170907J
  • 2018-002624-16 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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