Uno studio osservazionale prospettico sulla scleroterapia con schiuma.

Il carico di cisti è un importante determinante degli esiti sia nella malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD) (1, 2) che nella malattia epatica policistica autosomica dominante (ADPLD) (3, 4). Inoltre, i sintomi di massa (dal volume del fegato e dei reni) incidono notevolmente sulla qualità della vita nei pazienti con malattia grave. Il volume della cisti aumenta in modo esponenziale con l'età e provoca lo sviluppo di malattia renale allo stadio terminale e ipertensione, qualità della vita compromessa a causa di sintomi compressivi e predispone i pazienti a complicanze della cisti come infezione, emorragia, rottura e torsione. I trattamenti percutanei esistenti per il carico cistico nell'ADPKD e nell'ADPLD includono l'aspirazione della cisti con o senza scleroterapia. Sebbene spesso efficaci a breve termine, i tassi di recidiva e la necessità di ripetere le procedure sono elevati dopo queste procedure (5, 6). La malattia extrarenale (principalmente malattia epatica) è l'aspetto più importante del carico di malattia per i pazienti con ADPKD (7) e ci sono pochi trattamenti efficaci.

Scleroterapia con schiuma (FS) con il 3% di sodio tetradecil solfato (STS) un agente sclerosante. (Sotradecol®; Mylan, Galway, Irlanda) è approvato dalla FDA per la gestione delle vene varicose. Mentre l'aumento del carico di cisti compromette significativamente la qualità della vita, l'impatto della FS sugli esiti riportati dai pazienti non è stato valutato. In collaborazione con il Center for Science of Healthcare delivery, abbiamo sviluppato uno strumento di esito riportato dal paziente per la malattia del fegato policistico in grado di rilevare il carico sintomatico in soggetti con malattia del fegato policistico che è stato approvato dalla FDA come strumento di esito riferito dal paziente in ricerca. Inoltre, la misurazione dei volumi di fegato e reni può essere eseguita nel Polycystic Kidney Disease Imaging Research Core che monitora i volumi degli organi prima e dopo gli interventi. In questo momento, i pazienti sono interessati a procedure che allevieranno e allevieranno i loro sintomi di massa, ma desiderano informazioni preliminari sull'efficacia procedurale. Il nostro obiettivo è riportare la nostra esperienza con un nuovo progresso terapeutico - FS per il trattamento delle cisti epatiche e renali presso la Mayo Clinic - e determinare l'impatto di questa procedura sulle misure della qualità della vita riferite dai pazienti e sui cambiamenti nei volumi degli organi.