Programma di accesso ampliato di Ripretinib (DCC-2618) per il trattamento di pazienti con GIST avanzato

Criterio di inclusione:

1. Pazienti di sesso maschile o femminile, ≥ 18 anni di età al momento del consenso informato
2. Diagnosi istologica di GIST
3. I pazienti devono aver ricevuto un trattamento precedente con almeno 2 dei farmaci approvati dalla FDA per il GIST: imatinib, sunitinib e regorafenib.
4. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo Screening.
5. I pazienti con potenziale riproduttivo devono accettare di seguire i requisiti di contraccezione.
6. Il paziente è in grado di comprendere e rispettare il protocollo e ha firmato l'ICF. È necessario ottenere un ICF firmato prima di eseguire qualsiasi procedura specifica dello studio.
7. Adeguata funzione degli organi e riserva di midollo osseo come determinato dall'investigatore allo screening.
8. Risoluzione al Grado 1 o al basale di tutte le tossicità gravi dalla precedente terapia prima dell'inizio del trattamento con ripretinib

Criteri di esclusione:

1. Idoneo a partecipare a un altro studio clinico in corso in cui il paziente potrebbe avere accesso a ripretinib
2. - Ricevuto trattamento con terapia antitumorale, inclusa la terapia sperimentale, o procedure sperimentali entro 7 giorni o 5 volte l'emivita (qualunque sia la più lunga) prima della prima dose di ripretinib. Per precedenti terapie biologiche (p. es., anticorpi monoclonali con un'emivita superiore a 3 giorni), l'intervallo deve essere di almeno 28 giorni prima della prima dose di ripretinib.
3. Previo trattamento con ripretinib
4. Metastasi attive note del sistema nervoso centrale
5. Con un tumore maligno concomitante per il quale si sta ricevendo un trattamento che potrebbe interferire con i potenziali benefici di ripretinib per il paziente
6. Sottoposti a interventi chirurgici maggiori (p. es., laparotomia addominale) entro 4 settimane dalla prima dose di ripretinib. A seguito di interventi chirurgici maggiori, > 4 settimane prima della prima dose di ripretinib, tutte le ferite chirurgiche devono essere guarite e prive di infezione o deiscenza.
7. Qualsiasi altra comorbidità clinicamente significativa che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe predisporre il paziente a rischi per la sicurezza
8. Virus dell'immunodeficienza umana nota o infezione da epatite C solo se il paziente sta assumendo farmaci che devono essere evitati o presi con cautela per protocollo, epatite B attiva o infezione da epatite C attiva
9. Se femmina, il paziente è in gravidanza o in allattamento.
10. Allergia o ipersensibilità nota a qualsiasi componente del prodotto sperimentale. Sono esclusi i pazienti con una storia di sindrome di Stevens-Johnson in trattamento con un precedente inibitore della tirosin-chinasi.

11. Anomalie gastrointestinali inclusi ma non limitati a:

    • incapacità di assumere farmaci per via orale
    • sindromi da malassorbimento
    • requisito per l'alimentazione endovenosa
12. Qualsiasi sanguinamento attivo escluso sanguinamento emorroidario o gengivale