Gel pentossifillina topico sulle ulcere genitali della malattia di Behcet

Contrariamente al recente studio sulle ulcere orali BD, in cui sono stati arruolati pazienti molto accuratamente selezionati (es. nessuna terapia immunosoppressiva e una nuova lesione di non più di 48 ore), questo studio sarà più "Real World" e arruolerà tutti i pazienti con ulcere genitali di BD, consentendo la randomizzazione per eliminare i pregiudizi tra il trattamento e i gruppi di controllo. I vantaggi di questo approccio più aperto sono duplici. In primo luogo, questo approccio misura più direttamente il beneficio della terapia con gel PTX sulla popolazione che è più probabile che utilizzi la terapia se viene approvata. In secondo luogo, questi criteri più ampi consentiranno un più rapido arruolamento per una manifestazione della malattia che si verifica molto meno frequentemente delle ulcere orali.

Questo trial randomizzato di proof of concept che indagherà sull'effetto del PTX topico sulle ulcere genitali BD sarà in doppio cieco, controllato con placebo con un componente crossover, e seguirà i pazienti durante il periodo di trattamento di 30 giorni o fino alla guarigione delle ulcere genitali. In particolare, i pazienti che ricevono il placebo come ciclo di trattamento iniziale riceverebbero il farmaco attivo in un secondo ciclo di trattamento in cui verrebbero nuovamente arruolati in caso di recidiva di un altro gruppo di ulcere genitali. Al contrario, i pazienti che ricevono il farmaco attivo nel loro ciclo iniziale di trattamento riceveranno il farmaco placebo una volta che saranno nuovamente arruolati per il secondo ciclo di trattamento.

Per tutti i pazienti in entrambi i gruppi, gli investigatori raccoglieranno fotografie dell'area dell'ulcera genitale esterna, la dimensione e la posizione delle ulcere genitali, numero di ulcere, punteggi del dolore e farmaci concomitanti. Questi dati verranno raccolti per il mese successivo o fino alla guarigione delle ulcere genitali. Inoltre, saranno sollecitate esperienze di eventi avversi. Le analisi dei dati saranno confronti esplorativi delle differenze negli endpoint di sicurezza ed efficacia tra i pazienti BD che hanno ricevuto e non hanno ricevuto PTX topico.