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Trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC -MSC) per bambini affetti da atresia biliare (UCMSCBA)

3 giugno 2024 aggiornato da: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Valutazione della sicurezza e dell'efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC -MSC) per bambini affetti da cirrosi epatica dovuta ad atresia biliare: uno studio prospettico di controllo abbinato

L'atresia biliare (BA) è la causa più frequente di colestasi cronica nei neonati, rappresentando almeno il 50% dei trapianti di fegato pediatrici. L'incidenza di BA è stimata in un range compreso tra 1:5000 e 1:19000 nati vivi. Tutti i pazienti moriranno a causa delle complicazioni della cirrosi epatica se l'operazione non viene eseguita. Recentemente, il trapianto di cellule staminali mesenchimali (MSC) è stato trovato come una terapia promettente per la cirrosi epatica negli adulti. Anche il trapianto di cellule staminali derivate dal midollo osseo è stato eseguito con successo per i bambini con BA. Rispetto all'isolamento delle MSC dal midollo osseo, l'isolamento delle MSC dal tessuto del cordone ombelicale (UC) è una procedura meno invasiva.

Inoltre, le MSC derivate dalla CU (UC-MSC) si sono dimostrate sicure ed efficaci per la cirrosi epatica negli adulti e per diverse malattie pediatriche, inclusa la cirrosi epatica dovuta a cirrosi biliare primaria. I ricercatori confronteranno i risultati di 17 pazienti con BA operati da Kasai che ricevono il trapianto di UC-MSC con 17 pazienti con BA sottoposti solo a operazione di Kasai. Verranno eseguiti due trapianti di UC - MSC attraverso l'arteria epatica: il primo trapianto verrà eseguito al basale e il secondo verrà eseguito 6 mesi dopo con un dosaggio di 1 milione di MSC per kg di peso corporeo. La frequenza e la gravità degli eventi avversi o degli eventi avversi gravi associati all'iniezione di UC-MSC a 72 ore dopo l'iniezione saranno utilizzate per valutare la sicurezza. L'efficacia della terapia sarà misurata utilizzando il punteggio PELD (Paediatric End-Stage Liver Disease), la funzionalità epatica e la biopsia epatica. Questo studio aprirebbe una nuova terapia cellulare per migliorare i risultati dei pazienti con BA.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Il protocollo dello studio è stato approvato dal Comitato Etico Ospedaliero Internazionale di Vinmec e dai Comitati Etici Nazionali. I prodotti a base di cellule staminali sono condotti in conformità con i requisiti (GMP) e la buona pratica clinica (GCP). Tutti i pazienti e gli operatori sanitari primari riceveranno un modulo di consenso scritto, una lettera di accompagnamento e una chiara spiegazione dei problemi di sicurezza, dei potenziali rischi e benefici e della procedura coinvolta. Inoltre, i pazienti riceveranno i risultati aggiornati relativi alla malattia e allo studio durante lo svolgimento dello studio e saranno interamente finanziati dal progetto.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 10000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
    • Hanoi
      • Hà Nội, Hanoi, Vietnam, 100000
        • Vinmec International Hospital Times City

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 5 mesi a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini con diagnosi di cirrosi epatica dovuta ad atresia biliare dopo l'operazione di Kasai
  • Dai 5 mesi ai 2 anni
  • Peso ≥ 6 kg
  • Pazienti con manifestazione di cirrosi alla biopsia epatica durante l'operazione di Kasai.
  • I genitori o gli operatori sanitari primari hanno firmato il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Meno di 6 kg o più di 2 anni
  • Disturbi della coagulazione
  • Allergia agli agenti anestetici
  • Infezioni attive

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Cellule staminali mesenchimali derivate dal sangue del cordone ombelicale
17 pazienti con BA sono stati sottoposti a intervento chirurgico Kasai e quindi riceveranno due dosi di UC-MSC a 1x106 cellule/kg (peso corporeo) somministrate attraverso l'arteria epatica
Biologico: Trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC -MSC).
Trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC -MSC) per bambini affetti da cirrosi epatica dovuta ad atresia biliare
Nessun intervento: Gruppo di controllo
17 pazienti con BA saranno sottoposti solo all'operazione Kasai

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il cambiamento dei punteggi PELD durante lo studio
Lasso di tempo: basale, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi

Il punteggio PELD viene calcolato utilizzando la seguente formula:

Punteggio PELD = 0,480 * ln (Bilirubina in mg/dL) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (Albumina in g/dL) + 0,436 se il paziente ha meno di 1 anno + 0,667 se è presente un deficit di crescita
basale, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi
Il cambiamento di albumina (funzione epatica)
Lasso di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
Livelli di albumina (g/dL)
fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
Il cambiamento della bilirubina totale (funzione epatica)
Lasso di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
Livello di bilirubina totale (mg/dL)
fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
Il cambiamento del tempo di protrombina
Lasso di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
Tempo di protrombina (secondi)
fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
Il cambiamento della biopsia epatica
Lasso di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
cambiamento della biopsia epatica
fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il numero di eventi avversi (AE) e di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: basale, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi (intervallo di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento)
Eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) dopo il trapianto di MSC
basale, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi (intervallo di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Number 2 Children's Hospital, Ho Chi Minh City

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
10 agosto 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
25 settembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
25 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
6 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 giugno 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ISC.19.10

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Quando lo studio è completo

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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