Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Трансплантация мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповины (UC-MSC), детям, страдающим атрезией желчевыводящих путей (UCMSCBA)

3 июня 2024 г. обновлено: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Оценка безопасности и эффективности трансплантации мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповины (UC-MSC), у детей, страдающих циррозом печени вследствие билиарной атрезии: проспективное исследование с согласованным контролем

Билиарная атрезия (БА) является наиболее частой причиной хронического холестаза у новорожденных, на ее долю приходится не менее 50% педиатрических трансплантаций. Заболеваемость БА оценивается в диапазоне от 1:5000 до 1:19000 живорождений. Все больные умрут из-за осложнений цирроза печени, если операция не будет проведена. Недавно было обнаружено, что трансплантация мезенхимальных стволовых клеток (МСК) является многообещающей терапией цирроза печени у взрослых. Трансплантация костномозговых стволовых клеток также успешно проводилась у детей с БА. По сравнению с выделением МСК из костного мозга, выделение МСК из ткани пуповины (ЯК) является менее инвазивной процедурой.

Кроме того, было продемонстрировано, что МСК, происходящие из ЯК (ЯК-МСК), безопасны и эффективны при циррозе печени у взрослых и различных детских заболеваниях, включая цирроз печени вследствие первичного билиарного цирроза. Исследователи сравнит результаты 17 пациентов с БА, прооперированных по методу Касаи, которым была проведена трансплантация ЯК-МСК, с 17 пациентами с БА, которым была проведена только операция по методу Касаи. Будут проведены две трансплантации ЯК-МСК через печеночную артерию: первая трансплантация будет выполнена исходно, а вторая через 6 месяцев в дозе 1 млн МСК на кг массы тела. Частота и тяжесть нежелательных явлений или серьезных нежелательных явлений, связанных с инъекцией UC-MSC через 72 часа после инъекции, будут использоваться для оценки безопасности. Эффективность терапии будет измеряться с помощью шкалы педиатрической конечной стадии заболевания печени (PELD), функции печени и результатов биопсии печени. Это исследование откроет новую клеточную терапию для улучшения результатов лечения пациентов с БА.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Протокол исследования был одобрен Комитетом по этике международных больниц Vinmec и Национальными комитетами по этике. Продукция стволовых клеток проводится в соответствии с требованиями (GMP) и надлежащей клинической практикой (GCP). Все пациенты и основные лица, осуществляющие уход, получат письменную форму согласия, сопроводительное письмо и четкое объяснение вопросов безопасности, потенциальных рисков и преимуществ, а также соответствующей процедуры. Кроме того, пациентам будут предоставлены обновленные результаты, связанные с заболеванием и исследованием во время проведения исследования, и они будут полностью профинансированы проектом.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
20

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Phuong Nguyen
  • Номер телефона: 1421 (+84) 243 975
  • Электронная почта: v.phuongnh9@vinmec.com

Места учебы

  • Вьетнам
      • Hanoi, Вьетнам, 10000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
    • Hanoi
      • Hà Nội, Hanoi, Вьетнам, 100000
        • Vinmec International Hospital Times City

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 5 месяцев до 2 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Дети с диагнозом цирроз печени вследствие атрезии желчевыводящих путей после операции Касаи
  • От 5 месяцев до 2 лет
  • Вес ≥ 6 кг
  • Больные с проявлением цирроза печени при биопсии печени во время операции Касаи.
  • Родители или основные опекуны подписали форму информированного согласия.

Критерий исключения:

  • До 6 кг или старше 2 лет
  • Нарушения свертывания крови
  • Аллергия на анестетики
  • Активные инфекции

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Пуповинная кровь - полученные мезенхимальные стволовые клетки
17 пациентов с БА перенесли операцию Касаи, а затем получили две дозы ЯК-МСК из расчета 1х106 клеток/кг (массы тела) через печеночную артерию.
Биологический: Трансплантация мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповины (UC-MSC)
Трансплантация мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповины (UC-MSC), у детей, страдающих циррозом печени вследствие атрезии желчевыводящих путей
Без вмешательства: Контрольная группа
17 пациентам с БА будет проведена только операция Касаи

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателей PELD в процессе обучения
Временное ограничение: исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев

Оценка PELD рассчитывается по следующей формуле:

Оценка PELD = 0,480 * ln (билирубин в мг/дл) + 1,857 * ln (МНО) - 0,687 * ln (альбумин в г/дл) + 0,436, если пациент моложе 1 года + 0,667, если имеется задержка роста
исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
Изменение альбумина (функция печени)
Временное ограничение: до 12 месяцев после лечения
Уровни альбумина (г/дл)
до 12 месяцев после лечения
Изменение общего билирубина (функция печени)
Временное ограничение: до 12 месяцев после лечения
Общий уровень билирубина (мг/дл)
до 12 месяцев после лечения
Изменение протромбинового времени
Временное ограничение: до 12 месяцев после лечения
Протромбиновое время (секунды)
до 12 месяцев после лечения
Изменение биоптата печени
Временное ограничение: до 12 месяцев после лечения
изменение биопсии печени
до 12 месяцев после лечения

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев (временные рамки: до 12-месячного периода после лечения)
Нежелательные явления (НЯ) и серьезные нежелательные явления (СНЯ) после трансплантации МСК
исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев (временные рамки: до 12-месячного периода после лечения)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Number 2 Children's Hospital, Ho Chi Minh City

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
10 августа 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
25 сентября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
25 октября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
4 сентября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
18 августа 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
21 августа 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
6 июня 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
3 июня 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июня 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • ISC.19.10

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Когда исследование завершится

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками