Trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC -MSC) per bambini affetti da atresia biliare (UCMSCBA)
Valutazione della sicurezza e dell'efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC -MSC) per bambini affetti da cirrosi epatica dovuta ad atresia biliare: uno studio prospettico di controllo abbinato
L'atresia biliare (BA) è la causa più frequente di colestasi cronica nei neonati, rappresentando almeno il 50% dei trapianti di fegato pediatrici. L'incidenza di BA è stimata in un range compreso tra 1:5000 e 1:19000 nati vivi. Tutti i pazienti moriranno a causa delle complicazioni della cirrosi epatica se l'operazione non viene eseguita. Recentemente, il trapianto di cellule staminali mesenchimali (MSC) è stato trovato come una terapia promettente per la cirrosi epatica negli adulti. Anche il trapianto di cellule staminali derivate dal midollo osseo è stato eseguito con successo per i bambini con BA. Rispetto all'isolamento delle MSC dal midollo osseo, l'isolamento delle MSC dal tessuto del cordone ombelicale (UC) è una procedura meno invasiva.
Inoltre, le MSC derivate dalla CU (UC-MSC) si sono dimostrate sicure ed efficaci per la cirrosi epatica negli adulti e per diverse malattie pediatriche, inclusa la cirrosi epatica dovuta a cirrosi biliare primaria. I ricercatori confronteranno i risultati di 17 pazienti con BA operati da Kasai che ricevono il trapianto di UC-MSC con 17 pazienti con BA sottoposti solo a operazione di Kasai. Verranno eseguiti due trapianti di UC - MSC attraverso l'arteria epatica: il primo trapianto verrà eseguito al basale e il secondo verrà eseguito 6 mesi dopo con un dosaggio di 1 milione di MSC per kg di peso corporeo. La frequenza e la gravità degli eventi avversi o degli eventi avversi gravi associati all'iniezione di UC-MSC a 72 ore dopo l'iniezione saranno utilizzate per valutare la sicurezza. L'efficacia della terapia sarà misurata utilizzando il punteggio PELD (Paediatric End-Stage Liver Disease), la funzionalità epatica e la biopsia epatica. Questo studio aprirebbe una nuova terapia cellulare per migliorare i risultati dei pazienti con BA.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Hanoi, Vietnam, 10000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
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Hanoi
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Hà Nội, Hanoi, Vietnam, 100000
- Vinmec International Hospital Times City
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini con diagnosi di cirrosi epatica dovuta ad atresia biliare dopo l'operazione di Kasai
- Dai 5 mesi ai 2 anni
- Peso ≥ 6 kg
- Pazienti con manifestazione di cirrosi alla biopsia epatica durante l'operazione di Kasai.
- I genitori o gli operatori sanitari primari hanno firmato il modulo di consenso informato.
Criteri di esclusione:
- Meno di 6 kg o più di 2 anni
- Disturbi della coagulazione
- Allergia agli agenti anestetici
- Infezioni attive
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Cellule staminali mesenchimali derivate dal sangue del cordone ombelicale
17 pazienti con BA sono stati sottoposti a intervento chirurgico Kasai e quindi riceveranno due dosi di UC-MSC a 1x106 cellule/kg (peso corporeo) somministrate attraverso l'arteria epatica
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Trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC -MSC) per bambini affetti da cirrosi epatica dovuta ad atresia biliare
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Nessun intervento: Gruppo di controllo
17 pazienti con BA saranno sottoposti solo all'operazione Kasai
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Il cambiamento dei punteggi PELD durante lo studio
Lasso di tempo: basale, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi
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Il punteggio PELD viene calcolato utilizzando la seguente formula: Punteggio PELD = 0,480 * ln (Bilirubina in mg/dL) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (Albumina in g/dL) + 0,436 se il paziente ha meno di 1 anno + 0,667 se è presente un deficit di crescita |
basale, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi
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Il cambiamento di albumina (funzione epatica)
Lasso di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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Livelli di albumina (g/dL)
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fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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Il cambiamento della bilirubina totale (funzione epatica)
Lasso di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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Livello di bilirubina totale (mg/dL)
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fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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Il cambiamento del tempo di protrombina
Lasso di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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Tempo di protrombina (secondi)
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fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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Il cambiamento della biopsia epatica
Lasso di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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cambiamento della biopsia epatica
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fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Il numero di eventi avversi (AE) e di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: basale, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi (intervallo di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento)
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Eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) dopo il trapianto di MSC
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basale, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi (intervallo di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento)
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ISC.19.10
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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