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Studio dell'OCA in combinazione con BZF per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti con PBC

17 giugno 2026 aggiornato da: Intercept Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, in doppio cieco, randomizzato, a gruppi paralleli che valuta l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'acido obeticolico somministrato in combinazione con bezafibrato in soggetti con colangite biliare primitiva che hanno avuto una risposta inadeguata o che non erano in grado di tollerare l'acido ursodesossicolico

Studio per determinare l'effetto del farmaco sperimentale acido obeticolico (noto anche come OCA) in combinazione con il farmaco sperimentale bezafibrato (BZF) in pazienti con colangite biliare primitiva (nota anche come PBC).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

75

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Perth
      • Bedford Park, Perth, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Gasthuisberg
  • Cechia
      • Hradec Králové, Cechia, 500 12
        • Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
      • Ostrava, Cechia, 722 00
        • Artroscan s.r.o., Gastroenterologicka ambulance
      • Pilsen, Cechia, 301 00
        • Research Site s.r.o.
  • Corea del Sud
      • Busan, Corea del Sud, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daegu, Corea del Sud, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • Clinical Hospital Dubrava
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • Zagreb University Hospital Center
  • Estonia
      • Tartu, Estonia, 51014
        • Tartu University Hospital
  • Francia
      • Créteil, Francia, 940000
        • Hopital Henri Mondor
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble
      • Lille, Francia, 59000
        • CHRU de Lille
      • Paris, Francia, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière - Assistance publique - Hôpitaux de Paris
      • Paris, Francia, Paris 12
        • CHU Paris Est - Hopital Saint Antoine
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf UKE
      • Hanover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Grecia
      • Larissa, Grecia, 41110
        • Department of Medicine and Research Laboratory of Internal Medicine, University Hospital of Larissa
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Hadassah Ein-Karem Medical Center - Liver unit
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Tel Aviv Surasky Medical Center
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences, Kauno Klinikos
      • Vilnius, Lituania, 08661
        • Vlinius University
  • Norvegia
      • Loerenskog, Norvegia, 1478
        • Universitetet i Oslo - Akershus Universitetssykehus (AHUS)
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-781
        • Narodowy Instytut Onkologii, Klinika Gastroenterologii Onkologicznej
  • Regno Unito
      • Hull, Regno Unito, HU3 2JZ
        • Hull University Teaching Hospitals NHS Trust
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE2 4HH
        • Institute of Cellular Medicine, Newcastle University
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Fundacio Clinic Per La Recerca Biomedica
      • Valencia, Spagna, 46010
        • Consorcio Hospital General Universitario
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1111
        • Budai Hepatologiai Centrum (BHC)
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • DEOEC II. sz. Belgyógyászati Klinika

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Una diagnosi certa o probabile di CBP
  • Valori biochimici epatici di ALP e/o bilirubina qualificanti
  • Assunzione di UDCA per almeno 12 mesi o nessuna UDCA per 3 mesi prima del giorno 1

Criteri di esclusione:

  • Storia o presenza di altre malattie epatiche concomitanti
  • Complicanze cliniche della PBC
  • Anamnesi o presenza di eventi di scompenso epatico
  • Attuale o storia di malattia della cistifellea
  • Se femmina, gravidanza nota o test di gravidanza sulle urine positivo (confermato da un test di gravidanza su siero positivo) o allattamento
  • Trattamento con OCA disponibile in commercio o partecipazione a uno studio precedente che coinvolge OCA

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Trattamento A: BZF 200 milligrammi (mg) Rilascio immediato (IR)
I partecipanti riceveranno bezafibrato (BZF) 200 mg IR + OCA Placebo + BZF 400 mg Placebo
Droga: Bezafibrato 200 mg
Compressa IR da 200 mg di bezafibrato una volta al giorno per il resto dello studio
Droga: OCA Placebo
Una compressa al giorno per il resto dello studio
Droga: Bezafibrato 400 mg Placebo
Una compressa al giorno per il resto dello studio
Comparatore attivo: Trattamento B: BZF 400 mg SR
I partecipanti riceveranno BZF 400 mg SR + OCA Placebo + BZF 200 mg Placebo
Droga: OCA Placebo
Una compressa al giorno per il resto dello studio
Droga: Bezafibrato 200 mg Placebo
Una compressa al giorno per il resto dello studio
Droga: Bezafibrato 400 mg
Compressa da 400 mg SR di bezafibrato una volta al giorno per il resto dello studio
Sperimentale: Trattamento C: OCA da 5 mg a 10 mg + BZF 200 mg IR
I partecipanti riceveranno OCA da 5 mg a 10 mg + BZF 200 mg IR + BZF 400 mg Placebo
Droga: Bezafibrato 200 mg
Compressa IR da 200 mg di bezafibrato una volta al giorno per il resto dello studio
Droga: Bezafibrato 400 mg Placebo
Una compressa al giorno per il resto dello studio
Droga: Acido obeticolico
Compressa da 5 mg di OCA una volta al giorno, titolando fino a un massimo di 10 mg di OCA una volta al giorno
Sperimentale: Trattamento D: OCA da 5 mg a 10 mg + BZF 400 mg SR
I partecipanti riceveranno OCA da 5 mg a 10 mg + BZF 400 mg SR + BZF 200 mg Placebo
Droga: Bezafibrato 200 mg Placebo
Una compressa al giorno per il resto dello studio
Droga: Bezafibrato 400 mg
Compressa da 400 mg SR di bezafibrato una volta al giorno per il resto dello studio
Droga: Acido obeticolico
Compressa da 5 mg di OCA una volta al giorno, titolando fino a un massimo di 10 mg di OCA una volta al giorno
Sperimentale: Fase di estensione della sicurezza a lungo termine (LTSE): OCA + BZF
I partecipanti continueranno l'incarico di trattamento originale assegnato durante il periodo DB. La dose di OCA e BZF può essere ottimizzata in base alla sicurezza e all'efficacia durante il periodo DB.
Droga: OCA
Verrà somministrata una compressa di OCA.
Droga: Bezafibrato
Verrà somministrata una compressa di bezafibrato.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in Alkaline Phosphatase (ALP) From Baseline in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Baseline to Week 12
Serum samples were collected at scheduled visits during the double-blind treatment period. Changes in ALP over time will be analyzed using a mixed model for repeated measures (MMRM) to assess treatment group effects across study visits. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period. Change from Baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
Baseline to Week 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentage of Participants With Response Rates of ≥10%, ≥20%, ≥30% and ≥40% Reduction From Baseline in ALP in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Week 12
Responders were defined as participants achieving a ≥10%, ≥20%, ≥30%, or ≥40% reduction from baseline in serum ALP at Week 12 with non-responder imputation applied. Baseline ALP was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period. The percentage of responders were summarized by treatment group for each response threshold and compared using a Cochran Mantel Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
Week 12
Normalization Rates of ALP at Week 12 in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Week 12
Percentage of participants achieving a response in serum ALP at Week 12 was assessed using non-responder imputation. Analyses of ALP response rates and normalization rates were performed using a Cochran-Mantel-Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
Week 12
Normalization Rates of Biochemical Disease Markers in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Week 12
Percentage of participants achieving a response in biochemical disease markers including Alanine Aminotransferase (ALT), Gamma-Glutamyl Transpeptidase (GGT), Aspartate Aminotransferase (AST), Total and conjugated Bilirubin and lipid panel (cholesterol, high density lipoprotein [HDL] and low-density lipoprotein [LDL]) at Week 12 has been presented. Analyses of response rates and normalization rates were performed using a Cochran-Mantel-Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
Week 12
Change From Baseline in GGT, ALT and AST Levels in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Baseline and at Week 12
Blood samples were collected at indicated timepoint and change from Baseline in GGT, ALT and AST were analyzed using the MMRM model and results were summarized in standard International System of Units (SI) by treatment group using descriptive statistics at baseline and at each on-study evaluation. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period. Change from baseline was calculated as post baseline value minus baseline value.
Baseline and at Week 12
Change From Baseline in Total and Conjugated Bilirubin in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Baseline and at Week 12
Blood samples were collected at indicated timepoints and the changes in total and conjugated bilirubin were evaluated using MMRM to assess the effects of treatment groups over time. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period. Change from baseline was calculated as post baseline value minus baseline value.
Baseline and at Week 12
Change From Baseline in Lipid Panel in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Baseline and at Week 12
Blood samples were collected at indicated timepoints and the changes in lipid panel including cholesterol, HDL and LDL were evaluated using MMRM to assess the effects of treatment groups over time. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period. Change from Baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
Baseline and at Week 12
Change From Baseline in 7 Alpha (α) Hydroxy 4 Cholesten-3 One (C4) in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Baseline and at Week 12
Blood samples were collected at indicated timepoints for the assessment of C4. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product. Change from Baseline was calculated as change equals post baseline value minus baseline value.
Baseline and at Week 12
Change From Baseline in Bile Acid in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Baseline and at Week 12
Blood samples were collected for the assessment of bile acids. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product. Change from Baseline was calculated as change equals post Baseline value minus Baseline value.
Baseline and at Week 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Lynda Szczech, Intercept Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

14 ottobre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

14 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

20 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 747-213

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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