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Studio sull'efficacia e la sicurezza di eltrombopag nei pazienti affetti da SMD a basso rischio con dipendenza da trasfusione piastrinica

17 marzo 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio clinico giapponese di fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che confronta la monoterapia con eltrombopag rispetto al placebo in pazienti adulti affetti da sindromi mielodisplastiche (MDS) a basso rischio con dipendenza da trasfusioni piastriniche

Questo studio è progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza della monoterapia con eltrombopag in pazienti adulti giapponesi con sindromi mielodisplastiche a basso rischio dipendenti dalla trasfusione piastrinica (LR-MDS).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio giapponese di fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia e la sicurezza della monoterapia con eltrombopag in pazienti adulti giapponesi con MDS a basso rischio dipendente dalla trasfusione piastrinica (IPSS-R molto basso, basso, intermedio rischio con conta dei blasti midollari < 5% e rischio citogenetico molto buono, buono o intermedio). La dipendenza da trasfusioni piastriniche al basale è definita come ricevere regolarmente trasfusioni piastriniche con una frequenza di 2 o più volte entro 4 settimane prima della randomizzazione. La trasfusione piastrinica deve essere eseguita per un paziente con conta piastrinica < 20 X 10^9/L, o con sintomi emorragici e conta piastrinica < 30 X 10^9/L.

L'obiettivo primario è dimostrare la superiorità di eltrombopag rispetto al placebo in termini di percentuale di partecipanti che raggiungono l'indipendenza dalla trasfusione piastrinica alla settimana 24.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Aomori, Giappone, 030 8553
        • Novartis Investigative Site
      • Chiba, Giappone, 260-0852
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Giappone, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Gifu, Giappone, 5008513
        • Novartis Investigative Site
      • Kumamoto, Giappone, 860-0008
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Giappone, 5340021
        • Novartis Investigative Site
      • Yamagata, Giappone, 990 9585
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Giappone, 286-8523
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Giappone, 830-8543
        • Novartis Investigative Site
    • Hiroshima
      • Ohtake, Hiroshima, Giappone, 739-0696
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Giappone, 663 8501
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Giappone, 920-8530
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Giappone, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone, 221-0855
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki, Nagasaki, Giappone, 852-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Sakai, Osaka, Giappone, 590-0197
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Itabashi Ku, Tokyo, Giappone, 173 8606
        • Novartis Investigative Site
    • Yamaguchi
      • Shimonoseki, Yamaguchi, Giappone, 750-0061
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

20 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi di MDS secondo la classificazione dell'OMS rivista 4a edizione dalla valutazione dello sperimentatore con una delle seguenti categorie di rischio prognostico, sulla base dell'International

Sistema di punteggio prognostico (IPSS-R):

  • molto basso (0-1,5)
  • basso (2-3)
  • rischi intermedi (3,5-4,5) Devono essere soddisfatti tutti i seguenti criteri per le variabili prognostiche per IPSS-R.
  • Blast del midollo osseo <5% (secondo la valutazione dello sperimentatore e la revisione centrale)

  • Rischio citogenetico molto buono, buono o intermedio corrispondente a IPSS-R

    • Dipendenza da trasfusione di piastrine
    • Refrattaria, intollerante o non idonea ai trattamenti MDS
    • Stato delle prestazioni (PS) dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 o 1

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con una storia di precedente somministrazione di eltrombopag, romiplostim o altri TPO-RA
  • MDS correlate alla terapia secondo la classificazione dell'OMS rivista 4a edizione
  • MDS/neoplasie mieloproliferative inclusa la leucemia mielomonocitica cronica secondo la classificazione dell'OMS rivista 4a edizione
  • MDS con eccesso di blasti (EB) secondo la classificazione dell'OMS rivista 4a edizione
  • Storia nota di MDS IPSS-R ad alto o molto alto rischio
  • Attualmente in trattamento per MDS (ad es. HMA, ciclosporina A (CsA) o lenalidomide). Il trattamento di supporto con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA) in pazienti anemici o fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) in pazienti con neutropenia grave e infezioni ricorrenti è consentito se a dosaggio stabile per 3 mesi prima dello screening e continuato allo stesso dosaggio /programmare fino a quando non è stata stabilita la dose ottimale di eltrombopag.
  • Pazienti in attesa di trapianto di cellule staminali emopoietiche
  • Fibrosi del midollo osseo che porta all'incapacità di aspirare un adeguato campione di midollo osseo
  • Fattori di rischio trombofilico noti (tranne nei casi in cui i potenziali benefici della partecipazione allo studio superavano i potenziali rischi di eventi tromboembolici (TEE), come determinato dallo sperimentatore)

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio Eltrombopag
I partecipanti randomizzati con un rapporto 1: 1 prenderanno eltrombopag.
Droga: Eltrombopag
Eltrombopag è disponibile in compresse da 12,5 mg e 25 mg e viene assunto per via orale una volta al giorno (QD)
Altri nomi:
  • ETB115
Comparatore placebo: Braccio placebo
I partecipanti randomizzati con un rapporto 1: 1 prenderanno Placebo.
Droga: Placebo
Il placebo è disponibile in compresse da 12,5 mg e 25 mg e viene assunto per via orale una volta al giorno (QD)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che raggiungono l'indipendenza dalla trasfusione piastrinica alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
L'indipendenza dalla trasfusione piastrinica è definita come l'assenza di trasfusione piastrinica per almeno 8 settimane. La conta piastrinica deve essere superiore alla conta basale.
Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per l'indipendenza dalla trasfusione piastrinica
Lasso di tempo: Anno 1, Anno 2
Questo è definito come il tempo dalla data di randomizzazione al primo giorno di un periodo senza trasfusione di piastrine della durata di almeno 8 settimane.
Anno 1, Anno 2
Durata dell'indipendenza dalla trasfusione piastrinica
Lasso di tempo: Anno 1, Anno 2
Questo è definito solo per i partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione piastrinica e sarà calcolato dalla prima data in cui l'assenza di trasfusioni piastriniche ha portato al raggiungimento dell'indipendenza dalla trasfusione fino alla data prima di diventare dipendente dalla trasfusione piastrinica.
Anno 1, Anno 2
Percentuale di partecipanti con indipendenza dalla trasfusione piastrinica
Lasso di tempo: Anno 1, Anno 2
L'indipendenza dalla trasfusione piastrinica è definita come l'assenza di trasfusione piastrinica per almeno 8 settimane. La conta piastrinica deve essere superiore alla conta basale.
Anno 1, Anno 2
Percentuale di partecipanti con riduzione della frequenza delle trasfusioni piastriniche alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Questo è definito come una riduzione di almeno il 50% durante le 4 settimane precedenti rispetto alle 4 settimane precedenti la randomizzazione.
Settimana 24
Percentuale di partecipanti con risposta piastrinica (miglioramento ematologico (HI) - piastrine))
Lasso di tempo: Settimana 24, Anno 1, Anno 2
La risposta piastrinica è definita come HI-piastrine secondo i criteri dell'International Working Group.
Settimana 24, Anno 1, Anno 2
Tempo alla risposta piastrinica
Lasso di tempo: Settimana 24, Anno 1, Anno 2
Questo è definito come il tempo dalla data di randomizzazione alla prima data di raggiungimento dei criteri di risposta piastrinica secondo i criteri IWG modificati.
Settimana 24, Anno 1, Anno 2
Durata della risposta piastrinica
Lasso di tempo: Settimana 24, Anno 1, Anno 2
Questo è definito per i partecipanti che hanno raggiunto la risposta piastrinica e sarà calcolato dalla prima data di raggiungimento dei criteri di risposta piastrinica alla data prima della perdita della risposta piastrinica secondo i criteri IWG modificati.
Settimana 24, Anno 1, Anno 2
Percentuale di miglioramento ematologico-eritroide e -neutrofilo
Lasso di tempo: Settimana 24, Anno 1, Anno 2
secondo i criteri IWG modificati a 24 settimane, anno 1 e 2
Settimana 24, Anno 1, Anno 2
Percentuale di partecipanti con progressione della malattia esclusa la ricaduta dopo HI
Lasso di tempo: Settimana 24, Anno 1, Anno 2
Questo per quanto riguarda i conteggi dei blasti sia per la valutazione dello sperimentatore che per la revisione centrale secondo i criteri IWG modificati.
Settimana 24, Anno 1, Anno 2
Percentuale di partecipanti con recidiva dopo HI e indipendenza trasfusionale
Lasso di tempo: Settimana 24, Anno 1, Anno 2
La percentuale di partecipanti con recidiva dopo HI e indipendenza dalla trasfusione alla settimana 24, anno 1 e 2.
Settimana 24, Anno 1, Anno 2
Percentuale di partecipanti con progressione verso la leucemia mieloide acuta (AML)
Lasso di tempo: Settimana 24, Anno 1, Anno 2
Questo è definito come ≥ 20% di blasti alla settimana 24, anno 1 e 2 sia per la valutazione dello sperimentatore che per la revisione centrale secondo la classificazione dell'OMS rivista 4a edizione.
Settimana 24, Anno 1, Anno 2
Sopravvivenza libera da leucemia (LFS)
Lasso di tempo: Settimana 24, Anno 1, Anno 2
Questo è definito come il tempo dalla data di randomizzazione alla progressione verso la LMA secondo la classificazione OMS rivista 4a edizione di ≥ 20% di blasti o morte dovuta a qualsiasi causa sia per la valutazione dello sperimentatore che per la revisione centrale.
Settimana 24, Anno 1, Anno 2
Eventi di sanguinamento clinicamente significativi
Lasso di tempo: Settimana 24, Anno 1, Anno 2
Questo è definito come eventi di grado ≥ 2 secondo la scala di sanguinamento dell'OMS.
Settimana 24, Anno 1, Anno 2
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Settimana 24, Anno 1, Anno 2
La OS è definita come il tempo dalla randomizzazione alla morte per qualsiasi causa.
Settimana 24, Anno 1, Anno 2
Qualità della vita misurata utilizzando QLQ-C30
Lasso di tempo: Basale, ogni 4 settimane fino alla settimana 52, ogni 8 settimane dopo la settimana 52 fino alla fine del trattamento o alla fine del follow-up post-trattamento, circa 3,5 anni.

Le variazioni dal basale a ciascuna visita sono state misurate utilizzando QLQ-C30. EORTC-QLQ-C30 è un questionario di 30 voci sviluppato per valutare la qualità della vita dei malati di cancro. Le risposte del soggetto a 28 domande sul proprio funzionamento fisico, i sintomi della malattia, lo stato di salute globale e le utilità sono valutate su una scala a 4 punti (da 1=per niente a 4=molto), un punteggio basso indica un livello di funzionamento alto/sano . E le risposte a 2 domande sulla QoL correlata alla salute sono valutate su una scala a 7 punti (da 1=Molto scarso a 7=Eccellente), un punteggio alto indica un livello di funzionamento alto/sano.

Utilizzando la trasformazione lineare, i punteggi grezzi vengono standardizzati, in modo che i punteggi vadano da 0 a 100.
Basale, ogni 4 settimane fino alla settimana 52, ogni 8 settimane dopo la settimana 52 fino alla fine del trattamento o alla fine del follow-up post-trattamento, circa 3,5 anni.
Farmacocinetica (PK): Cmax
Lasso di tempo: Intensivo: pre-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore post-dose. Trough: 15 giorni dopo l'inizio della dose iniziale o ogni modifica della dose fino al raggiungimento della dose massima.
Profilo farmacocinetico completo di eltrombopag nell'arco di 24 ore allo stato stazionario alla dose iniziale e a 125 mg e 150 mg ove applicabile, nel sottogruppo di partecipanti.
Intensivo: pre-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore post-dose. Trough: 15 giorni dopo l'inizio della dose iniziale o ogni modifica della dose fino al raggiungimento della dose massima.
PK: Tmax
Lasso di tempo: Intensivo: pre-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore post-dose. Trough: 15 giorni dopo l'inizio della dose iniziale o ogni modifica della dose fino al raggiungimento della dose massima.
Profilo farmacocinetico completo di eltrombopag nell'arco di 24 ore allo stato stazionario alla dose iniziale e a 125 mg e 150 mg ove applicabile, nel sottogruppo di partecipanti.
Intensivo: pre-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore post-dose. Trough: 15 giorni dopo l'inizio della dose iniziale o ogni modifica della dose fino al raggiungimento della dose massima.
PK: AUC
Lasso di tempo: Intensivo: pre-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore post-dose. Trough: 15 giorni dopo l'inizio della dose iniziale o ogni modifica della dose fino al raggiungimento della dose massima.
Profilo farmacocinetico completo di eltrombopag nell'arco di 24 ore allo stato stazionario alla dose iniziale e a 125 mg e 150 mg ove applicabile, nel sottogruppo di partecipanti.
Intensivo: pre-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore post-dose. Trough: 15 giorni dopo l'inizio della dose iniziale o ogni modifica della dose fino al raggiungimento della dose massima.
Concentrazioni minime di eltrombopag allo stato stazionario
Lasso di tempo: Intensivo: pre-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore post-dose. Trough: 15 giorni dopo l'inizio della dose iniziale o ogni modifica della dose fino al raggiungimento della dose massima.
ad ogni livello di dose in tutti i partecipanti
Intensivo: pre-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore post-dose. Trough: 15 giorni dopo l'inizio della dose iniziale o ogni modifica della dose fino al raggiungimento della dose massima.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

26 aprile 2025

Completamento dello studio (Stimato)

9 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

15 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CETB115L11201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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