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Studio di fase 1 sulla sicurezza e sulla tollerabilità della terapia cellulare MSK-DA01 per il morbo di Parkinson avanzato

30 ottobre 2024 aggiornato da: BlueRock Therapeutics

Studio di fase 1 per valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia cellulare con neuroni dopaminergici derivati ​​da cellule staminali embrionali umane (MSK-DA01) per il morbo di Parkinson avanzato

Questo studio clinico è progettato per verificare se l'iniezione chirurgica di cellule nervose che producono dopamina nel cervello dei pazienti con malattia di Parkinson sia sicura e per monitorare i potenziali effetti collaterali.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti saranno sottoposti a trapianto chirurgico delle cellule produttrici di dopamina in anestesia generale in una parte del cervello chiamata putamen. I soggetti assumono quindi farmaci per sopprimere parzialmente il loro sistema immunitario (volti a impedire al corpo di rigettare le cellule) per 1 anno. La sicurezza, la tollerabilità, l'evidenza della sopravvivenza cellulare (utilizzando scansioni MRI e PET del cervello) e l'effetto sui sintomi della malattia di Parkinson sono valutati per 2 anni dopo il trapianto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 50 anni a 78 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 50-78 anni (Canada)
  • Età 60-78 anni (Stati Uniti)
  • Diagnosi di morbo di Parkinson fatta tra 3 e 20 anni fa
  • Assunzione di levodopa, ma con complicanze della terapia come esaurimento e/o discinesia
  • In grado di partecipare a tutte le visite e le valutazioni dello studio, inclusa la risonanza magnetica cerebrale e la scansione PET
  • Esistenza di un partner di studio che può fungere da potenziale surrogato a lungo termine per il consenso in corso

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di disturbo mitocondriale primario, epilessia, ictus, sclerosi multipla o altre malattie neurodegenerative come il morbo di Alzheimer
  • Precedente stimolazione cerebrale profonda, terapia delle lesioni o terapia genica per il morbo di Parkinson
  • Precedente intervento chirurgico o radioterapia al cervello o al midollo spinale
  • Qualsiasi condizione medica che comporti un alto rischio di farmaci immunosoppressori, inclusa qualsiasi malattia infettiva attiva
  • Incapacità di sospendere temporaneamente agenti antipiastrinici o altri farmaci anticoagulanti senza gravi rischi
  • Malattia maligna precedente o attualmente attiva negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o del carcinoma della cervice uterina in situ che sono stati trattati
  • Obesità grave (> 350 libbre) o qualsiasi condizione che impedisce l'uso di PET/MRI
  • Gravidanza o allattamento
  • Controindicazione alla chirurgia o all'anestesia generale
  • A giudizio dell'inquirente, ogni altra condizione ritenuta non idonea al processo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MSK-DA01
Biologico: MSK-DA01
MSK-DA01 è un prodotto sperimentale derivato da cellule staminali embrionali umane. Le cellule staminali sono state convertite in cellule cerebrali che producono dopamina.
Dispositivo: Dispositivo di consegna cellulare MSK-DA01
Verrà utilizzato un dispositivo utilizzato per l'iniezione di fluidi nel cervello. Sono state apportate alcune modifiche minori al dispositivo per consentire la consegna delle celle MSK-DA01.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno dopo il trapianto
L'incidenza di eventi avversi gravi (SAE) a 1 anno dopo il trapianto. o crescita eccessiva di tessuto anormale correlata alla presenza di cellule trapiantate;
Dal basale a 1 anno dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Prove di sopravvivenza cellulare
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno dopo il trapianto e dal basale a 2 anni dopo il trapianto
Variazione dell'assorbimento di 18F-DOPA utilizzando la tomografia a emissione di positroni (PET) dal basale a 1 e 2 anni
Dal basale a 1 anno dopo il trapianto e dal basale a 2 anni dopo il trapianto
Cambiamenti nella funzione motoria
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno dopo il trapianto e dal basale a 2 anni dopo il trapianto
Cambiamenti nel sub-punteggio motorio MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) nello stato "off" dal basale a 2 anni dopo il trapianto.
Dal basale a 1 anno dopo il trapianto e dal basale a 2 anni dopo il trapianto
Cambiamenti nelle ore di veglia nello stato "Off".
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno dopo il trapianto e dal basale a 2 anni dopo il trapianto
Variazioni nel numero di ore di veglia nello stato "off" dal basale a 2 anni dopo il trapianto.
Dal basale a 1 anno dopo il trapianto e dal basale a 2 anni dopo il trapianto
Sicurezza e tollerabilità continue
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno dopo il trapianto e dal basale a 2 anni dopo il trapianto
Incidenza di eventi avversi a 2 anni post-trapianto e incidenza e tipo di eventi avversi a 1 e 2 anni post-trapianto.
Dal basale a 1 anno dopo il trapianto e dal basale a 2 anni dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BlueRock Therapeutics

Collaboratori

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

18 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

10 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

17 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

1 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MSK-DA01-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Morbo di Parkinson avanzato

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