Uno studio di commutazione incentrato sul paziente, prospettico, osservazionale e non interventistico di XYWAV nella narcolessia

Transizione da Xyrem a Xywav

Droga: Transizione da Xyrem a Xywav

Questo è uno studio non interventistico a gruppo singolo in cui verrà osservata la transizione dei partecipanti da Xyrem a Xywav. Il prodotto sperimentale (IP) o il supporto farmacologico o le modifiche richieste ai loro farmaci non saranno forniti ai partecipanti da Jazz Pharmaceuticals. Lo Xyrem e lo Xywav che i partecipanti prenderanno saranno forniti dall'operatore sanitario del partecipante.

Numero di partecipanti con passaggio da Xyrem a Xywav aumentato/diminuito/stessa dose

• Differenza tra la dose notturna totale abituale di Xyrem e la dose notturna totale iniziale di Xywav prescritta.

Numero di aggiustamenti della dose prescritta di Xywav

Il numero di aggiustamenti del dosaggio per partecipante e il numero di partecipanti con uno o più aggiustamenti del dosaggio durante il periodo di trattamento Xywav (periodo da 2 a 5) da parte del medico curante (quantità di dosaggio o numero di dosi notturne), dettagli dell'aggiustamento, motivo dell'aggiustamento e motivo per il dosaggio ineguale sarà riassunto.

Durata del tempo tra l'ultimo pasto relativo al dosaggio

L'orario e il tipo dell'ultimo pasto prima della prima dose verranno raccolti utilizzando sia il diario giornaliero che il riepilogo settimanale del diario giornaliero. I tempi saranno raccolti come tempo effettivo (HH:MM) dal diario giornaliero e come dati categorici del numero abituale di ore relative alla prima dose (<0,5 ore, ≥0,5 ma <1 ora, ≥1 ma <1,5 ore, ≥1,5 ma <2 ore, ≥2 ore) da Weekly Lookback of Daily Diary. Per valutare i tempi dell'ultimo pasto in tutti i periodi di studio, la voce del diario giornaliero verrà convertita in dati categorici utilizzando la stessa scala di valori della ricerca settimanale del diario giornaliero. Il tipo di ultimo pasto prima della prima dose verrà raccolto come dati categorici (pasto normale, spuntino e bevanda). Sia per i tempi che per il tipo di ultimo pasto prima della prima dose, verrà riassunto il numero di partecipanti con ciascuna risposta.

È ora di ottenere una dose stabile di Xywav

La dose stabile è definita come la dose e il regime che rimangono invariati per almeno 2 settimane. La conformità non è considerata nella derivazione del tempo alla dose stabile. Verrà riassunto il tempo necessario per raggiungere una dose stabile.

Numero di partecipanti che ottengono l'aderenza al trattamento

Le dosi saltate verranno raccolte utilizzando sia il diario giornaliero che il diario giornaliero di ricerca settimanale. Le dosi saltate verranno raccolte giornalmente (sì/no) dal diario giornaliero e come variabile categoriale settimanale (0, 1-2, 3-4, 5-6 o 7 giorni) dal riepilogo settimanale del diario giornaliero. Per riassumere le dosi saltate durante il periodo di trattamento Xywav, i dati del diario giornaliero verranno convertiti in dati categorici utilizzando le stesse categorie della ricerca settimanale del diario giornaliero. Dosi saltate a settimana (0, 1-2, 3-4, 5-6, 7 giorni), modifica della dose più comune (non ha assunto Xywav, prima dose saltata, seconda dose saltata, terza dose saltata) e motivi più comuni per verrà riassunto il cambiamento di dosaggio.

Numero di partecipanti che hanno interrotto l'amministrazione di Xywav

Il numero di partecipanti che hanno interrotto la somministrazione di Xywav durante il periodo di trattamento di Xywav (periodo da 2 a 5).

Variazione della nausea a breve e lungo termine utilizzando l'impressione di cambiamento globale del paziente (PGI-C)

Il PGI-C è una serie di domande autosomministrate progettate per misurare la significatività del cambiamento dei sintomi a seguito di un intervento. Il PGI-C viene utilizzato per valutare il cambiamento nell'eccessiva sonnolenza diurna, cataplessia e nausea a breve e lungo termine dalla transizione da Xyrem a Xywav. È una scala di valutazione di tipo Likert a 7 punti da 1 = molto migliorato, 2 = molto migliorato, 3 = leggermente migliorato, 4 = nessun cambiamento, 5 = leggermente peggiore, 6 = molto peggiore, a 7 = molto molto peggiore. Il punteggio è la somma delle risposte a ciascuna delle scelte di risposta.

Cambiamenti nel modello e nella qualità del sonno

Verrà riassunto lo schema del sonno (quanto tempo impiegava di solito ad addormentarsi dopo la prima dose, quanto tempo di solito trascorreva sveglio durante la notte). Il modello e la qualità del sonno verranno raccolti utilizzando sia il diario giornaliero che il riepilogo settimanale del diario giornaliero. Il numero di partecipanti con ciascuna risposta alla qualità del sonno (molto scarsa ~ molto buona) e sensazione di quanto riposato/rinfrescato al risveglio per la giornata (per niente riposato ~ molto ben riposato) sarà riassunto per giorno e per settimana. Al fine di analizzare i dati insieme l'intenzione è quella di combinare il quotidiano derivando la frequenza categorica per le risposte in modo che possa essere combinata con i dati categorici raccolti nel diario settimanale. Ciò consentirà un'analisi completa del cambiamento dal periodo di riferimento (Xyrem) al periodo di trattamento Xywav (periodo da 2 a 5) sarà riepilogato per i dati settimanali raccolti durante il periodo di trattamento Xywav (periodo da 2 a 5) utilizzando la ricerca settimanale del quotidiano Diario.

Variazione della scala della sonnolenza di Epworth (ESS)

L'ESS è un questionario autosomministrato con 8 domande (Johns 1991, Johns 1992). Gli intervistati valutano su una scala a 4 punti (0-3) le loro normali possibilità di appisolarsi o addormentarsi mentre sono impegnati in otto diverse attività. La maggior parte delle persone si dedica a queste attività almeno occasionalmente, anche se non necessariamente tutti i giorni. Il punteggio totale ESS (la somma dei punteggi di 8 item, 0-3) può variare da 0 a 24. Punteggi totali ESS più elevati sono associati a una maggiore propensione al sonno nella vita quotidiana, nota anche come "sonnolenza diurna". L'ESS è stato validato in diverse condizioni, inclusa la narcolessia (Johns 1994).

Variazione dei risultati funzionali del punteggio totale del questionario sul sonno (FOSQ-10).

Il FOSQ-10 (Chasens 2009) è un questionario autosomministrato progettato per valutare l'impatto della sonnolenza diurna sulle attività della vita quotidiana. Consiste in 10 elementi che misurano la produttività generale del partecipante, il livello di attività, la vigilanza, l'intimità e le relazioni sessuali. Per ogni item, ai partecipanti viene chiesto di valutare il livello di difficoltà nel portare a termine un'attività su una scala Likert a 4 punti, da 1 "Sì, estremo" a 4 "No"). Dal FOSQ-10 viene calcolato un punteggio totale: un punteggio più alto indica uno stato funzionale migliore. Il FOSQ-10 è una versione ridotta dell'originale FOSQ-30. Il FOSQ-10 è stato testato ed è risultato essere uno strumento psicometricamente forte che si comporta in modo simile alla versione lunga.

Variazione del punteggio totale dell'inventario dei reclami cognitivi della Columbia Britannica (BC-CCI).

Il BC-CCI è stato sviluppato per misurare i disturbi cognitivi negli individui con Disturbo Depressivo Maggiore (MDD). È una misura di autovalutazione di 6 elementi che chiede agli intervistati di valutare i problemi con sintomi cognitivi specifici negli ultimi 7 giorni. Per valutare ciascun elemento viene utilizzata una scala a quattro punti (da 0 "Per niente" a 3 "Molto"). Il punteggio totale (varia da 0 a 18) che viene generato valuta i domini di memoria, concentrazione, difficoltà nell'esprimere pensieri, ricerca di parole e risoluzione dei problemi. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità del deterioramento cognitivo, con quattro intervalli di classificazione stabiliti per il punteggio totale BC-CCI: da 0 a 4 = "ampiamente normale"; da 5 a 8 = disturbi cognitivi "lievi"; da 9 a 14 = disturbi cognitivi "moderati"; e da 15 a 18 = disturbi cognitivi "gravi". Sono inclusi anche tre elementi aggiuntivi che chiedono come questi sintomi influenzino il lavoro, le relazioni e le attività sociali/ricreative per fornire ulteriori informazioni sulla natura della menomazione funzionale.

Modifica della cataplessia mediante IGP-c

Il PGI-C è una serie di domande autosomministrate progettate per misurare la significatività del cambiamento dei sintomi a seguito di un intervento. Il PGI-C viene utilizzato per valutare il cambiamento nell'eccessiva sonnolenza diurna, cataplessia e nausea a breve e lungo termine dalla transizione da Xyrem a Xywav. È una scala di valutazione di tipo Likert a 7 punti da 1 = molto migliorato, 2 = molto migliorato, 3 = leggermente migliorato, 4 = nessun cambiamento, 5 = leggermente peggiore, 6 = molto peggiore, a 7 = molto molto peggiore. Il punteggio è la somma delle risposte a ciascuna delle scelte di risposta.