- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04803786
Uno studio di commutazione incentrato sul paziente, prospettico, osservazionale e non interventistico di XYWAV nella narcolessia
27 giugno 2022 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals
Esperienza di transizione delle persone con narcolessia che assumono oxibato nel mondo reale (TENOR): uno studio incentrato sul paziente, prospettico, osservazionale e non interventistico per valutare il regime posologico nelle persone che passano da Xyrem a Xywav per il trattamento della narcolessia
La logica per il disegno dello studio incentrato sul paziente, prospettico, osservazionale e non interventistico di JZP258-402 è valutare l'esperienza di transizione dei partecipanti con narcolessia trattati con oxibato ed esaminare l'impatto della transizione da Xyrem a Xywav in un mondo reale collocamento.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
110
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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-
California
-
Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Jazz Pharmaceuticals Clinical Site
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Maschio o femmina di età pari o superiore a 18 anni con diagnosi di narcolessia di tipo 1 o di tipo 2.
Su prescrizione attiva per Xyrem con trattamento stabile per almeno 2 mesi consecutivi.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina, di età pari o superiore a 18 anni
- Diagnosi di narcolessia di tipo 1 o di tipo 2 da parte di un medico
- Prescrizione attiva per Xyrem con un regime di trattamento stabile per almeno 2 mesi consecutivi
- Transizione da Xyrem a Xywav entro i 7 giorni successivi o precedenti (- 7 giorni o + 7 giorni dalla prima dose di Xywav)
- In grado di leggere e comprendere l'inglese
- In grado di accedere a un computer/smartphone con connessione a Internet
- Attualmente non è un dipendente di Jazz Pharmaceuticals o un parente stretto di un dipendente di Jazz
- Disposto e in grado di rispettare il programma di studio
- Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto in formato elettronico
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Transizione da Xyrem a Xywav
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Questo è uno studio non interventistico a gruppo singolo in cui verrà osservata la transizione dei partecipanti da Xyrem a Xywav.
Il prodotto sperimentale (IP) o il supporto farmacologico o le modifiche richieste ai loro farmaci non saranno forniti ai partecipanti da Jazz Pharmaceuticals.
Lo Xyrem e lo Xywav che i partecipanti prenderanno saranno forniti dall'operatore sanitario del partecipante.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con passaggio da Xyrem a Xywav aumentato/diminuito/stessa dose
Lasso di tempo: Dal basale a 21 settimane
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• Differenza tra la dose notturna totale abituale di Xyrem e la dose notturna totale iniziale di Xywav prescritta.
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Dal basale a 21 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di aggiustamenti della dose prescritta di Xywav
Lasso di tempo: Dal basale a 21 settimane
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Il numero di aggiustamenti del dosaggio per partecipante e il numero di partecipanti con uno o più aggiustamenti del dosaggio durante il periodo di trattamento Xywav (periodo da 2 a 5) da parte del medico curante (quantità di dosaggio o numero di dosi notturne), dettagli dell'aggiustamento, motivo dell'aggiustamento e motivo per il dosaggio ineguale sarà riassunto.
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Dal basale a 21 settimane
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Durata del tempo tra l'ultimo pasto relativo al dosaggio
Lasso di tempo: Dal basale a 21 settimane
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L'orario e il tipo dell'ultimo pasto prima della prima dose verranno raccolti utilizzando sia il diario giornaliero che il riepilogo settimanale del diario giornaliero.
I tempi saranno raccolti come tempo effettivo (HH:MM) dal diario giornaliero e come dati categorici del numero abituale di ore relative alla prima dose (<0,5 ore, ≥0,5 ma <1 ora, ≥1 ma <1,5 ore, ≥1,5 ma <2 ore, ≥2 ore) da Weekly Lookback of Daily Diary.
Per valutare i tempi dell'ultimo pasto in tutti i periodi di studio, la voce del diario giornaliero verrà convertita in dati categorici utilizzando la stessa scala di valori della ricerca settimanale del diario giornaliero.
Il tipo di ultimo pasto prima della prima dose verrà raccolto come dati categorici (pasto normale, spuntino e bevanda).
Sia per i tempi che per il tipo di ultimo pasto prima della prima dose, verrà riassunto il numero di partecipanti con ciascuna risposta.
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Dal basale a 21 settimane
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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È ora di ottenere una dose stabile di Xywav
Lasso di tempo: Dal basale a 21 settimane
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La dose stabile è definita come la dose e il regime che rimangono invariati per almeno 2 settimane.
La conformità non è considerata nella derivazione del tempo alla dose stabile.
Verrà riassunto il tempo necessario per raggiungere una dose stabile.
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Dal basale a 21 settimane
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Numero di partecipanti che ottengono l'aderenza al trattamento
Lasso di tempo: Dal basale a 21 settimane
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Le dosi saltate verranno raccolte utilizzando sia il diario giornaliero che il diario giornaliero di ricerca settimanale.
Le dosi saltate verranno raccolte giornalmente (sì/no) dal diario giornaliero e come variabile categoriale settimanale (0, 1-2, 3-4, 5-6 o 7 giorni) dal riepilogo settimanale del diario giornaliero.
Per riassumere le dosi saltate durante il periodo di trattamento Xywav, i dati del diario giornaliero verranno convertiti in dati categorici utilizzando le stesse categorie della ricerca settimanale del diario giornaliero.
Dosi saltate a settimana (0, 1-2, 3-4, 5-6, 7 giorni), modifica della dose più comune (non ha assunto Xywav, prima dose saltata, seconda dose saltata, terza dose saltata) e motivi più comuni per verrà riassunto il cambiamento di dosaggio.
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Dal basale a 21 settimane
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Numero di partecipanti che hanno interrotto l'amministrazione di Xywav
Lasso di tempo: Dal basale a 21 settimane
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Il numero di partecipanti che hanno interrotto la somministrazione di Xywav durante il periodo di trattamento di Xywav (periodo da 2 a 5).
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Dal basale a 21 settimane
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Variazione della nausea a breve e lungo termine utilizzando l'impressione di cambiamento globale del paziente (PGI-C)
Lasso di tempo: Dal basale a 21 settimane
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Il PGI-C è una serie di domande autosomministrate progettate per misurare la significatività del cambiamento dei sintomi a seguito di un intervento.
Il PGI-C viene utilizzato per valutare il cambiamento nell'eccessiva sonnolenza diurna, cataplessia e nausea a breve e lungo termine dalla transizione da Xyrem a Xywav.
È una scala di valutazione di tipo Likert a 7 punti da 1 = molto migliorato, 2 = molto migliorato, 3 = leggermente migliorato, 4 = nessun cambiamento, 5 = leggermente peggiore, 6 = molto peggiore, a 7 = molto molto peggiore.
Il punteggio è la somma delle risposte a ciascuna delle scelte di risposta.
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Dal basale a 21 settimane
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Cambiamenti nel modello e nella qualità del sonno
Lasso di tempo: Dal basale a 21 settimane
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Verrà riassunto lo schema del sonno (quanto tempo impiegava di solito ad addormentarsi dopo la prima dose, quanto tempo di solito trascorreva sveglio durante la notte).
Il modello e la qualità del sonno verranno raccolti utilizzando sia il diario giornaliero che il riepilogo settimanale del diario giornaliero.
Il numero di partecipanti con ciascuna risposta alla qualità del sonno (molto scarsa ~ molto buona) e sensazione di quanto riposato/rinfrescato al risveglio per la giornata (per niente riposato ~ molto ben riposato) sarà riassunto per giorno e per settimana.
Al fine di analizzare i dati insieme l'intenzione è quella di combinare il quotidiano derivando la frequenza categorica per le risposte in modo che possa essere combinata con i dati categorici raccolti nel diario settimanale.
Ciò consentirà un'analisi completa del cambiamento dal periodo di riferimento (Xyrem) al periodo di trattamento Xywav (periodo da 2 a 5) sarà riepilogato per i dati settimanali raccolti durante il periodo di trattamento Xywav (periodo da 2 a 5) utilizzando la ricerca settimanale del quotidiano Diario.
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Dal basale a 21 settimane
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Variazione della scala della sonnolenza di Epworth (ESS)
Lasso di tempo: Dal basale a 21 settimane
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L'ESS è un questionario autosomministrato con 8 domande (Johns 1991, Johns 1992).
Gli intervistati valutano su una scala a 4 punti (0-3) le loro normali possibilità di appisolarsi o addormentarsi mentre sono impegnati in otto diverse attività.
La maggior parte delle persone si dedica a queste attività almeno occasionalmente, anche se non necessariamente tutti i giorni.
Il punteggio totale ESS (la somma dei punteggi di 8 item, 0-3) può variare da 0 a 24.
Punteggi totali ESS più elevati sono associati a una maggiore propensione al sonno nella vita quotidiana, nota anche come "sonnolenza diurna".
L'ESS è stato validato in diverse condizioni, inclusa la narcolessia (Johns 1994).
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Dal basale a 21 settimane
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Variazione dei risultati funzionali del punteggio totale del questionario sul sonno (FOSQ-10).
Lasso di tempo: Dal basale a 21 settimane
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Il FOSQ-10 (Chasens 2009) è un questionario autosomministrato progettato per valutare l'impatto della sonnolenza diurna sulle attività della vita quotidiana.
Consiste in 10 elementi che misurano la produttività generale del partecipante, il livello di attività, la vigilanza, l'intimità e le relazioni sessuali.
Per ogni item, ai partecipanti viene chiesto di valutare il livello di difficoltà nel portare a termine un'attività su una scala Likert a 4 punti, da 1 "Sì, estremo" a 4 "No").
Dal FOSQ-10 viene calcolato un punteggio totale: un punteggio più alto indica uno stato funzionale migliore.
Il FOSQ-10 è una versione ridotta dell'originale FOSQ-30.
Il FOSQ-10 è stato testato ed è risultato essere uno strumento psicometricamente forte che si comporta in modo simile alla versione lunga.
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Dal basale a 21 settimane
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Variazione del punteggio totale dell'inventario dei reclami cognitivi della Columbia Britannica (BC-CCI).
Lasso di tempo: Dal basale a 21 settimane
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Il BC-CCI è stato sviluppato per misurare i disturbi cognitivi negli individui con Disturbo Depressivo Maggiore (MDD).
È una misura di autovalutazione di 6 elementi che chiede agli intervistati di valutare i problemi con sintomi cognitivi specifici negli ultimi 7 giorni.
Per valutare ciascun elemento viene utilizzata una scala a quattro punti (da 0 "Per niente" a 3 "Molto").
Il punteggio totale (varia da 0 a 18) che viene generato valuta i domini di memoria, concentrazione, difficoltà nell'esprimere pensieri, ricerca di parole e risoluzione dei problemi.
Punteggi più alti indicano una maggiore gravità del deterioramento cognitivo, con quattro intervalli di classificazione stabiliti per il punteggio totale BC-CCI: da 0 a 4 = "ampiamente normale"; da 5 a 8 = disturbi cognitivi "lievi"; da 9 a 14 = disturbi cognitivi "moderati"; e da 15 a 18 = disturbi cognitivi "gravi".
Sono inclusi anche tre elementi aggiuntivi che chiedono come questi sintomi influenzino il lavoro, le relazioni e le attività sociali/ricreative per fornire ulteriori informazioni sulla natura della menomazione funzionale.
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Dal basale a 21 settimane
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Modifica della cataplessia mediante IGP-c
Lasso di tempo: Dal basale a 21 settimane
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Il PGI-C è una serie di domande autosomministrate progettate per misurare la significatività del cambiamento dei sintomi a seguito di un intervento.
Il PGI-C viene utilizzato per valutare il cambiamento nell'eccessiva sonnolenza diurna, cataplessia e nausea a breve e lungo termine dalla transizione da Xyrem a Xywav.
È una scala di valutazione di tipo Likert a 7 punti da 1 = molto migliorato, 2 = molto migliorato, 3 = leggermente migliorato, 4 = nessun cambiamento, 5 = leggermente peggiore, 6 = molto peggiore, a 7 = molto molto peggiore.
Il punteggio è la somma delle risposte a ciascuna delle scelte di risposta.
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Dal basale a 21 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 aprile 2021
Completamento primario (Effettivo)
24 febbraio 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
24 febbraio 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 marzo 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 marzo 2021
Primo Inserito (Effettivo)
18 marzo 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
30 giugno 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 giugno 2022
Ultimo verificato
1 giugno 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- JZP258-402
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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