Um estudo centrado no paciente, prospectivo, observacional e não intervencional do XYWAV na narcolepsia

Transição de Xyrem para Xywav

Medicamento: Transição de Xyrem para Xywav

Este é um estudo não intervencional de grupo único onde será observada a transição dos participantes de Xyrem para Xywav. O produto experimental (IP) ou suporte a medicamentos ou alterações solicitadas em seus medicamentos não serão fornecidos aos participantes pela Jazz Pharmaceuticals. O Xyrem e o Xywav que os participantes farão serão fornecidos pelo profissional de saúde do participante.

Número de participantes com transição de dose aumentada/diminuída/mesma de Xyrem para Xywav

• Diferença entre a dose noturna total usual de Xyrem e a dose inicial total prescrita de Xywav.

Número de ajustes de dose prescritos de Xywav

O número de ajustes de dosagem por participantes e o número de participantes com um ou mais ajustes de dosagem durante o Período de Tratamento Xywav (Período 2 a 5) pelo médico assistente (quantidade de dosagem ou número de doses noturnas), detalhes do ajuste, motivo do ajuste e motivo para dosagem desigual serão resumidos.

Duração do tempo entre a última refeição em relação à dosagem

O horário e o tipo da última refeição antes da primeira dose serão coletados usando o Diário Diário e a Retrospectiva Semanal do Diário Diário. O tempo será coletado como hora real (HH:MM) do Diário Diário e como dados categóricos do número usual de horas em relação à primeira dose (<0,5 horas, ≥0,5 mas <1 hora, ≥1 mas <1,5 horas, ≥1,5 mas <2 horas, ≥2 horas) da retrospectiva semanal do diário. Para avaliar o momento da última refeição em todos os períodos de estudo, a entrada do Diário Diário será convertida em dados categóricos usando a mesma escala de valores que a Retrospectiva Semanal do Diário Diário. O tipo de última refeição anterior à primeira dose será coletado como dados categóricos (refeição regular, lanche e bebida). Tanto para o tempo quanto para o tipo de última refeição antes da primeira dose, o número de participantes com cada resposta será resumido.

Hora de obter uma dose estável de Xywav

Dose estável é definida como a dose e regime que permanecem inalterados por pelo menos 2 semanas. A adesão não é considerada na derivação do tempo até a dose estável. O tempo para atingir a dose estável será resumido.

Número de participantes que obtiveram adesão ao tratamento

As doses ignoradas serão coletadas usando o Diário Diário e o Diário Diário de Lookback Semanal. As doses ignoradas serão coletadas diariamente (sim/não) do Diário Diário e como uma variável categórica semanal (0, 1-2, 3-4, 5-6 ou 7 dias) do Lookback Semanal do Diário Diário. Para resumir as doses omitidas durante o período de tratamento com Xywav, os dados do diário diário serão convertidos em dados categóricos usando as mesmas categorias da retrospectiva semanal do diário. Doses omitidas por semana (0, 1-2, 3-4, 5-6, 7 dias), alteração de dosagem mais comum (não tomou Xywav, pulou a primeira dose, pulou a segunda dose, pulou a terceira dose) e razões mais comuns para a alteração da dosagem será resumida.

Número de participantes que descontinuaram a administração de Xywav

O número de participantes que descontinuaram a administração de Xywav durante o Período de Tratamento de Xywav (Período 2 a 5).

Mudança na Náusea de Curto Prazo e Longo Prazo Usando a Impressão Global de Mudança do Paciente (IGP-C)

O PGI-C é uma série de questões auto-aplicáveis ​​destinadas a medir o significado da mudança nos sintomas após uma intervenção. O PGI-C é usado para avaliar a mudança na sonolência diurna excessiva, cataplexia e náusea de curto e longo prazo desde a transição de Xyrem para Xywav. É uma escala de avaliação do tipo Likert de 7 pontos de 1 = melhorou muito, 2 = melhorou muito, 3 = melhorou minimamente, 4 = sem mudança, 5 = piorou minimamente, 6 = muito pior, a 7 = muito pior. A pontuação é a soma das respostas para cada uma das opções de resposta.

Mudanças no padrão e na qualidade do sono

O padrão de sono (quanto tempo geralmente leva para adormecer após a primeira dose, quanto tempo geralmente fica acordado durante a noite) será resumido. O padrão e a qualidade do sono serão coletados usando o Diário Diário e o Lookback Semanal do Diário Diário. O número de participantes com cada resposta à qualidade do sono (muito ruim ~ muito bom) e sensação de descanso/revigoramento ao acordar durante o dia (nem um pouco descansado ~ muito bem descansado) será resumido por dia e por semana. Para analisar os dados em conjunto, a intenção é combinar o diário derivando a frequência categórica das respostas para que possa ser combinada com os dados categóricos coletados no diário semanal. O que permitirá uma análise completa da mudança do período de linha de base (Xyrem) para o período de tratamento Xywav (período 2 a 5) será resumido para dados semanais coletados durante o período de tratamento Xywav (período 2 a 5) usando a retrospectiva semanal do diário Diário.

Alteração na Escala de Sonolência de Epworth (ESS)

A ESS é um questionário autoaplicável com 8 perguntas (Johns 1991, Johns 1992). Os entrevistados classificam em uma escala de 4 pontos (0-3) suas chances habituais de cochilar ou adormecer enquanto estão envolvidos em oito atividades diferentes. A maioria das pessoas se envolve nessas atividades pelo menos ocasionalmente, embora não necessariamente todos os dias. A pontuação total da ESS (a soma das pontuações de 8 itens, 0-3) pode variar de 0 a 24. Pontuações totais mais altas da ESS estão associadas a maior propensão ao sono na vida diária, também conhecida como 'sonolência diurna'. A ESS foi validada em várias condições, incluindo narcolepsia (Johns 1994).

Mudança nos Resultados Funcionais do Questionário de Sono (FOSQ-10) Pontuação Total

O FOSQ-10 (Chasens 2009) é um questionário autoaplicável projetado para avaliar o impacto da sonolência diurna nas atividades da vida diária. Consiste em 10 itens que medem a produtividade geral do participante, nível de atividade, vigilância, intimidade e relações sexuais. Para cada item, os participantes são solicitados a classificar o nível de dificuldade em concluir uma atividade em uma escala Likert de 4 pontos, de 1 "Sim, extremo" a 4 "Não"). A partir do FOSQ-10 é calculada uma pontuação total: uma pontuação mais alta indica melhor estado funcional. O FOSQ-10 é uma versão reduzida do FOSQ-30 original. O FOSQ-10 foi testado e considerado um instrumento psicometricamente forte com desempenho semelhante à versão longa.

Mudança na Pontuação Total do Inventário Cognitivo de Reclamações da Colúmbia Britânica (BC-CCI)

O BC-CCI foi desenvolvido para medir queixas cognitivas em indivíduos com Transtorno Depressivo Maior (TDM). É uma medida de autorrelato de 6 itens que pede aos entrevistados que classifiquem problemas com sintomas cognitivos específicos nos últimos 7 dias. Uma escala de quatro pontos (0 "Nada" a 3 "Muito") é usada para classificar cada item. A pontuação total (varia de 0 a 18) gerada avalia domínios de memória, concentração, dificuldade para expressar pensamentos, encontrar palavras e resolver problemas. Escores mais altos indicam maior gravidade do comprometimento cognitivo, com quatro faixas de classificação estabelecidas para o escore total do BC-CCI: 0 a 4 = "geralmente normal"; 5 a 8 = queixas cognitivas "leves"; 9 a 14 = queixas cognitivas "moderadas"; e 15 a 18 = queixas cognitivas "severas". Três itens adicionais que perguntam sobre como esses sintomas afetam o trabalho, os relacionamentos e as atividades sociais/recreativas também são incluídos para fornecer mais informações sobre a natureza do comprometimento funcional.

Mudança na cataplexia usando PGI-c

O PGI-C é uma série de questões auto-aplicáveis ​​destinadas a medir o significado da mudança nos sintomas após uma intervenção. O PGI-C é usado para avaliar a mudança na sonolência diurna excessiva, cataplexia e náusea de curto e longo prazo desde a transição de Xyrem para Xywav. É uma escala de avaliação do tipo Likert de 7 pontos de 1 = melhorou muito, 2 = melhorou muito, 3 = melhorou minimamente, 4 = sem mudança, 5 = piorou minimamente, 6 = muito pior, a 7 = muito pior. A pontuação é a soma das respostas para cada uma das opções de resposta.