Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Dispositivo ottico-audio in una coorte pediatrica con condizioni correlate a CLN3 o ipovisione

21 ottobre 2024 aggiornato da: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Studio pilota di un dispositivo ottico-audio in una coorte pediatrica con condizioni correlate a CLN3 o ipovisione

Sfondo:

CLN3 comporta la perdita della vista osservata intorno agli anni prescolari, con eventuale progressione verso la cecità entro 1-3 anni. I ricercatori vogliono testare un dispositivo di assistenza che possa aiutare i bambini con CLN3 o cecità.

Obbiettivo:

Per sapere se è sicuro, facile e utile per i bambini con CLN3 o cecità utilizzare OrCam.

Eleggibilità:

Persone di età compresa tra 6 e 18 anni che hanno una malattia correlata a CLN3 o cecità.

Progetto:

I partecipanti saranno selezionati con quanto segue:

Storia medica

Esame fisico

Storia famigliare

Esame della vista e test della vista. Riceveranno colliri per dilatare gli occhi.

Test psicologici e neurocognitivi. Verranno poste domande e osservati per come svolgono vari compiti, come parlare, giocare, scrivere, disegnare e risolvere problemi.

Test dell'udito. Possono indossare cuffie o tappi per le orecchie. Gli elettrodi possono essere fissati alla loro testa.

Campioni di sangue

Biopsia cutanea, se necessario

Campioni di cellule della guancia, saliva o urina

L'OrCam ha le dimensioni e pesa circa la metà di un pacchetto di gomme da masticare. È attaccato alle montature degli occhiali tramite magneti. I partecipanti svolgeranno compiti prima e dopo essere stati addestrati su OrCam. Eseguiranno queste attività senza o con l'utilizzo di OrCam.

Ai partecipanti verrà data una OrCam da utilizzare per 1 settimana o 1 mese. Avranno sessioni di check-in con il team di studio.

Ai partecipanti e/o ai loro caregiver verranno poste domande su abilità, comportamenti, abilità sociali, metodi di apprendimento, intelligenza e qualità della vita correlata alla salute.

I campioni dei partecipanti possono essere utilizzati per test genetici e/o per creare un tipo di cellula staminale.

La partecipazione durerà da 1 a 5 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Descrizione dello studio:

Questo è uno studio pilota di un dispositivo visivo aumentativo, OrCam MyEye 2 (OrCam), in soggetti pediatrici con condizioni correlate a CLN3 o ipovisione. Ipotizziamo che, data la progettazione relativamente semplice e la procedura operativa del dispositivo, l'uso dell'OrCam da parte dei partecipanti allo studio sarà sicuro e fattibile. Ipotizziamo inoltre che il dispositivo migliorerà la loro capacità di ottenere informazioni visive.

Obiettivi:

Primario:

Valutare la sicurezza e la fattibilità dell'uso di OrCam da parte di bambini con CLN3 o ipovedenti.

Secondario:

Valutare l'efficacia dell'uso di OrCam da parte di bambini con CLN3 o ipovedenti.

Esplorativo:

Valutare la fattibilità e l'efficacia dell'uso di OrCam nei gruppi CLN3 rispetto ai gruppi non CLN3. Ottimizzare i metodi per valutare l'efficacia della sistemazione visiva/dispositivi di assistenza per la popolazione CLN3/NCL

Endpoint:

Primario:

1) Eventi avversi durante l'uso di OrCam. 2) Prova di fattibilità. 3) Questionario di fattibilità. 4) Diario di utilizzo del dispositivo. I periodi di valutazione saranno di 1 settimana presso la sede dello studio e di 1 mese a casa.

Secondario:

1) Test di funzionamento dell'utilizzo di OrCam. 2) Questionario sulle capacità.

Esplorativo:

1) Prova funzionale. 2) Questionari di fattibilità, capacità, applicabilità.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
11

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: An N Dang Do, M.D.
  • Numero di telefono: (301) 496-8849
  • Email: an.dangdo@nih.gov

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:

Per partecipare alla parte di screening di questo studio, un individuo deve soddisfare tutti i seguenti criteri:

-Ha una diagnosi o sospetta diagnosi di qualsiasi condizione su base genetica che causa ipovisione al livello specificato nel criterio 2.

Se la condizione genetica è correlata al CLN3, l'individuo deve avere uno dei seguenti:

  • Due varianti patogene CLN3,

  • Una variante patogena CLN3 AND

    • presentazione clinica indicativa di CLN3, OR

    • reperti caratteristici di microscopia elettronica (EM) (come corpo curvilineo, profilo dell'impronta digitale, depositi granulari osmiofili).

      • Ha un'acuità visiva stimata nell'occhio che vede meglio <20/200, senza l'uso di un dispositivo di assistenza o di aumento.
      • Ha un'età compresa tra i 6 e i 18 anni.
      • Per partecipare alla parte di intervento/uso del dispositivo di questo studio, un individuo deve soddisfare i criteri di screening di cui sopra e i seguenti criteri:
  • Ha un'adeguata capacità di sviluppo cognitivo per partecipare sulla base della valutazione di screening degli investigatori.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

Un individuo che soddisfi uno dei seguenti criteri sarà escluso dalla partecipazione a questo studio:

  • Ha una delle seguenti disfunzioni uditive: perdita dell'udito non reversibile o non correggibile, tinnito cronico o che si verifica quotidianamente, allucinazioni uditive che si verificano quotidianamente.
  • Utilizza un dispositivo di assistenza ottica-audio al momento o entro 3 mesi dallo screening e dall'iscrizione.
  • Non è in grado di recarsi al NIH a causa delle condizioni mediche per le parti richieste di persona dello studio.
  • Non è in grado di rispettare o ha condizioni mediche che potrebbero aumentare il rischio di partecipazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Fattibilità del dispositivo
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Bambini con malattia CLN3
I bambini affetti da CLN3 utilizzano OrCam MyEye 2, un dispositivo portatile da 22,5 g montato su occhiali che converte gli input catturati dalla fotocamera in output uditivi per la lettura di testo, il riconoscimento facciale e l'identificazione del prodotto. I partecipanti allo studio e i genitori/tutori sono stati formati su come utilizzare il dispositivo.
Dispositivo: OrCam MyEye 2
OrCam MyEye 2 è un dispositivo portatile da 22,5 g, montato su occhiali, che converte gli input catturati dalla fotocamera in uscite uditive. Le sue funzioni pubblicizzate includono la lettura di testi, il riconoscimento facciale e l'identificazione del prodotto.
Sperimentale: Bambini con ipovisione senza CLN3
I bambini con ipovisione non correlata alla CLN3 utilizzano OrCam MyEye 2, un dispositivo portatile da 22,5 g, montato sugli occhiali, che converte gli input catturati dalla fotocamera in output uditivi per la lettura di testo, il riconoscimento facciale e l'identificazione del prodotto. I partecipanti allo studio e i genitori/tutori sono stati formati su come utilizzare il dispositivo.
Dispositivo: OrCam MyEye 2
OrCam MyEye 2 è un dispositivo portatile da 22,5 g, montato su occhiali, che converte gli input catturati dalla fotocamera in uscite uditive. Le sue funzioni pubblicizzate includono la lettura di testi, il riconoscimento facciale e l'identificazione del prodotto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 1 settimana
Numero di partecipanti con eventi avversi legati all'uso di OrCam MyEye 2. Gli eventi avversi sono stati raccolti dalla segnalazione dei genitori.
1 settimana

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia dell'uso di OrCam da parte di bambini con CLN3 o ipovedenti
Lasso di tempo: 1 settimana, 1 mese
1) Test di funzionalità - Punteggi di efficacia; 2) Questionario sulle capacità
1 settimana, 1 mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: An N Dang Do, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
6 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
7 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 ottobre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 10000414
  • 000414-CH

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Verranno condivisi gli IPD anonimizzati che sono alla base dei risultati di una pubblicazione.

Periodo di condivisione IPD

I dati possono essere richiesti 5 anni dopo il completamento dell'endpoint primario

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Contattare il ricercatore principale o l'Istituto nazionale per la salute infantile e lo sviluppo umano (NICHD)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni