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Dispositivo ottico-audio in una coorte pediatrica con condizioni correlate a CLN3 o ipovisione

4 marzo 2024 aggiornato da: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Studio pilota di un dispositivo ottico-audio in una coorte pediatrica con condizioni correlate a CLN3 o ipovisione

Sfondo:

CLN3 comporta la perdita della vista osservata intorno agli anni prescolari, con eventuale progressione verso la cecità entro 1-3 anni. I ricercatori vogliono testare un dispositivo di assistenza che possa aiutare i bambini con CLN3 o cecità.

Obbiettivo:

Per sapere se è sicuro, facile e utile per i bambini con CLN3 o cecità utilizzare OrCam.

Eleggibilità:

Persone di età compresa tra 6 e 18 anni che hanno una malattia correlata a CLN3 o cecità.

Progetto:

I partecipanti saranno selezionati con quanto segue:

Storia medica

Esame fisico

Storia famigliare

Esame della vista e test della vista. Riceveranno colliri per dilatare gli occhi.

Test psicologici e neurocognitivi. Verranno poste domande e osservati per come svolgono vari compiti, come parlare, giocare, scrivere, disegnare e risolvere problemi.

Test dell'udito. Possono indossare cuffie o tappi per le orecchie. Gli elettrodi possono essere fissati alla loro testa.

Campioni di sangue

Biopsia cutanea, se necessario

Campioni di cellule della guancia, saliva o urina

L'OrCam ha le dimensioni e pesa circa la metà di un pacchetto di gomme da masticare. È attaccato alle montature degli occhiali tramite magneti. I partecipanti svolgeranno compiti prima e dopo essere stati addestrati su OrCam. Eseguiranno queste attività senza o con l'utilizzo di OrCam.

Ai partecipanti verrà data una OrCam da utilizzare per 1 settimana o 1 mese. Avranno sessioni di check-in con il team di studio.

Ai partecipanti e/o ai loro caregiver verranno poste domande su abilità, comportamenti, abilità sociali, metodi di apprendimento, intelligenza e qualità della vita correlata alla salute.

I campioni dei partecipanti possono essere utilizzati per test genetici e/o per creare un tipo di cellula staminale.

La partecipazione durerà da 1 a 5 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Descrizione dello studio:

Questo è uno studio pilota di un dispositivo visivo aumentativo, OrCam MyEye 2 (OrCam), in soggetti pediatrici con condizioni correlate a CLN3 o ipovisione. Ipotizziamo che, data la progettazione relativamente semplice e la procedura operativa del dispositivo, l'uso dell'OrCam da parte dei partecipanti allo studio sarà sicuro e fattibile. Ipotizziamo inoltre che il dispositivo migliorerà la loro capacità di ottenere informazioni visive.

Obiettivi:

Primario:

Valutare la sicurezza e la fattibilità dell'uso di OrCam da parte di bambini con CLN3 o ipovedenti.

Secondario:

Valutare l'efficacia dell'uso di OrCam da parte di bambini con CLN3 o ipovedenti.

Esplorativo:

Valutare la fattibilità e l'efficacia dell'uso di OrCam nei gruppi CLN3 rispetto ai gruppi non CLN3. Ottimizzare i metodi per valutare l'efficacia della sistemazione visiva/dispositivi di assistenza per la popolazione CLN3/NCL

Endpoint:

Primario:

1) Eventi avversi durante l'uso di OrCam. 2) Prova di fattibilità. 3) Questionario di fattibilità. 4) Diario di utilizzo del dispositivo. I periodi di valutazione saranno di 1 settimana presso la sede dello studio e di 1 mese a casa.

Secondario:

1) Test di funzionamento dell'utilizzo di OrCam. 2) Questionario sulle capacità.

Esplorativo:

1) Prova funzionale. 2) Questionari di fattibilità, capacità, applicabilità.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:

Per partecipare alla parte di screening di questo studio, un individuo deve soddisfare tutti i seguenti criteri:

-Ha una diagnosi o sospetta diagnosi di qualsiasi condizione su base genetica che causa ipovisione al livello specificato nel criterio 2.

Se la condizione genetica è correlata al CLN3, l'individuo deve avere uno dei seguenti:

  • Due varianti patogene CLN3,

  • Una variante patogena CLN3 AND

    • presentazione clinica indicativa di CLN3, OR

    • reperti caratteristici di microscopia elettronica (EM) (come corpo curvilineo, profilo dell'impronta digitale, depositi granulari osmiofili).

      • Ha un'acuità visiva stimata nell'occhio che vede meglio <20/200, senza l'uso di un dispositivo di assistenza o di aumento.
      • Ha un'età compresa tra i 6 e i 18 anni.
      • Per partecipare alla parte di intervento/uso del dispositivo di questo studio, un individuo deve soddisfare i criteri di screening di cui sopra e i seguenti criteri:
  • Ha un'adeguata capacità di sviluppo cognitivo per partecipare sulla base della valutazione di screening degli investigatori.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

Un individuo che soddisfi uno dei seguenti criteri sarà escluso dalla partecipazione a questo studio:

  • Ha una delle seguenti disfunzioni uditive: perdita dell'udito non reversibile o non correggibile, tinnito cronico o che si verifica quotidianamente, allucinazioni uditive che si verificano quotidianamente.
  • Utilizza un dispositivo di assistenza ottica-audio al momento o entro 3 mesi dallo screening e dall'iscrizione.
  • Non è in grado di recarsi al NIH a causa delle condizioni mediche per le parti richieste di persona dello studio.
  • Non è in grado di rispettare o ha condizioni mediche che potrebbero aumentare il rischio di partecipazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Fattibilità del dispositivo
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dispositivo
utilizzo di OrCam MyEye 2.0
Dispositivo: OrCam MyEye 2
Lo studio utilizza OrCam MyEye 2, un dispositivo portatile da 22,5 g montato su occhiali che converte gli input acquisiti dalla telecamera in output uditivi. Le sue funzioni pubblicizzate includono la lettura del testo, il riconoscimento facciale e l'identificazione del prodotto. I partecipanti allo studio e i genitori/tutori saranno formati su come utilizzare il dispositivo. Le valutazioni per gli endpoint primari e secondari verranno effettuate dopo 1 settimana e 1 mese di utilizzo del dispositivo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare: a) la sicurezza e b) la fattibilità dell'utilizzo di OrCam MyEye 2 da parte di bambini con CLN3 o ipovedenti
Lasso di tempo: 1 settimana, 1 mese
a) eventi avversi; b) Test di fattibilità, Questionario di fattibilità e Diario di utilizzo del dispositivo
1 settimana, 1 mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia dell'uso di OrCam da parte di bambini con CLN3 o ipovedenti
Lasso di tempo: 1 settimana, 1 mese
1) Test di funzionalità - Punteggi di efficacia; 2) Questionario sulle capacità
1 settimana, 1 mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Investigatori

  • Investigatore principale: An N Dang Do, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

6 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

7 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

23 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 marzo 2024

Ultimo verificato

23 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10000414
  • 000414-CH

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Verranno condivisi gli IPD anonimizzati che sono alla base dei risultati di una pubblicazione.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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