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Uno studio sulla terapia genica AAV9 nei partecipanti con malattia di Canavan (CANaspire)

15 aprile 2026 aggiornato da: Aspa Therapeutics

Uno studio di fase 1/2 in aperto sulla sicurezza e l'attività clinica della terapia genica per la malattia di Canavan attraverso la somministrazione di un vettore ricombinante basato sul sierotipo 9 del virus adeno-associato (AAV) che codifica il gene ASPA umano

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'attività farmacodinamica di BBP-812, una terapia genica sperimentale basata su AAV9, nei partecipanti pediatrici con malattia di Canavan.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia di Canavan è una malattia ultra rara, profondamente invalidante e mortale senza terapia approvata. Lo sponsor sta sviluppando BBP-812, un prodotto di terapia genica sperimentale per la somministrazione sistemica nei partecipanti con malattia di Canavan. BBP-812 è un vettore di sierotipo 9 (rAAV9) del virus adeno-associato ricombinante progettato per fornire il transgene dell'aspartoacilasi (ASPA) sotto il controllo di un promotore ubiquitario per ripristinare l'espressione dell'ASPA in entrambi i tipi di cellule neuronali e non neuronali.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: clinicaltrials@aspatx.com

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Investigatore principale:
          • Alexander Fay, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigatore principale:
          • Jennifer Rubin, MD
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital (MGH); Center for Rare Neurological Diseases (CRND)
        • Investigatore principale:
          • Florian Eichler, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Completato
        • Weill Cornell Medicine; Division of Pediatric Neurology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • L'età massima per l'inserimento è di 30 mesi.
  • Il partecipante ha una salute stabile secondo l'opinione dello sperimentatore e come confermato dall'anamnesi e dagli studi di laboratorio senza malattie ematologiche, renali, epatiche, immunologiche o neurologiche acute o croniche (diverse dalla malattia di Canavan).

  • Il partecipante ha una diagnosi biochimica, genetica e clinica della malattia di Canavan:

    • NAA urinario elevato e
    • Mutazione biallelica del gene ASPA determinata allo screening o documentata nella storia medica del partecipante.
    • Segni clinici attivi della malattia di Canavan

Criteri chiave di esclusione:

  • Test positivi per gli anticorpi totali anti-AAV9 determinati mediante test di immunoassorbimento enzimatico (ELISA).
  • - Ricevuto precedente terapia genica o altra terapia (compresi i vaccini) che coinvolge AAV.
  • Il partecipante sta ricevendo una terapia ad alte dosi con immunosoppressori.

  • Il partecipante presenta una progressione significativa della malattia di Canavan caratterizzata da:

    • Presenza di postura decerebrata o decorticata continua/costante,
    • Stato epilettico ricorrente, o
    • Convulsioni recalcitranti che non rispondono durante l'assunzione di 3 o più farmaci antiepilettici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase di ricerca della dose: BBP-812 Dose di livello 1 (Coorte 1)
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa (IV) di BBP-812 a basso dosaggio il giorno 0 nella fase di determinazione della dose dello studio.
Biologico: AAV9 BBP-812
Soluzione iniettabile sterile monouso tramite pompa per infusione volumetrica
Sperimentale: Fase di determinazione della dose: BBP-812 Dose di livello 2 (coorte 2)
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di BBP-812 ad alte dosi il giorno 0 nella fase di determinazione della dose dello studio.
Biologico: AAV9 BBP-812
Soluzione iniettabile sterile monouso tramite pompa per infusione volumetrica
Sperimentale: Fase di espansione dell'iscrizione: BBP-812
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di BBP-812 alla dose selezionata dalla fase di determinazione della dose il giorno 0 nella fase di espansione dello studio.
Biologico: AAV9 BBP-812
Soluzione iniettabile sterile monouso tramite pompa per infusione volumetrica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Variazione dei livelli urinari di N-acetilaspartato (NAA) dal basale a 12 mesi dopo l'infusione
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Basale, mese 12
Variazione dal basale a 12 mesi dopo l'infusione nel sistema nervoso centrale (SNC) NAA, misurata mediante spettroscopia di risonanza magnetica (MRS)
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Basale, mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dal basale alla settimana 52 nella valutazione motoria lorda, misura della funzione motoria lorda-88
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Passaggio dal basale alla settimana 52 nella valutazione motoria fine, Bayley-4
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Passaggio dal basale alla settimana 52 nella valutazione cognitiva, Bayley-4
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Passaggio dal basale alla settimana 52 nella valutazione della comunicazione, Bayley-4
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Passaggio dal basale alla settimana 52 nella funzione adattiva, Vineland-3
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aspa Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 settembre 2021

Completamento primario (Stimato)

13 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

8 ottobre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

10 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CVN-102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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