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Dose più elevata di alglucosidasi alfa per la malattia di Pompe

17 agosto 2021 aggiornato da: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Dose più elevata di alglucosidasi alfa per la malattia di Pompe: studio di follow-up a lungo termine

Questo studio ha lo scopo di verificare se la dose più elevata di ERT migliori la sicurezza e gli esiti clinici dei pazienti con malattia di Pompe. Inoltre, desidera sviluppare una nuova raccomandazione terapeutica e sperare che possa migliorare i risultati a lungo termine dei pazienti con malattia di Pompe.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

36

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 60 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione osservata includeva pazienti con malattia di Pompe che erano stati diagnosticati e trattati nella nostra serie.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi della malattia di Pompe
  2. Attualmente riceve ERT con visite cliniche regolari
  3. Accetta di firmare il consenso informato

Criteri di esclusione:

  1. Perso il follow-up per le visite cliniche
  2. Allergia al miozima
  3. Rifiutare di firmare il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Capacità vitale forzata
Lasso di tempo: Per pazienti di età superiore a 3 anni, primo test prima dello studio, poi ogni sei mesi, fino a 2 anni.
Test di funzionalità polmonare (Unità: percentuale del valore predittivo)
Per pazienti di età superiore a 3 anni, primo test prima dello studio, poi ogni sei mesi, fino a 2 anni.
Picco di flusso espiratorio
Lasso di tempo: Per pazienti di età superiore a 3 anni, primo test prima dello studio, poi ogni sei mesi, fino a 2 anni.
Test di funzionalità polmonare (Unità: percentuale del valore predittivo)
Per pazienti di età superiore a 3 anni, primo test prima dello studio, poi ogni sei mesi, fino a 2 anni.
Polisonnografia
Lasso di tempo: Per pazienti di età superiore a 6 mesi, primo test prima dello studio, poi ogni sei mesi, fino a 2 anni.
Test completo utilizzato per diagnosticare i disturbi del sonno.
Per pazienti di età superiore a 6 mesi, primo test prima dello studio, poi ogni sei mesi, fino a 2 anni.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
uGLC4
Lasso di tempo: uGLC4 sarà testato prima del trattamento, poi ogni tre mesi, fino a 2 anni.
Tetrasaccaride del glucosio nelle urine (Unità: mmol/mol Creatinina).
uGLC4 sarà testato prima del trattamento, poi ogni tre mesi, fino a 2 anni.
CK
Lasso di tempo: La CK sarà testata prima del trattamento, poi ogni tre mesi, fino a 2 anni.
Creatina chinasi nel sangue (Unità: unità per litro, U/L).
La CK sarà testata prima del trattamento, poi ogni tre mesi, fino a 2 anni.
AST
Lasso di tempo: L'AST sarà testato prima del trattamento, poi ogni tre mesi, fino a 2 anni.
Aspartato aminotransferasi nel sangue (Unità: unità per litro, U/L).
L'AST sarà testato prima del trattamento, poi ogni tre mesi, fino a 2 anni.
ALT
Lasso di tempo: L'ALT sarà testato prima del trattamento, poi ogni tre mesi, fino a 2 anni.
Alanina aminotransferasi nel sangue (Unità: unità per litro, U/L).
L'ALT sarà testato prima del trattamento, poi ogni tre mesi, fino a 2 anni.
Peso corporeo
Lasso di tempo: Il peso corporeo verrà monitorato prima del trattamento, poi ogni due settimane, fino a 2 anni.
Variazione del peso corporeo (Unità: chilogrammo, kg)
Il peso corporeo verrà monitorato prima del trattamento, poi ogni due settimane, fino a 2 anni.
Altezza del corpo
Lasso di tempo: L'altezza del corpo verrà monitorata prima del trattamento, poi ogni due settimane, fino a 2 anni.
Modifica dell'altezza del corpo (Unità: centimetro, cm)
L'altezza del corpo verrà monitorata prima del trattamento, poi ogni due settimane, fino a 2 anni.
Titoli anticorpali
Lasso di tempo: Il primo test sarà un mese dopo il primo ERT, poi ogni sei mesi, fino a 2 anni.
Titolo anticorpale IgG alglucosidasi alfa
Il primo test sarà un mese dopo il primo ERT, poi ogni sei mesi, fino a 2 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 settembre 2021

Completamento primario (Anticipato)

31 dicembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

23 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 agosto 2021

Ultimo verificato

1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2021-02-019A

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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