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Osservatorio dei Pazienti con Emofilia B Trattati con IdElvion® (OrPHEe)

7 gennaio 2025 aggiornato da: CSL Behring
OrPHEe è uno studio non interventistico, prospettico e nazionale che mira a registrare i dati della vita reale nei pazienti francesi con emofilia B trattati con Idelvion® per confermare l'efficacia e la sicurezza di questo prodotto stabilite negli studi di sviluppo clinico.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Descrizione dettagliata

L'emofilia B è una malattia congenita della coagulazione causata da una carenza o da un'anomalia del fattore IX della coagulazione (FIX).

La gravità dell'emofilia dipende dall'entità del deficit di FIX con manifestazioni cliniche diverse a seconda della localizzazione dell'emorragia.

Il trattamento di questa malattia comporta la somministrazione del fattore carente, cioè FIX, ai pazienti. A seconda della gravità della malattia e del contesto, è disponibile una gamma di regimi terapeutici (trattamento profilattico a lungo termine per la prevenzione di sanguinamenti non chirurgici, trattamento profilattico a breve termine per periodi ad alto rischio, trattamento per la prevenzione di sanguinamenti chirurgici o trattamento curativo su richiesta).

CSL Behring ha sviluppato un FIX ricombinante a lunga durata d'azione, ovvero rIX-FP (Idelvion®), per estendere gli intervalli tra le somministrazioni del trattamento fornendo anche un beneficio terapeutico. I dati degli studi clinici confermano chiaramente il beneficio terapeutico di Idelvion® nei pazienti adulti e pediatrici affetti da emofilia B precedentemente sottoposti a trattamento on demand per episodi emorragici, per la profilassi a lungo termine, nonché nei pazienti sottoposti a intervento chirurgico.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

222

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Amiens, Francia
        • Chu Amiens - Picardie
      • Annecy, Francia
        • CH Annecy Genevois
      • Besançon, Francia
        • CHRU Besançon
      • Bordeaux, Francia
        • CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Brest, Francia
        • CHRU Brest
      • Caen, Francia
        • CHU Caen
      • Clermont-Ferrand, Francia
        • CHU Clermont-Ferrand
      • Dijon, Francia
        • CHU Dijon
      • Eaubonne, Francia
        • Hôpital Simone Veil
      • Grenoble, Francia
        • CHU de Grenoble
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Le Mans, Francia
        • CH du Mans
      • Lille, Francia
        • CHRU LILLE
      • Limoges, Francia
        • CHU de Limoges
      • Lyon, Francia
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Montpellier, Francia
        • CHU Montpellier
      • Nancy, Francia
        • CHRU Nancy
      • Nantes, Francia
        • CHU Nantes
      • Nice, Francia
        • CHU Nice
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker Enfants Malades
      • Reims, Francia
        • CHU de Reims
      • Rennes, Francia
        • CHU Rennes
      • Rouen, Francia
        • CHU Rouen
      • Saint-Étienne, Francia
        • CHU Saint-Etienne
      • Strasbourg, Francia
        • CHRU Strasbourg
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU Toulouse
      • Tours, Francia
        • CHU Tours
      • Versailles, Francia
        • Hôpital André Mignot - CH Versailles

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti affetti da emofilia B trattati con Idelvion®

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Hanno accettato di partecipare all'osservatorio dopo aver ricevuto informazioni scritte sullo scopo dello studio e sui dati personali da raccogliere (consenso dei genitori per i pazienti minorenni);
  • Sono affetti da emofilia B e sono attualmente in trattamento o sono stati precedentemente trattati con Idelvion® come trattamento profilattico a lungo termine, trattamento su richiesta o trattamento a breve termine per procedure chirurgiche o per coprire periodi ad alto rischio di sanguinamento.
  • Non avere anticorpi mirati al FIX al momento della visita di inclusione

Criteri di esclusione:

  • Rifiuto da parte del paziente o del suo rappresentante legale a partecipare allo studio;
  • Esistenza di una controindicazione all'uso del trattamento Idelvion® (ipersensibilità nota a FIX o proteine ​​di criceto);
  • Partecipazione simultanea a uno studio clinico interventistico su un farmaco

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tassi di sanguinamento annuale (complessivo, spontaneo e traumatico) nell'ambito della profilassi a lungo termine o del trattamento su richiesta di eventi emorragici non chirurgici
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Numero di eventi di sanguinamento spontaneo per paziente
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Numero di infusioni di Idelvion® e dosi iniettate per infusione necessarie per prevenire e risolvere episodi emorragici non chirurgici
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Incidenza di episodi emorragici non chirurgici
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Il numero di infusioni e la dose totale di Idelvion® (in UI/kg) necessarie per prevenire o trattare episodi emorragici chirurgici
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
fino a 36 mesi
Incidenza di episodi emorragici chirurgici
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
fino a 36 mesi
Il numero di infusioni e la dose totale di Idelvion® (in UI/kg) necessarie per coprire un rischio elevato di sanguinamento
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
fino a 36 mesi
Il numero di infusioni e la dose totale di Fattore IX consumate nell'anno prima dell'assunzione di Idelvion®
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
fino a 36 mesi
Il numero di infusioni e la dose totale di Idelvion®
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
fino a 36 mesi
Il tipo e l'incidenza degli eventi avversi (AE) in particolare gli AE gravi e gli AE correlati a Idelvion®
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
fino a 36 mesi
Compilazione del seguente questionario: EQ-5D-3L per adulti
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
fino a 36 mesi
Compilazione del seguente questionario: EQ-5D-Y per bambini da 8 a 12 anni
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
fino a 36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Direttore dello studio: Hasan Catovic, CSL Behring SA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 dicembre 2021

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

21 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OrPHEe study
  • 2021-A00468-33 (Altro identificatore: ANSM)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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