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OASIS-HAE: uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di Donidalorsen (ISIS 721744 o IONIS-PKK-LRx) nei partecipanti con angioedema ereditario (HAE)

13 febbraio 2025 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3 in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di ISIS 721744 in pazienti con angioedema ereditario (HAE)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di donidalorsen nei partecipanti con HAE e l'effetto di donidalorsen sulla qualità e il pattern degli attacchi di HAE e il loro impatto sulla qualità della vita (QoL).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 3, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo su donidalorsen su un massimo di 84 partecipanti. I partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 2: 1 alla coorte A (donidalorsen o placebo ogni 4 settimane) o alla coorte B (donidalorsen o placebo ogni 8 settimane), rispettivamente. All'interno di ciascuna coorte, i partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 3:1 per ricevere donidalorsen o placebo corrispondente. La durata della partecipazione allo studio è di circa 11 mesi, che include un periodo di screening fino a 8 settimane, un periodo di trattamento di 25 settimane e un periodo post-trattamento fino a 13 settimane.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
91

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Accesso esteso

Accesso esteso

Un modo per i pazienti con malattie o condizioni gravi che non possono partecipare a una sperimentazione clinica per ottenere l'accesso a un prodotto medico che non è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Chiamato anche uso compassionevole. Esistono diversi tipi di accesso esteso.
A disposizione

A disposizione

  • Disponibile: l'accesso esteso è attualmente disponibile per questo trattamento sperimentale e i pazienti che non partecipano allo studio clinico potrebbero essere in grado di accedere al farmaco, al biologico o al dispositivo medico in fase di studio.
  • Non più disponibile: l'accesso esteso era disponibile per questo intervento in precedenza, ma non è attualmente disponibile e non sarà disponibile in futuro.
  • Temporaneamente non disponibile: l'accesso esteso non è attualmente disponibile per questo intervento, ma dovrebbe esserlo in futuro.
  • Approvato per il marketing: l'intervento è stato approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per l'uso da parte del pubblico.
 al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1020
        • Ionis Investigative Site
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Ionis Investigative Site
      • Edegem, Belgio, 2650
        • Ionis Investigative Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Ionis Investigative Site
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Ionis Investigative Site
  • Canada
      • Edmonton, Canada, T6G 2G3
        • Ionis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G6C6
        • Ionis Investigative Site
  • Danimarca
      • Odense, Danimarca, 5000
        • Ionis Investigative Site
  • Francia
      • La Tronche, Francia, 38700
        • Ionis Investigative Site
      • Marseille, Francia, 13385
        • Ionis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75012
        • Ionis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 12203
        • Ionis Investigative Site
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Ionis Investigative Site
      • Munich, Germania, 81675
        • Ionis Investigative Site
  • Israele
      • Ashkelon, Israele, 78278
        • Ionis Investigative Site
      • Haifa, Israele, 3104802
        • Ionis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Ionis Investigative Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95124
        • Ionis Investigative Site
      • Milan, Italia, 20138
        • Ionis Investigative Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Italia, 35128
        • Ionis Investigative Site
      • Palermo, Italia, 90146
        • Ionis Investigative Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Ionis Investigative Site
  • Polonia
      • Kraków, Polonia, 31-503
        • Ionis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
        • Ionis Investigative Site
      • Bristol, Regno Unito, BS10 5NB
        • Ionis Investigative Site
      • London, Regno Unito, E1 1FR
        • Ionis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Ionis Investigative Site
      • Barcelona, Spagna, 8907
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Ionis Investigative Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Ionis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92122
        • Ionis Investigative Site
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Ionis Investigative Site
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Ionis Investigative Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • Ionis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Ionis Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
        • Ionis Investigative Site
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43617
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
        • Ionis Investigative Site
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 6230
        • Ionis Investigative Site
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Ionis Investigative Site
      • İzmir, Tacchino, 35100
        • Ionis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. I partecipanti, o i loro rappresentanti legalmente nominati e autorizzati, devono fornire il modulo di consenso informato scritto e firmato (ICF)/assenso
  2. I partecipanti devono avere un'età ≥ 12 anni al momento del consenso informato e, se applicabile, del consenso
  3. I partecipanti devono avere una diagnosi documentata di angioedema ereditario di tipo 1 (HAE-1)/angioedema ereditario di tipo 2 (HAE-2)

  4. I partecipanti devono:

    1. Sperimentare un minimo di 2 attacchi di HAE (confermati dall'investigatore) durante il periodo di screening
    2. Essere disposti a completare le valutazioni dei risultati riportati dai partecipanti (PRO) durante lo studio
  5. I partecipanti devono avere accesso e la capacità di utilizzare farmaci acuti per trattare gli attacchi di angioedema

Criteri di esclusione

  1. Diagnosi concomitante di qualsiasi altro tipo di angioedema ricorrente, incluso angioedema acquisito, idiopatico o HAE con C1-INH normale (noto anche come HAE di tipo III)
  2. Eventuali anomalie clinicamente significative nello screening dei valori di laboratorio che renderebbero un partecipante non idoneo all'inclusione nello studio
  3. Trattamento con un altro farmaco sperimentale o agente biologico entro 1 mese o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo, dallo screening
  4. Ha partecipato a un precedente studio ISIS 721744

  5. Esposizione a uno qualsiasi dei seguenti farmaci:

    1. Inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o qualsiasi farmaco contenente estrogeni con assorbimento sistemico entro 4 settimane prima dello screening
    2. Profilassi cronica con Takhzyro, Haegarda, Cinryze e Ruconest o Orladeyo entro 5 emivite prima dello screening
    3. Oligonucleotidi (compreso il piccolo acido ribonucleico interferente [siRNA]) entro 4 mesi dallo screening se ricevuta una singola dose o entro 12 mesi dallo screening se ricevute più dosi. Questa esclusione non si applica ai vaccini
  6. Storia recente (3 anni) o abuso attuale di droghe o alcol

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo aggregato
I partecipanti con angioedema ereditario di tipo I/tipo II (HAE-1/HAE-2) hanno ricevuto il placebo per sottocutanea (SC) ogni 4 settimane (settimane 1, 5, 9, 13, 17 e 21) o 8 settimane (settimane 1, 9 e 17)
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen è stato somministrato per iniezione di SC.
Sperimentale: Coorte A: Donidalorsen 80 mg
I partecipanti con HAE-1/HAE-2 hanno ricevuto Donidalorsen, 80 mg, SC, ogni 4 settimane alle settimane 1, 5, 9, 13, 17 e 21.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen è stato somministrato per iniezione di SC.
Sperimentale: Coorte B: Donidalorsen 80 mg
I partecipanti con HAE-1/HAE-2 hanno ricevuto Donidalorsen, 80 mg, SC, ogni 8 settimane alle settimane 1, 9 e 17.
Droga: Placebo
Il placebo che corrisponde ai Donidalorsen è stato somministrato per iniezione di SC.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di attacco HAE confermato dagli investigatori (IC) (IC).
Lasso di tempo: Settimana 1 alla settimana 25
Il tasso di attacco HAE aggiustato nel tempo è stato calcolato come numero di attacchi IC HAE che si verificano dalla settimana 1 alla settimana 25, diviso per il numero di giorni in cui il partecipante ha contribuito al periodo moltiplicato per 28 giorni. Un attacco HAE è stato definito come un evento con segni o sintomi coerenti con un attacco in almeno 1 delle posizioni: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il torso e/o la regione di diarridio addominali) (stridor, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, stringere la gola o gonfiore della lingua, palato, uvula o laringe).
Settimana 1 alla settimana 25

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di attacco HAE IC (al mese) normalizzato nel tempo dalla settimana 5 alla settimana 25
Lasso di tempo: Settimana 5 alla settimana 25
Il tasso di attacco HAE aggiustato nel tempo è stato calcolato come numero di attacchi IC HAE che si verificano dalla settimana 5 alla settimana 25, diviso per il numero di giorni in cui il partecipante ha contribuito al periodo moltiplicato per 28 giorni. Un attacco HAE è stato definito come un evento con segni o sintomi coerenti con un attacco in almeno 1 delle posizioni: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il torso e/o la regione di diarridio addominali) (stridor, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, stringere la gola o gonfiore della lingua, palato, uvula o laringe).
Settimana 5 alla settimana 25
Percentuale di partecipanti senza attacchi IC dalla settimana 5 alla settimana 25
Lasso di tempo: Settimana 5 alla settimana 25
Un attacco HAE è stato definito come un evento con segni o sintomi coerenti con un attacco in almeno 1 delle posizioni: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il torso e/o la regione di diarridio addominali) (stridor, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, stringere la gola o gonfiore della lingua, palato, uvula o laringe). Le percentuali sono arrotondate al decimale più vicino.
Settimana 5 alla settimana 25
Tasso di attacco HAE moderato o grave normalizzato nel tempo (al mese) dalla settimana 5 alla settimana 25
Lasso di tempo: Settimana 5 alla settimana 25
Il tasso di attacco HAE adeguato al tempo è stato calcolato come numero di attacchi HAE moderati o gravi confermati dagli investigatori che si verificano dalla settimana 5 alla settimana 25, divisi per il numero di giorni in cui il partecipante ha contribuito al periodo moltiplicato per 28 giorni. Un attacco HAE è stato definito come un evento con segni o sintomi coerenti con un attacco in almeno 1 delle posizioni: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il torso e/o la regione di diarridio addominali) (stridor, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, stringere la gola o gonfiore della lingua, palato, uvula o laringe).
Settimana 5 alla settimana 25
Numero di partecipanti con una risposta clinica dalla settimana 5 alla settimana 25
Lasso di tempo: Settimana 5 alla settimana 25
La risposta clinica è stata definita come una riduzione ≥ 50%, ≥ 70%o ≥ 90%dal basale nel tasso di attacco HAE dalla settimana 5 alla settimana 25. Il tasso di attacco HAE tra la settimana 5 e la settimana 25 per ciascun partecipante viene calcolato come numero di attacchi HAE che si verificano dalla settimana 5 alla settimana 25 diviso per il numero di giorni in cui il partecipante ha contribuito al periodo moltiplicato per 28 giorni. Un attacco HAE è stato definito come un evento con segni o sintomi coerenti con un attacco in almeno 1 delle posizioni: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il torso e/o la regione di diarridio addominali) (stridor, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, stringere la gola o gonfiore della lingua, palato, uvula o laringe). Baseline = periodo di runt-in che è il periodo dallo screening all'ultimo giorno prima del giorno 1 dello studio.
Settimana 5 alla settimana 25
Tasso di attacco HAE IC che richiede terapia acuta HAE dalla settimana 5 alla settimana 25
Lasso di tempo: Settimana 5 alla settimana 25
Il tasso di attacco HAE adeguato al tempo viene calcolato come numero di attacchi IC HAE che richiedono una terapia acuta che si verificano dalla settimana 5 alla settimana 25, divisa per il numero di giorni in cui il partecipante ha contribuito a moltiplicare per 28 giorni. Un attacco HAE è stato definito come un evento con segni o sintomi coerenti con un attacco in almeno 1 delle posizioni: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il torso e/o la regione di diarridio addominali) (stridor, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, stringere la gola o gonfiore della lingua, palato, uvula o laringe). Gli attacchi HAE che richiedono terapia acuta includevano quegli attacchi con i seguenti farmaci concomitanti C1 inibitori dell'esterasi (umani e ricombinanti), inibitore plasmatico di kallikrein (umano) e antagonista della bradicinina.
Settimana 5 alla settimana 25
Percentuale di partecipanti che sono ben controllati nel test di controllo dell'angioedema (AECT) alla settimana 25
Lasso di tempo: Settimana 25
L'AECT è uno strumento di esito riportato dal partecipante validato per valutare l'attività della malattia nei partecipanti con angioedema ricorrente. Il questionario consiste in 4 domande che si pongono sulla frequenza e la gravità dell'angiedema sperimentate nelle ultime 4 settimane. Ogni domanda ha 5 scelte di risposta con un punteggio totale che va da 0 a 16. L'AECT può essere utilizzato per identificare i partecipanti con una malattia scarsamente controllata lavorando con un valore di taglio superiore o uguale a 10 punti. I partecipanti che ottengono un punteggio inferiore a 10 punti (0-9) nell'AECT hanno una malattia scarsamente controllata, mentre i partecipanti con una malattia ben controllati punteggi 10-16 punti. Le percentuali sono arrotondate al decimale più vicino.
Settimana 25
Modifica dalla linea di base nel questionario totale del questionario di qualità della vita dell'angioedema (AE-QOL) alla settimana 25
Lasso di tempo: Settimana 25
Il questionario AE-QOL è uno strumento validato per valutare la compromissione della QoL della salute specifica per i sintomi nei partecipanti che soffrono di angioedema ricorrente. È un questionario auto-somministrato che comprende 17 domande in 4 settori: funzionamento, affaticamento/umore, paure/vergogna e cibo. Le risposte sono valutate da 0 a 4 dove, 0 = mai, 1 = raramente, 2 = occasionalmente, 3 = spesso, 4 = molto spesso. I punteggi del dominio AE-QOL e il punteggio totale sono stati calcolati utilizzando la seguente formula: (Somma Somma di tutti gli articoli completati) / (Punteggio massimo di somma di tutti i possibili articoli) × 100. I punteggi totali variano da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione. Il cambiamento negativo dal basale indica un miglioramento. Il dominio calcolato e i punteggi totali non erano punteggi grezzi ma trasformazioni lineari su una scala da 0 a 100. La linea di base è definita come il punteggio nel giorno 1 di studio.
Settimana 25

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
3 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
9 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 febbraio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ISIS 721744-CS5
  • 2021-002571-19 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Ionis può condividere dati anonimi dei singoli partecipanti, dati clinici aggregati e altri tipi di dati che supportano i risultati in questo studio. Le richieste di dati di ricercatori qualificati saranno considerate una volta soddisfatti tutti e tre i seguenti criteri: (1) 12 mesi dall'approvazione del marketing del farmaco di studio sia negli Stati Uniti che nell'Unione europea; (2) 18 mesi dalla conclusione dello studio; e (3) 6 mesi dalla pubblicazione dell'articolo di studio. L'accesso sarebbe tramite un ambiente sicuro e dipende dall'approvazione di una proposta di ricerca e dall'ingresso in un accordo di utilizzo dei dati adeguato. Le richieste per accedere ai dati possono essere inviate tramite il sito Web https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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