Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per valutare il vamorolone nei ragazzi dai 2 anni in su

9 ottobre 2025 aggiornato da: Santhera Pharmaceuticals

Uno studio di fase II in aperto, a dosi multiple per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia esplorativa del Vamorolone nei ragazzi di età compresa tra 2 e

Questo studio di fase II è uno studio in aperto a dose multipla per valutare la sicurezza, la tollerabilità, PK, PD, l'efficacia clinica, il comportamento e la neuropsicologia e il funzionamento fisico del vamorolone per un periodo di trattamento di 12 settimane in ragazzi naïve agli steroidi di età compresa tra 2 e <4 anni e ragazzi trattati con glucocorticoidi e attualmente non trattati di età compresa tra 7 e <18 anni con DMD.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase II è uno studio in aperto a dose multipla per valutare la sicurezza, la tollerabilità, PK, PD, l'efficacia clinica, il comportamento e la neuropsicologia e il funzionamento fisico del vamorolone somministrato per via orale a dosi giornaliere di 2,0 mg/kg e 6,0 mg/ kg per un periodo di trattamento di 3 mesi in ragazzi naïve agli steroidi di età compresa tra 2 e <4 anni e ragazzi trattati con glucocorticoidi e attualmente non trattati con DMD di età compresa tra 7 e <18 anni.

Lo studio comprende un periodo di screening pretrattamento di 5 settimane; un periodo di riferimento di pretrattamento di 1 giorno; un periodo di trattamento in aperto di 3 mesi (settimane 1-12); e un periodo di riduzione della dose in aperto di 4 settimane (settimane 13-16) per i soggetti che non passeranno direttamente a un ulteriore trattamento con vamorolone o standard di cura (SoC) con glucocorticoidi alla fine dello studio.

I soggetti verranno arruolati nello studio alla visita di screening, al momento dell'ottenimento del consenso informato scritto.

All'interno del gruppo di età da 2 a <4 anni, i primi 10 soggetti idonei saranno assegnati al gruppo di trattamento da 2,0 mg/kg/giorno alla visita di riferimento del giorno -1. I successivi 10 soggetti idonei verranno assegnati al gruppo di trattamento da 6,0 mg/kg/giorno alla visita del giorno -1 di riferimento.

All'interno della fascia di età compresa tra 7 e <18 anni, sia trattati con corticosteroidi che non trattati, i 12 soggetti eleggibili iniziali saranno assegnati al gruppo di trattamento con 2,0 mg/kg/giorno alla visita basale del giorno -1. I successivi 12 soggetti idonei verranno assegnati al gruppo di trattamento da 6,0 mg/kg/giorno alla visita del giorno -1 di riferimento.

I primi 6 soggetti in ogni gruppo di età a 2 mg/kg fungeranno da coorti di run-in PK/sicurezza. Le valutazioni PK saranno eseguite alla settimana 2 e, insieme alla valutazione della sicurezza durante le prime 4 settimane di trattamento, questa sarà la base per confermare se nei pazienti successivi verranno utilizzati 2 e 6 mg/kg/die o se è necessario un aggiustamento della dose. necessario per evitare la sovra o la sottoesposizione nei pazienti di uno qualsiasi dei due gruppi di età.

I soggetti trattati con glucocorticoidi nella fascia di età compresa tra 7 e <18 anni assumeranno la dose finale della terapia con glucocorticoidi SoC per la DMD il giorno basale -1, entro 24 ore prima della somministrazione della prima dose del farmaco in studio con vamorolone.

Tutti i soggetti in entrambi i gruppi di età inizieranno il trattamento con vamorolone assegnato il Giorno 1 del periodo di trattamento e continueranno a ricevere il trattamento con vamorolone assegnato per tutta la durata del periodo di trattamento di 3 mesi (settimane 1-12).

Alla fine del periodo di trattamento di 3 mesi (settimana 12), ai soggetti verrà data la possibilità di ricevere vamorolone in un programma di accesso allargato o di uso compassionevole, se possibile, o di passare al trattamento SoC per la DMD (può includere glucocorticoidi). I soggetti che completano VBP15-006 e si iscrivono direttamente al programma di accesso ampliato o di uso compassionevole o passano direttamente al trattamento con glucocorticoidi SoC non dovranno ridurre la dose di vamorolone prima della partecipazione al programma di accesso ampliato o di uso compassionevole o all'inizio del trattamento con glucocorticoidi SoC. Tutti i soggetti che non passeranno direttamente a un ulteriore trattamento con vamorolone o glucocorticoidi SoC inizieranno un periodo di riduzione della dose in aperto di 4 settimane durante il quale la dose del farmaco in studio sarà progressivamente ridotta e interrotta.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
54

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Accesso esteso

Accesso esteso

Un modo per i pazienti con malattie o condizioni gravi che non possono partecipare a una sperimentazione clinica per ottenere l'accesso a un prodotto medico che non è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Chiamato anche uso compassionevole. Esistono diversi tipi di accesso esteso.
A disposizione

A disposizione

  • Disponibile: l'accesso esteso è attualmente disponibile per questo trattamento sperimentale e i pazienti che non partecipano allo studio clinico potrebbero essere in grado di accedere al farmaco, al biologico o al dispositivo medico in fase di studio.
  • Non più disponibile: l'accesso esteso era disponibile per questo intervento in precedenza, ma non è attualmente disponibile e non sarà disponibile in futuro.
  • Temporaneamente non disponibile: l'accesso esteso non è attualmente disponibile per questo intervento, ma dovrebbe esserlo in futuro.
  • Approvato per il marketing: l'intervento è stato approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per l'uso da parte del pubblico.
 al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Montreal, Canada, H4A 3J1
        • Montreal Childrens Hospital
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, AB T3B 6A8
        • Alberta'S Children Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il/i genitore/i o tutore/i legale/i del soggetto ha (hanno) fornito il consenso informato scritto e l'autorizzazione dell'Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA), ove applicabile, prima di qualsiasi procedura correlata allo studio; ai partecipanti verrà chiesto di dare il consenso scritto o verbale in base ai requisiti locali;

  2. Il soggetto ha una diagnosi di DMD confermata a livello centrale (dai consulenti genetici centrali TRiNDS), definita come:

    1. Immunofluorescenza della distrofina e/o immunoblot che mostrano un deficit completo di distrofina e un quadro clinico coerente con la tipica DMD, OR
    2. Mutazione identificabile all'interno del gene DMD (delezione/duplicazione di uno o più esoni), in cui il frame di lettura può essere previsto come "out-of-frame" e quadro clinico coerente con il tipico DMD, OR
    3. Sequenziamento completo del gene della distrofina che mostra un'alterazione (mutazione puntiforme, duplicazione, altro) che dovrebbe precludere la produzione della proteina distrofina (cioè mutazione senza senso, delezione/duplicazione che porta a un codone di stop a valle), con un quadro clinico coerente con la DMD tipica ;
  3. Il soggetto è di sesso maschile, di età compresa tra 2 e <4 anni o tra 7 e <18 anni al momento dell'arruolamento nello studio;
  4. Se di età compresa tra 7 e <18 anni e attualmente assume glucocorticoidi standard di cura per il trattamento della DMD, il soggetto ha assunto glucocorticoidi standard di cura a dose stabile per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento nello studio e continuerà la stessa dose stabile regime fino alla data della visita di riferimento del giorno -1. [Nota: i glucocorticoidi per via inalatoria e/o topici sono consentiti se l'ultimo uso è almeno 4 settimane prima dell'arruolamento o se somministrati a una dose stabile a partire da almeno 4 settimane prima dell'arruolamento e si prevede di essere utilizzati al regime di dose stabile per la durata del lo studio];
  5. Se di età compresa tra 7 e <18 anni e non attualmente trattato con glucocorticoidi, il soggetto non ha ricevuto glucocorticoidi orali o altri agenti immunosoppressori orali per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento. [Nota: i glucocorticoidi per via inalatoria e/o topici sono consentiti se l'ultimo uso è almeno 4 settimane prima dell'arruolamento o se somministrati a una dose stabile a partire da almeno 4 settimane prima dell'arruolamento e si prevede di essere utilizzati al regime di dose stabile per la durata del lo studio];
  6. I risultati dei test di laboratorio clinici rientrano nell'intervallo normale alla visita di screening o, se anormali, non sono clinicamente significativi, secondo l'opinione dello sperimentatore. [Note: la gamma glutamil transferasi (GGT), la creatinina e la bilirubina totale sieriche devono essere tutte ≤ al limite superiore dell'intervallo normale alla visita di screening. Un livello anormale di vitamina D considerato clinicamente significativo non escluderà un soggetto dalla partecipazione];

  7. Il soggetto ha prove di immunità alla varicella come determinato da:

    • Presenza di anticorpi IgG contro la varicella, come documentato da un risultato positivo del test del laboratorio locale dal sangue raccolto durante il periodo di screening; O
    • Documentazione, fornita alla Visita di Screening, che il soggetto ha ricevuto 2 dosi di vaccino contro la varicella, con o senza evidenza sierologica di immunità; la seconda delle 2 vaccinazioni deve essere stata somministrata almeno 14 giorni prima dell'assegnazione a un gruppo di dose;
  8. Il soggetto e il/i genitore/i/tutore/i sono disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del farmaco oggetto dello studio e le procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. - Il soggetto ha in corso o in anamnesi grave insufficienza renale o epatica, diabete mellito o immunosoppressione;
  2. - Il soggetto ha in corso o una storia di infezioni fungine o virali sistemiche croniche;
  3. - Il soggetto ha utilizzato agenti recettoriali dei mineralcorticoidi, come spironolattone, eplerenone, canrenone (canrenoato di potassio), prorenone (prorenoato di potassio) o mexrenone (mexrenoato di potassio) nelle 4 settimane precedenti l'arruolamento;
  4. Il soggetto ha una storia di iperaldosteronismo primario;
  5. Il soggetto ha evidenza di cardiomiopatia sintomatica [Nota: l'anomalia cardiaca asintomatica all'esame non sarebbe esclusa];
  6. Se di età compresa tra 2 e <4 anni, il soggetto è attualmente in trattamento o ha ricevuto un precedente trattamento con glucocorticoidi orali o altri agenti immunosoppressori [Note: passato uso transitorio di glucocorticoidi orali o altri agenti immunosoppressori orali per non più di 1 mese cumulativo, con l'uso almeno 3 mesi prima dell'arruolamento, sarà considerato per l'ammissibilità caso per caso, a meno che non venga interrotto per intolleranza. I glucocorticoidi per via inalatoria e/o topici sono consentiti se l'ultimo uso è almeno 4 settimane prima dell'arruolamento o se somministrati a una dose stabile a partire da almeno 4 settimane prima dell'arruolamento e si prevede di essere utilizzati al regime di dose stabile per la durata dello studio] ;
  7. - Il soggetto ha un'allergia o un'ipersensibilità al farmaco in studio o a uno qualsiasi dei suoi componenti;
  8. Il soggetto ha utilizzato idebenone entro 4 settimane prima dell'arruolamento;
  9. Il soggetto ha gravi problemi comportamentali o cognitivi che precludono la partecipazione allo studio, secondo l'opinione dello sperimentatore;
  10. - Il soggetto ha condizioni mediche precedenti o in corso, anamnesi, risultati fisici o anomalie di laboratorio che potrebbero influire sulla sicurezza, rendere improbabile che il trattamento e il follow-up siano completati correttamente o compromettere la valutazione dei risultati dello studio, secondo l'opinione dello sperimentatore;
  11. Il soggetto sta assumendo (o ha assunto entro 4 settimane prima dell'arruolamento) rimedi e integratori a base di erbe che possono influire sulla forza e sulla funzione muscolare (ad esempio, coenzima Q10, creatina, ecc.);
  12. Il soggetto sta assumendo (o ha assunto entro 3 mesi prima dell'arruolamento) qualsiasi farmaco indicato per la DMD, inclusi Exondys51, Exondys53, Exondys45, Viltepso e Translarna;
  13. - Al soggetto è stato somministrato un vaccino vivo attenuato entro 14 giorni prima della prima dose del farmaco in studio;
  14. Il soggetto sta attualmente assumendo qualsiasi altro farmaco sperimentale o ha assunto qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 3 mesi prima dell'arruolamento;
  15. Il soggetto è stato precedentemente arruolato nello studio VBP15-006 o in qualsiasi altro studio sul vamorolone.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo di trattamento 1
I pazienti nel gruppo di trattamento 1 devono avere un'età compresa tra 2 e <4 anni e riceveranno Vamorolone a 2,0 mg/kg/giorno per la durata dello studio. Il gruppo di trattamento 1 verrà arruolato prima del gruppo di trattamento 2.
Droga: Vamorolo
Somministrazione orale di vamorolone per 12 settimane.
Altri nomi:
  • VBP15
Sperimentale: Gruppo di trattamento 2
I pazienti nel gruppo di trattamento 2 devono avere un'età compresa tra 2 e <4 anni e riceveranno Vamorolone a 6,0 mg/kg/giorno per la durata dello studio. Il gruppo di trattamento 2 verrà arruolato dopo il gruppo di trattamento 1.
Droga: Vamorolo
Somministrazione orale di vamorolone per 12 settimane.
Altri nomi:
  • VBP15
Sperimentale: Gruppo di trattamento 3
I pazienti del gruppo di trattamento 3 devono avere un'età compresa tra 7 e <18 anni e non devono essere trattati con steroidi all'ingresso. Il gruppo di trattamento 3 riceverà Vamorolone a 2,0 mg/kg/giorno per la durata dello studio.
Droga: Vamorolo
Somministrazione orale di vamorolone per 12 settimane.
Altri nomi:
  • VBP15
Sperimentale: Gruppo di trattamento 6
I pazienti nel gruppo di trattamento 6 devono avere un'età compresa tra 7 e <18 anni e devono assumere una dose stabile di steroidi per 3 mesi prima dell'ingresso. Il gruppo di trattamento 6 riceverà Vamorolone a 6,0 mg/kg/giorno per la durata dello studio.
Droga: Vamorolo
Somministrazione orale di vamorolone per 12 settimane.
Altri nomi:
  • VBP15
Sperimentale: Gruppo di trattamento 4
I pazienti nel gruppo di trattamento 4 devono avere un'età compresa tra 7 e <18 anni e non devono essere trattati con steroidi all'ingresso. Il gruppo di trattamento 4 riceverà Vamorolone a 6,0 mg/kg/giorno per la durata dello studio.
Droga: Vamorolo
Somministrazione orale di vamorolone per 12 settimane.
Altri nomi:
  • VBP15
Sperimentale: Gruppo di trattamento 5
I pazienti nel gruppo di trattamento 5 devono avere un'età compresa tra 7 e <18 anni e devono assumere una dose stabile di steroidi per 3 mesi prima dell'ingresso. Il gruppo di trattamento 5 riceverà Vamorolone a 2,0 mg/kg/giorno per la durata dello studio.
Droga: Vamorolo
Somministrazione orale di vamorolone per 12 settimane.
Altri nomi:
  • VBP15
Sperimentale: Sottogruppo di trattamento 7
I pazienti nel sottogruppo di trattamento 7 devono avere un'età compresa tra 12 e <18 anni e devono assumere una dose stabile di steroidi per 3 mesi prima dell'ingresso. Il gruppo di trattamento 7 riceverà Vamorolone a 6,0 mg/kg/giorno per la durata dello studio.
Droga: Vamorolo
Somministrazione orale di vamorolone per 12 settimane.
Altri nomi:
  • VBP15

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventuali eventi avversi valutati in base ai criteri terminologici comuni per gli eventi avversi versione 4.03 (CTCAE v4.03)
Lasso di tempo: Dalla data del consenso informato scritto del soggetto fino al completamento della visita finale della settimana 16 o fino al completamento della partecipazione del soggetto allo studio
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole in un soggetto e non deve necessariamente avere una relazione causale con l'intervento. Le condizioni preesistenti che peggiorano durante lo studio devono essere riportate come eventi avversi.
Dalla data del consenso informato scritto del soggetto fino al completamento della visita finale della settimana 16 o fino al completamento della partecipazione del soggetto allo studio
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al farmaco valutati in base ai criteri terminologici comuni per gli eventi avversi versione 4.03 (CTCAE v4.03)
Lasso di tempo: Dalla data del consenso informato scritto del soggetto fino al completamento della visita finale della settimana 16 o fino al completamento della partecipazione del soggetto allo studio
Gli eventi avversi correlati al farmaco sono TEAE la cui causalità è stata etichettata come "DEFINITA", "POSSIBILE" o "PROBABILE"
Dalla data del consenso informato scritto del soggetto fino al completamento della visita finale della settimana 16 o fino al completamento della partecipazione del soggetto allo studio
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi valutati in base ai criteri terminologici comuni per gli eventi avversi versione 4.03 (CTCAE v4.03)
Lasso di tempo: Dalla data del consenso informato scritto del soggetto fino al completamento della visita finale della settimana 16 o fino al completamento della partecipazione del soggetto allo studio
Grave o significativo dal punto di vista medico ma non immediatamente pericoloso per la vita: indicato ricovero o prolungamento del ricovero; disabilitazione; limitare le attività di cura di sé della vita quotidiana; Inabilitante con incapacità di lavorare o svolgere la normale attività quotidiana.
Dalla data del consenso informato scritto del soggetto fino al completamento della visita finale della settimana 16 o fino al completamento della partecipazione del soggetto allo studio
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi valutati in base ai criteri terminologici comuni per gli eventi avversi versione 4.03 (CTCAE v4.03)
Lasso di tempo: Dalla data del consenso informato scritto del soggetto fino alla visita finale della settimana 16 o fino al completamento della partecipazione del soggetto allo studio (SAE fino a 30 giorni dopo la dose finale del farmaco in studio)

Un evento avverso grave (SAE) è definito come qualsiasi evento avverso, indipendentemente dalla causalità, che soddisfa uno dei seguenti criteri:

  • Risultati nella morte
  • È in pericolo di vita
  • Richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento di un ricovero esistente
  • Si traduce in disabilità/incapacità persistente o significativa o in una sostanziale interruzione della capacità di svolgere le normali funzioni vitali
  • Si traduce in un'anomalia congenita/difetto congenito
  • È un evento medico importante che può mettere a repentaglio il soggetto e può richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno degli esiti sopra elencati
Dalla data del consenso informato scritto del soggetto fino alla visita finale della settimana 16 o fino al completamento della partecipazione del soggetto allo studio (SAE fino a 30 giorni dopo la dose finale del farmaco in studio)
Numero di partecipanti con eventi avversi valutati in base ai criteri terminologici comuni per gli eventi avversi versione 4.03 (CTCAE v4.03) che hanno portato all'interruzione del trattamento in studio
Lasso di tempo: Dalla data del consenso informato scritto del soggetto fino al completamento della visita finale della settimana 16 o fino al completamento della partecipazione del soggetto allo studio
Eventi avversi che hanno portato all'interruzione del trattamento in studio
Dalla data del consenso informato scritto del soggetto fino al completamento della visita finale della settimana 16 o fino al completamento della partecipazione del soggetto allo studio
Variazione di altezza (assoluta) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Baseline, 12 settimane
L'altezza in piedi sarà valutata per soggetti di età compresa tra 2 e <4 anni; altezza calcolata dalla lunghezza ulnare nei soggetti di età compresa tra 7 e <18 anni.
Baseline, 12 settimane
Variazione di altezza (percentile) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Baseline, 12 settimane
L'altezza in piedi sarà valutata per soggetti di età compresa tra 2 e <4 anni; altezza calcolata dalla lunghezza ulnare nei soggetti di età compresa tra 7 e <18 anni.
Baseline, 12 settimane
Variazione di altezza (punteggio Z) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Baseline, 12 settimane
L'altezza in piedi sarà valutata per soggetti di età compresa tra 2 e <4 anni; altezza calcolata dalla lunghezza ulnare nei soggetti di età compresa tra 7 e <18 anni. Lo z-score (punteggio standard) è il numero di deviazioni standard per cui la misura del risultato è superiore o inferiore al valore della popolazione generale. Un punteggio Z pari a 0 rappresenta la media della popolazione. Una misura superiore al valore normale ha un punteggio z positivo (altezza maggiore).
Baseline, 12 settimane
Variazione di peso (assoluta) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Baseline, 12 settimane
Il peso corporeo sarà valutato in ciascuno dei punti temporali previsti.
Baseline, 12 settimane
Variazione di peso (percentile) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Baseline, 12 settimane
Il peso corporeo sarà valutato in ciascuno dei punti temporali previsti.
Baseline, 12 settimane
Variazione di peso (punteggio Z) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Baseline, 12 settimane
Il peso corporeo sarà valutato in ciascuno dei punti temporali previsti. Lo z-score (punteggio standard) è il numero di deviazioni standard per cui la misura del risultato è superiore o inferiore al valore della popolazione generale. Un punteggio Z pari a 0 rappresenta la media della popolazione. Una misura superiore al valore normale ha un punteggio z positivo (peso maggiore).
Baseline, 12 settimane
Variazione dell'indice di massa corporea (BMI) (assoluto) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
L'indice di massa corporea è una misura del peso adattata all'altezza.
Riferimento, settimana 12
Variazione dell'indice di massa corporea (BMI) (percentile) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
L'indice di massa corporea è una misura del peso adattata all'altezza.
Riferimento, settimana 12
Variazione dell'indice di massa corporea (BMI) (punteggio Z) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
L'indice di massa corporea è una misura del peso adattata all'altezza. Lo z-score (punteggio standard) è il numero di deviazioni standard per cui la misura del risultato è superiore o inferiore al valore della popolazione generale. Un punteggio Z pari a 0 rappresenta la media della popolazione. Una misura superiore al valore normale ha un punteggio z positivo (IMC più elevato).
Riferimento, settimana 12
Variazione della pressione sanguigna diastolica
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 2, Settimana 6, Settimana 12, Settimana 16
Variazione dal basale alla settimana 12 della pressione arteriosa diastolica in posizione seduta.
Giorno 1, Settimana 2, Settimana 6, Settimana 12, Settimana 16
Variazione della pressione arteriosa sistolica
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 2, Settimana 6, Settimana 12, Settimana 16
Variazione dal basale alla settimana 12 della pressione arteriosa sistolica in posizione seduta.
Giorno 1, Settimana 2, Settimana 6, Settimana 12, Settimana 16
Numero di partecipanti con caratteristiche cushingoidi emergenti del trattamento
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 16
Caratteristiche cushingoidi emergenti dal trattamento basate sull'esame fisico in tutte le valutazioni basali, durante il trattamento e post-trattamento
Riferimento fino alla settimana 16
Numero di partecipanti con risultati anormali dei test di laboratorio clinici emergenti dal trattamento clinicamente significativi
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 6, Settimana 12, Settimana 16
A ciascun soggetto è stato effettuato un prelievo di sangue e un prelievo di urina per i test di laboratorio clinici standard di ematologia, chimica e lipidi. Inoltre, sono stati raccolti la glicemia a digiuno e l'insulina, il cortisolo mattutino e, nell'ulteriore gruppo di età compreso tra 12 e <18 anni, LH, FSH, TSH, FT4. La determinazione dell'HbA1c doveva essere eseguita anche se il glucosio nelle urine era positivo e/o i livelli di glucosio a digiuno erano superiori ai limiti normali. È stato segnalato qualsiasi risultato anomalo dei test di laboratorio clinicamente significativo emerso dal trattamento
Giorno 1, Settimana 6, Settimana 12, Settimana 16
Analisi categorica del QTcF alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni registrato dopo che il soggetto è rimasto tranquillamente in posizione supina per almeno 5 minuti. I componenti dell'ECG sono la durata QRS, l'intervallo PR [PQ], l'intervallo RR, l'intervallo QT e QTc.
Riferimento, settimana 12
Numero di occhi con cataratta
Lasso di tempo: Riferimento: settimana 12
La cataratta è stata diagnosticata dalla presenza di opacità parziale o completa del cristallino al basale e alla settimana 12.
Riferimento: settimana 12
Numero di occhi con glaucoma
Lasso di tempo: Riferimento: settimana 12
Il glaucoma è stato diagnosticato in base alla pressione oculare al basale e alla settimana 12.
Riferimento: settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazioni della concentrazione plasmatica pre-dose e post-dose del vanomolone al giorno 1 e alla settimana 2
Lasso di tempo: Giorno 1, settimana 2
La concentrazione plasmatica di vamorolone è stata misurata il giorno 1 e la settimana 2 prima della dose, e 1 ora, 2 ore e 6 ore dopo la dose e anche 4 ore e 8 ore dopo nei gruppi di età compresa tra 7 e 18 anni.
Giorno 1, settimana 2
Statistiche descrittive dei parametri PK - Tmax
Lasso di tempo: Giorno 1, settimana 2
Tmax è il tempo necessario per raggiungere la concentrazione massima osservata, raccolta durante un intervallo di dosaggio
Giorno 1, settimana 2
Statistiche descrittive dei parametri PK - Cmax
Lasso di tempo: Giorno 1, settimana 2
Cmax è la concentrazione massima osservata
Giorno 1, settimana 2
Statistiche descrittive dei parametri farmacocinetici in soggetti di età compresa tra 2 e 4 anni - AUC 0-6
Lasso di tempo: Giorno 1, settimana 2
L'AUC 0-6 è l'area sotto la curva concentrazione-tempo durante le prime 6 ore dopo la somministrazione
Giorno 1, settimana 2
Statistiche descrittive dei parametri farmacocinetici in soggetti di età compresa tra 7 e 18 anni - AUC 0-inf
Lasso di tempo: Giorno 1, settimana 2
L'AUC 0-8 è l'area sotto la curva concentrazione-tempo dopo il dosaggio estrapolata all'infinito
Giorno 1, settimana 2

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 12 nella scala motoria lorda Bayley-III (solo da 2 a <4 anni)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
La scala Bayley-III Gross Motor è una valutazione funzionale, un riflesso accurato della forza muscolare per soggetti con DMD di età compresa tra 2 e <4 anni. Il valore del punteggio minimo è 0 e il valore del punteggio massimo è 72. Punteggi più alti significano un risultato migliore.
Riferimento, settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 della concentrazione mattutina di cortisolo
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
I campioni mattutini di cortisolo [soppressione surrenalica] sono stati raccolti dopo che il soggetto ha digiunato per ≥ 6 ore e prima della somministrazione della dose giornaliera del farmaco in studio durante le visite del Giorno 1 e della Settimana 12, prima delle 10:00 ora locale
Riferimento, settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 dei biomarcatori del turnover osseo (telopeptide C del collagene di tipo 1 nel siero [CTX1])
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
I campioni per CTX1, osteocalcina e P1NP sono stati raccolti durante le visite del Giorno 1 e della Settimana 12 dopo che il soggetto aveva digiunato per ≥ 6 ore e prima della somministrazione della dose giornaliera del farmaco in studio
Riferimento, settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 dei biomarcatori del turnover osseo (osteocalcina)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
I campioni per CTX1, osteocalcina e P1NP sono stati raccolti durante le visite del Giorno 1 e della Settimana 12 dopo che il soggetto aveva digiunato per ≥ 6 ore e prima della somministrazione della dose giornaliera del farmaco in studio
Riferimento, settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 dei biomarcatori del turnover osseo (propeptide sierico aminoterminale del collagene di tipo I [P1NP])
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
I campioni per CTX1, osteocalcina e P1NP sono stati raccolti durante le visite del Giorno 1 e della Settimana 12 dopo che il soggetto aveva digiunato per ≥ 6 ore e prima della somministrazione della dose giornaliera del farmaco in studio
Riferimento, settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 dei biomarcatori di resistenza all'insulina (glucosio)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Glucosio, HbA1c e insulina sono stati raccolti durante le visite del Giorno 1 e della Settimana 12 dopo che il soggetto aveva digiunato per ≥ 6 ore e prima della somministrazione della dose giornaliera del farmaco in studio.
Riferimento, settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 dei biomarcatori di resistenza all'insulina (emoglobina A1c [HbA1c])
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Glucosio, HbA1c e insulina sono stati raccolti durante le visite del Giorno 1 e della Settimana 12 dopo che il soggetto aveva digiunato per ≥ 6 ore e prima della somministrazione della dose giornaliera del farmaco in studio. Il campione di riferimento per la misurazione dell'HbA1c potrebbe essere stato raccolto senza digiuno.
Riferimento, settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 dei biomarcatori di resistenza all’insulina (insulina)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Glucosio, HbA1c e insulina sono stati raccolti durante le visite del Giorno 1 e della Settimana 12 dopo che il soggetto aveva digiunato per ≥ 6 ore e prima della somministrazione della dose giornaliera del farmaco in studio.
Riferimento, settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Santhera Pharmaceuticals

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Santhera Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Jean K Mah, M.D., Alberta Children's Hospital Research Institute, University of Calgary

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 marzo 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
16 luglio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
16 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 dicembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
11 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 ottobre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VBP15-006

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni