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Studio di AAV5-hFIX nell'emofilia B grave o moderatamente grave

21 maggio 2026 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio di estensione di fase I/IIb che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di un vettore virale adeno-associato contenente un gene del fattore IX umano ottimizzato per il codone (AAV5-hFIX) precedentemente somministrato a pazienti adulti con emofilia B grave o moderatamente grave durante il CT-AMT-060-01 Studio di fase I/II

Questo è uno studio di estensione in aperto che arruola pazienti che hanno completato con successo tutte le valutazioni nello studio CT-AMT-060-01 (anni 1-5). La fase di valutazione inizierà alla Visita 36 (la prima visita clinica in questo studio di estensione, circa 5,5 anni dopo la visita di somministrazione iniziale Studio CT-AMT-060-01) e passerà alla Visita 45 (10 anni dopo la somministrazione nello Studio CT- AMT-060-01).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

9

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Vivantes Klinikum Im Friedrichshain
      • Frankfurt, Germania
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitae
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Groningen, Olanda
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Olanda
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti di sesso maschile con emofilia B grave o moderatamente grave, che hanno ricevuto in precedenza un'infusione di AMT-060 e hanno completato tutte le valutazioni nello Studio CTAMT-060-01

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti con emofilia B congenita che hanno completato lo studio CTAMT-060-01
  • In grado di fornire il consenso informato dopo aver ricevuto informazioni verbali e scritte sullo studio.

Criteri di esclusione:

  • I soggetti iscritti saranno già stati valutati in base ai criteri di esclusione per lo Studio CT-AMT-060-01.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
CSL220
AAV5 contenente un gene del fattore IX umano ottimizzato per il codone
Genetico: AAV5-hFIX
AAV5 contenente un gene del fattore IX umano ottimizzato per il codone
Altri nomi:
  • CSL220

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi Possibilmente o probabilmente correlati alla precedente somministrazione di AAV5-hFIX
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Anticorpi neutralizzanti FIX (inibitori FIX)
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Livelli ALT/AST
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Punteggio di patologia epatica Valutato mediante ecografia ogni 6 mesi
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Livelli di alfa fetoproteina
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Attività FIX percentuale endogena
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Consumo totale di terapia sostitutiva FIX su richiesta e profilattica
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Numero di procedure (inclusi interventi chirurgici maggiori e minori)
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Punteggio SF-36 del questionario sulla qualità della vita
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Punteggio EQ-5D-5L del questionario sulla qualità della vita
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Punteggio per la salute delle articolazioni dell'emofilia
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Tasso di sanguinamento annualizzato Compresi tutti i sanguinamenti (trattati e non trattati), sanguinamenti spontanei, sanguinamenti traumatici e sanguinamenti articolari
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 marzo 2021

Completamento primario (Effettivo)

26 marzo 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

26 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

4 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
  • 2020-000739-28 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

CSL prenderà in considerazione caso per caso le richieste di condividere i dati dei singoli pazienti (IPD) con ricercatori scientifici e medici qualificati e in buona fede esterni. Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta volontaria di condivisione dei dati per IPD, contattare CSL all'indirizzo clinicaltrials@cslbehring.com.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di IPD saranno generalmente prese in considerazione una volta completata la revisione da parte delle principali autorità di regolamentazione (es. FDA, EMA) e la pubblicazione principale sarà disponibile.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

La ricerca proposta dovrebbe cercare di rispondere a un'importante domanda medica o scientifica senza risposta.

La privacy specifica del paese applicabile e altre leggi e regolamenti saranno presi in considerazione e potrebbero impedire la condivisione di IPD.

Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha stipulato un accordo di condivisione dei dati appropriato, saranno disponibili DPI opportunamente anonimizzati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia B

Prove cliniche su AAV5-hFIX

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