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Valutazione di VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor nella fibrosi cistica (FC) Partecipanti da 1 a 11 anni di età

27 maggio 2026 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3 che valuta la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità della tripla terapia di associazione VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor nei soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 1 e 11 anni

Lo scopo di questo studio è valutare la farmacocinetica, la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) nei partecipanti CF con almeno 1 mutazione responsiva alla tripla combinazione (TCR) in gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

210

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women's and Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Francia
      • Bron, Francia
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charité - Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Germania
        • Universitatsklinikum Essen
      • Hanover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Nuova Zelanda
      • Grafton, Nuova Zelanda
        • Starship Children's Hospital
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University Clinical and Translational Research Unit
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Stati Uniti, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stati Uniti, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Svezia
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Svizzera
        • Kinderspital Zürich

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • - Partecipanti con CF stabile e almeno 1 mutazione TCR (incluso F508del) nel gene CFTR

Criteri chiave di esclusione:

  • Storia di organo solido, trapianto ematologico o cancro
  • Cirrosi epatica con ipertensione portale, compromissione epatica moderata (punteggio di Child Pugh da 7 a 9) o compromissione epatica grave (punteggio di Child Pugh da 10 a 15)
  • Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A: VX-121/TEZ/D-IVA
I partecipanti riceveranno VX-121/TEZ/D-IVA al mattino.
Droga: VX-121/TEZ/D-IVA
Combinazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Sperimentale: Parte B: VX-121/TEZ/D-IVA
I partecipanti riceveranno VX-121/TEZ/D-IVA al mattino con la/le dose/i da basarsi sull'esito della Parte A.
Droga: VX-121/TEZ/D-IVA
Combinazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Concentrazione plasmatica pre-dose osservata (Ctrough) di VX-121, TEZ, D-IVA e metaboliti rilevanti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 22
Dal giorno 1 al giorno 22
Parte A: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 50
Dal giorno 1 al giorno 50
Parte B: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 28
Dal giorno 1 fino alla settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte B: Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: Concentrazione plasmatica pre-dose osservata (Ctrough) di VX-121, TEZ, D-IVA e metaboliti rilevanti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 16
Dal giorno 1 fino alla settimana 16
Parte B: valutazione dell'accettabilità del farmaco utilizzando la scala edonica facciale modificata
Lasso di tempo: Al giorno 1 e alla settimana 24
Al giorno 1 e alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: Numero di riacutizzazioni polmonari (PEx)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: Numero di ricoveri correlati alla fibrosi cistica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio (RD) riveduto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: Variazione assoluta dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del punteggio Z BMI per età
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta di peso
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del punteggio Z in base all'età
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del peso per lunghezza
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del punteggio Z peso per lunghezza
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: cambiamento assoluto di altezza
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del punteggio Z altezza per età
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta della lunghezza
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del punteggio Z lunghezza per età
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: percentuale di partecipanti con SwCl <60 millimoli per litro (mmol/L)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: percentuale di partecipanti con SwCl <30 mmol/L
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 giugno 2022

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2030

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

16 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX21-121-105
  • 2024-513754-29-00 (Altro identificatore: EU Trial (CTIS) Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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