OPT101 nei pazienti con diabete di tipo 1

Criterio di inclusione:

1. In grado e disposto a fornire il consenso informato per il processo
2. Maschio o femmina di età ≥18 anni il giorno della firma del consenso informato
3. Diagnosi di diabete di tipo 1 (T1D) negli ultimi 20 anni
4. È stabile dal punto di vista medico sulla base di esame fisico, anamnesi, risultati di laboratorio e segni vitali eseguiti allo screening
5. Le donne in età fertile devono presentare un test sierico altamente sensibile negativo (beta-gonadotropina corionica umana) allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo alla Visita 1 Giorno 1 prima di ricevere il prodotto sperimentale.

6. Le donne devono accettare di utilizzare uno dei seguenti metodi di controllo delle nascite per la durata della sperimentazione clinica: contraccettivo ormonale sistemico (orale, iniettato, transdermico), dispositivo intrauterino, doppia barriera (ad esempio, cappuccio cervicale o diaframma con preservativo o spermicida). Gli uomini con partner femminili devono accettare di utilizzare la contraccezione a doppia barriera, a meno che il loro partner non utilizzi contraccettivi ormonali sistemici o abbia un dispositivo intrauterino.

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Criteri di esclusione:

1. Ha più di 60 anni
2. Attualmente ha o ha avuto una storia di malignità
3. Ha una sindrome da immunodeficienza (ad esempio, sindrome da immunodeficienza combinata grave, sindromi da carenza di cellule T, sindromi da carenza di cellule B o malattia granulomatosa cronica), o trapianto di midollo osseo o di organi o una malattia associata a linfopenia
4. Attualmente sta ricevendo un trattamento immunomodulante.
5. Devono essere esclusi i pazienti con una storia di eventi tromboembolici venosi e arteriosi inclusi, ma non limitati a, i seguenti: trombosi venosa profonda, embolia polmonare, infarto del miocardio, ictus, attacco ischemico transitorio o insufficienza arteriosa che causa cancrena digitale. Inoltre, dovrebbero essere esclusi i pazienti con recente immobilizzazione o recente intervento chirurgico. Devono essere esclusi anche i pazienti con anamnesi di laboratori protrombotici anormali come deficit congenito o ereditario di antitrombina III, proteina C, proteina S o diagnosi confermata di sindrome antifosfolipidica.
6. Ha infezioni attive, è soggetto a infezioni o ha malattie infettive croniche, ricorrenti o opportunistiche, inclusi ma non limitati a virus di Epstein-Barr (EBV), citomegalovirus (CMV) infezione renale cronica, infezione toracica cronica, sinusite, infezione ricorrente del tratto urinario , Pneumocystis carinii, aspergillosi, infezione granulomatosa latente o attiva, istoplasmosi o coccidioidomicosi o ferita o ulcera cutanea aperta, drenante o infetta che non guarisce
7. Ha un'infezione da epatite A recente o attiva, un'infezione da epatite B ed epatite C in corso/cronica o un'infezione da HIV. - Partecipanti con immunità all'epatite B da precedente infezione (definita come HBsAg negativo, anti-HBc positivo e anticorpo di superficie dell'epatite B positivo [anti-HBs]) o vaccinazione (definita come HBsAg negativo, anti-HBc negativo e anti-HBs positivo) ) possono essere ammessi a partecipare.
8. Ha una storia di tubercolosi latente o attiva
9. - Ha ricevuto un vaccino vivo (attenuato) negli ultimi 60 giorni, compresi i pazienti che intendono ricevere vaccini vivi (attenuati) durante lo studio o entro 60 giorni dopo la dose finale del trattamento in studio.

10. Pazienti con valori di test di laboratorio anormali clinicamente significativi nei campioni di sangue di screening. In particolare, devono essere esclusi i pazienti con:

    io. Pazienti con pannello di coagulazione anormale allo screening come PT o aPTT anormali o fibrinogeno ii. Test di funzionalità epatica anormali:

1. Anomalie degli enzimi epatici (eccetto in caso di sindrome di Gilbert nota) 2. AST o ALT ≥3x ULN e bilirubina totale ≥2x ULN 3. AST o ALT ≥5x ULN 4. AST o ALT ≥3x ULN se associati all'aspetto o peggioramento dei sintomi dell'eruzione cutanea o dell'epatite iii. Conta piastrinica anomala (<150.000 mcL o > 450.000 mcL) iv. Conta anormale dei globuli bianchi (<3 ml o > 11 ml) v. eGFR anormale (<50 mg/dL o >1,10 mg/dL) vi. Fattore VIII anormale (> 160%) vii. D-dimero anomalo (> 500 ng/mL FEU) 11. Pazienti che intendono sottoporsi a procedure elettive o interventi chirurgici in qualsiasi momento dopo aver firmato l'ICF attraverso la visita di follow-up.

12. È incinta o sta allattando o prevede di concepire o generare figli entro la durata prevista dello studio, a partire dalla visita di screening fino a 120 giorni dopo l'ultima dose del trattamento sperimentale.

13. Anamnesi recente di sanguinamento o disturbi emorragici o qualsiasi condizione per cui, secondo l'opinione dello sperimentatore curante, la somministrazione di anticoagulanti durante il trattamento sarebbe controindicata.

14. Storia di ipersensibilità agli antistaminici. 15. Il peso è di oltre 250 libbre. 16. Pazienti con abuso attivo di droghe o alcol entro 1 anno prima dello screening 17. Il paziente sta partecipando a una sperimentazione clinica di un altro farmaco o dispositivo sperimentale, compresi i pazienti che hanno partecipato a un altro studio per una durata di 5 emivite dell'agente sperimentale.

18. Il paziente è un prigioniero 19. Gli investigatori potrebbero escludere i pazienti con qualsiasi condizione medica, inclusi, ma non limitati a, cardiaci, endocrinologici, ematologici, epatici, immunologici, metabolici, urologici, polmonari, neurologici, dermatologici, renali o una condizione psichiatrica che, secondo l'opinione dello sperimentatore , potrebbe compromettere la capacità del partecipante di partecipare a questo studio.

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