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Studio sui geni rari universali: studio di registro e storia naturale delle distrofie retiniche associate a varianti genetiche che causano malattie rare (Uni-Rare)

2 settembre 2026 aggiornato da: Jaeb Center for Health Research

Questo è uno studio internazionale e multicentrico con due componenti:

Registro di sistema

  • Uno screening genetico standardizzato e una raccolta di dati clinici prospettici, standardizzati e trasversali
  • L'iscrizione è aperta a tutti i geni presenti nell'elenco dei geni rari RD

Studio di storia naturale

  • Uno studio di storia naturale prospettico, standardizzato e longitudinale
  • L'arruolamento apre gene per gene, sulla base del finanziamento e dell'iscrizione al registro all'interno del gene Gli obiettivi dello studio sono i seguenti.

Obiettivi del Registro

  1. Caratterizzazione del genotipo
  2. Caratterizzazione del fenotipo in sezione trasversale (all'interno del gene)
  3. Stabilire un collegamento al registro My Retina Tracker (MRTR)
  4. Studi esplorativi ausiliari - Messa in comune dei geni

Obiettivi dello studio di storia naturale

  1. Storia naturale (all'interno del gene)
  2. Relazione struttura-funzione (all'interno del gene)
  3. Fattori di rischio per la progressione (all'interno del gene)
  4. Studi esplorativi ausiliari - Messa in comune dei geni

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

Questo studio comprende più fasi.

  1. Fase di selezione

    L'attuale rapporto genetico del paziente sarà rivisto. In questo studio non verranno eseguiti test genetici. Un precedente test genetico conclusivo sarà valutato per l'analisi di screening. La presenza di almeno un gene nell'elenco dei geni rari RD soddisfa uno dei criteri di screening genetico idonei e altri criteri di ammissibilità possono essere valutati in base all'anamnesi.

  2. Fase di screening genetico:

    I rapporti genetici per i partecipanti iscritti alla fase di screening genetico verranno caricati sul sito Web dello studio per la revisione e la conferma da parte del Central Genetics Auditor (CGA) in quanto soddisfano i criteri di screening genetico. I partecipanti confermati come conformi a tali criteri saranno considerati iscritti al Registro.

  3. Fase di registro:

    Il flusso di partecipanti iscritti al Registro dipende dal fatto che il loro gene causale sia designato come Gene bersaglio dello studio di storia naturale (NHS). Se non sono designati come gene target NHS, riceveranno telefonate annuali fino a 48 mesi dalla visita del registro/screening o fino a quando il gene non sarà designato come gene target NHS. Se sono designati come NHS Target Gene i partecipanti saranno considerati in attesa di iscrizione al NHS.

    Il Registro stabilirà coorti di pazienti geneticamente e clinicamente ben caratterizzati attraverso centinaia di varianti genetiche associate alla distrofia retinica (RD). La caratterizzazione di questi pazienti accelererà lo screening di idoneità per il Natural History Study, fornirà dati trasversali sulle associazioni fenotipo-genotipo e contribuirà alla nostra conoscenza della patogenicità di queste rare varianti che causano malattie.

  4. Fase di studio di storia naturale (NHS).

I partecipanti in attesa di iscrizione torneranno alla clinica per l'iscrizione NHS/Visita di riferimento e torneranno alla clinica per le visite di follow-up.

Il Natural History Study accelererà l'identificazione e lo sviluppo di misure di esito sensibili e affidabili per gli studi clinici, che faciliteranno lo sviluppo di trattamenti per le distrofie retiniche dovute a varianti genetiche che causano malattie. L'impatto previsto del Natural History Study è il seguente:

  1. Descrivere la storia naturale della degenerazione retinica in pazienti con varianti genetiche che causano malattie rare
  2. Identificare risultati strutturali e funzionali sensibili
  3. Identificare sottopopolazioni ben definite per futuri studi clinici di trattamenti investigativi per la rara degenerazione retinica ereditaria

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
1500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Coordinating Center
  • Numero di telefono: 813-975-8690
  • Email: ffb@jaeb.org

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia
        • Reclutamento
        • Centre For Eye Research Australia
        • Contatto:
  • Belgio
      • Ghent, Belgio
        • Non ancora reclutamento
        • Ghent University
        • Contatto:
          • Bart Leroy, MD, PhD
  • Brasile
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasile, 30150-270
        • Reclutamento
        • INRET Clínica e Centro de Pesquisa
        • Contatto:
    • São Paulo Province
      • São Paulo, São Paulo Province, Brasile
  • Canada
      • Toronto, Canada, M5T 2S8
        • Reclutamento
        • University Health Network
        • Contatto:
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Reclutamento
        • University of Alberta and Alberta Health Services
        • Contatto:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2L3
        • Reclutamento
        • University of Toronto, Hospital for Sick Children
        • Contatto:
          • Sabahat Javaid
        • Contatto:
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00100
        • Reclutamento
        • Helsinki University Hospital
        • Contatto:
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamento
        • CHNO des Quinze-Vingts
        • Contatto:
          • Isabelle Audo, MD
          • Numero di telefono: +33(0) 1 40 02 14 55
          • Email: tdib@15-20.fr
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Reclutamento
        • Hadassah-Hebrew University Medical Center
        • Contatto:
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Reclutamento
        • Vista Vision Eye Clinic
        • Contatto:
  • Messico
    • Merida
      • Yucatán, Merida, Messico
        • Reclutamento
        • Retina and Genomics Institute
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 52 999 406 0586
        • Contatto:
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia
        • Reclutamento
        • Oslo University Hospital
        • Contatto:
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Reclutamento
        • Radboud University Medical Center
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Reclutamento
        • Moorfields Eye Hospital
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Reclutamento
        • University of Arkansas, Jones Eye Institute
        • Contatto:
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Reclutamento
        • USC Roski Eye Institute
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • University of California San Francisco
        • Contatto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Contatto:
          • Numero di telefono: (786) 218-8363
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University, Emory Eye Center
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21236
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins University, Wilmer Eye Institute
        • Contatto:
          • Mandeep S. Singh, MD, PhD
          • Numero di telefono: 443-287-7912
          • Email: Mfrey3@jhmi.edu
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Harvard Univ., Massachusetts Eye and Ear Infirmary
        • Contatto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Reclutamento
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Reclutamento
        • Duke University, Duke Eye Center
        • Contatto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science Univ., Casey Eye Institute
        • Contatto:
          • Lesley Everett, MD, PhD
          • Numero di telefono: (503) 494-3370
          • Email: faleolse@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Reclutamento
        • UPMC Eye Center
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Reclutamento
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Contatto:
          • Kaylie Jones
        • Contatto:
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Reclutamento
        • University of Utah, John Moran Eye Center
        • Contatto:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53711
        • Reclutamento
        • University of Wisconsin Madison
        • Contatto:
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Medical College of Wisconsin Eye Institute
        • Contatto:
          • Thomas Connor, MD
          • Numero di telefono: 414-955-2001
          • Email: psummer@mcw.edu
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1004
        • Reclutamento
        • University Hospital Jules-Gonin
        • Contatto:
    • Canton of Basel-City
      • Basel, Canton of Basel-City, Svizzera
        • Reclutamento
        • University Hospital Basel
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione in studio include pazienti con degenerazione retinica correlata al gene. Il registro universale è aperto ai geni RD rari, per caratterizzare in modo trasversale i pazienti con geni RD rari (perdita della vista lieve, moderata e grave), quindi sono pronti per essere arruolati in un successivo studio di storia naturale longitudinale universale poiché il loro gene è selezionato.

Descrizione

Criteri di inclusione: i partecipanti devono soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione al registro/visita di screening per potersi iscrivere alla fase di screening genetico:

  1. Disposto a partecipare allo studio e in grado di comunicare il consenso durante il processo di consenso
  2. Disponibilità e capacità di completare tutte le valutazioni applicabili del registro / visita di screening
  3. Età ≥ 4 anni
  4. Deve avere un singolo gene nell'elenco dei geni rari RD che soddisfi uno dei seguenti criteri di screening genetico sulla base di un rapporto genetico* da un laboratorio clinicamente certificato (o da un laboratorio di ricerca che è stato approvato dal Comitato di genetica dello studio):

Il modello di ereditarietà è recessivo e ha almeno 2 varianti che causano malattie che sono omozigoti o eterozigoti in trans

O

Il modello di ereditarietà è recessivo e presenta 2 varianti patogene con fase sconosciuta e soddisfa tutti i seguenti criteri informatici aggiuntivi coerenti con la probabile segregazione in trans:

  1. L'investigatore conferma che il genotipo e il fenotipo sono coerenti con l'ereditarietà autosomica recessiva
  2. Le 2 varianti patogene non sono state riportate in cis nei database delle varianti
  3. Non sono state trovate ulteriori varianti potenzialmente patogene sul gene (e i dati di sequenziamento per il gene erano sufficientemente robusti per rilevare eventuali ulteriori varianti potenzialmente patogene)
  4. Non sono state trovate varianti potenzialmente patogene in altri geni candidati comuni e probabili per la condizione proposta

O

Il modello di ereditarietà è dominante, legato all'X o mitocondriale e ha almeno 1 variante che causa la malattia

Entrambi gli occhi devono soddisfare i seguenti criteri al Registro/Visita di screening per iscriversi alla fase di screening genetico:

  1. Entrambi gli occhi devono avere una diagnosi clinica di distrofia retinica
  2. Entrambi gli occhi devono consentire immagini fotografiche di buona qualità (ad esempio, ma non limitato a, mezzo oculare chiaro, adeguata dilatazione della pupilla, fissazione stabile)

Criteri di esclusione:

I partecipanti non devono soddisfare nessuno dei seguenti criteri di esclusione durante la visita di registro/screening per potersi iscrivere alla fase di screening genetico:

1. Storia di più di 1 anno di trattamento cumulativo, in qualsiasi momento, con un agente associato a retinopatia pigmentaria inclusi amiodarone, clorochina, deferoxamina, idrossiclorochina, polisolfato di pentosano, tamoxifene e deferoxamina Nota: poiché questo è uno studio osservazionale, le donne in gravidanza non saranno espressamente esclusi dalla partecipazione. Sono invece precluse alla partecipazione le minorenni in stato di gravidanza fino al compimento della maggiore età.

Criteri di esclusione oculare:

Se uno dei due occhi presenta uno dei seguenti criteri di esclusione oculare alla visita di registro/screening, il partecipante non è idoneo a iscriversi alla fase di screening genetico:

  1. Emorragia vitreale in atto
  2. Attuali complicanze della miopia patologica (ad esempio, ma non limitatamente a, maculopatia miopica inclusa atrofia, cicatrice, neovascolarizzazione coroidale, schisi) che potrebbero inibire la capacità di ottenere immagini fotografiche di buona qualità
  3. Storia di chirurgia intraoculare (ad esempio, ma non limitata a, chirurgia della cataratta, vitrectomia, cheratoplastica penetrante o LASIK) entro 3 mesi dalla visita di registro/screening
  4. Diagnosi attuale o qualsiasi storia di glaucoma confermata (ad esempio, ma non limitata a, alterazioni glaucomatose della FV o alterazioni nervose o storia di intervento chirurgico di filtraggio del glaucoma)
  5. Attuale o qualsiasi storia di occlusione vascolare retinica o retinopatia diabetica proliferativa
  6. Anamnesi o evidenza attuale di malattia oculare che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può confondere la valutazione della funzione visiva (ad esempio, ma non limitatamente a, distacco retinico trazionale o regmatogeno, qualsiasi intervento chirurgico vitreoretinico, occlusione vascolare retinica, retinopatia diabetica proliferativa)

  7. I seguenti farmaci e trattamenti sono vietati in quanto possono influenzare la progressione della retinite pigmentosa (RP). Il partecipante non deve aver ricevuto i seguenti trattamenti:

    Qualsiasi uso di cellule staminali oculari o terapia genica Qualsiasi trattamento con ocriplasmina Trattamento con impianto intravitreale di Ozurdex (desametasone), Iluvien o Yutiq (fluocinolone acetonide)

  8. I seguenti farmaci e trattamenti sono esclusi entro il periodo di tempo specificato:

Trattamento con un oligonucleotide oftalmico negli ultimi 9 mesi (la data dell'ultimo trattamento è inferiore a 9 mesi prima della data della visita di registro/di screening)

Trattamento con qualsiasi altro prodotto entro cinque volte l'emivita prevista del prodotto (il tempo dalla data dell'ultimo trattamento alla data della visita di registro/screening è almeno 5 volte l'emivita del prodotto dato)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Trasversale

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Coorte di età più giovane

I partecipanti di età ≥ 4 anni e < 8 anni saranno designati come Younger Age Cohort.

  • Ai partecipanti a questa coorte non verrà assegnata una Vision Cohort.
  • La visita di registro/screening e le visite di studio di storia naturale avranno un programma di test abbreviato, dettagliato nella tabella Programma delle visite di studio e procedure.
Coorte di visione 1
I partecipanti di età ≥ 8 anni verranno designati in una coorte di visione basata sui dati dell'occhio migliore, durante la visita di registro/screening. Criteri che devono essere soddisfatti nell'occhio migliore* alla visita di registro/screening: acuità visiva punteggio lettera ETDRS di 54 o più (equivalente approssimativo di Snellen 20/80 o migliore) e diametro del campo visivo** 10 gradi o più in ogni meridiano di il campo centrale
Coorte di visione 2
I partecipanti di età ≥ 8 anni verranno designati in una coorte di visione basata sui dati dell'occhio migliore, durante la visita di registro/screening. Criteri che devono essere soddisfatti nell'occhio migliore* alla visita di registro/di screening: punteggio della lettera ETDRS dell'acuità visiva di 19-53 (equivalente approssimativo di Snellen da 20/100 a 20/400) o punteggio della lettera ETDRS dell'acuità visiva di 54 o più (equivalente approssimativo di Snellen da 20/100 a 20/400) Snellen equivalente a 20/80 o migliore) e diametro del campo visivo** inferiore a 10 gradi in qualsiasi meridiano del campo centrale
Coorte di visione 3
I partecipanti di età ≥ 8 anni verranno designati in una coorte di visione basata sui dati dell'occhio migliore, durante la visita di registro/screening. Criteri che devono essere soddisfatti nell'occhio migliore* alla visita di registro/screening: acuità visiva punteggio lettera ETDRS di 18 o inferiore (equivalente approssimativo di Snellen 20/500 o inferiore)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultato funzionale: caratterizzare il cambiamento utilizzando la sensibilità del campo visivo misurata con l'analisi topografica quantitativa (collina visiva [HOV])
Lasso di tempo: Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Misurato mediante perimetria statica (SP) utilizzando Octopus 900 Pro
Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Esito funzionale: caratterizzare il cambiamento utilizzando il trattamento precoce dello studio sulla retinopatia diabetica (ETDRS) / HOTV Punteggio della lettera Best Corrected Visual Acuity (BCVA)
Lasso di tempo: Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Misurato dal sistema Electronic Visual Acuity (EVA) o dai grafici ETDRS/HOTV
Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Risultato funzionale: caratterizzare il cambiamento utilizzando il test di acuità visiva bassa - per i partecipanti che non sono in grado di vedere le lettere ETDRS
Lasso di tempo: Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Misurato da Berkeley Rudimentary Vision Test (BRVT) per bassa acuità visiva
Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Risultato funzionale: caratterizzazione del cambiamento utilizzando ETDRS/HOTV punteggio della lettera di acuità visiva a bassa luminanza meglio corretto
Lasso di tempo: Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Misurato dal sistema Electronic Visual Acuity (EVA) o dai grafici ETDRS/HOTV
Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Risultato funzionale: caratterizzare il cambiamento nella sensibilità retinica media
Lasso di tempo: Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Misurato mediante microperimetria guidata dal fondo oculare (MP) utilizzando MAIA
Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Risultato funzionale: caratterizzare il cambiamento nella funzione di sensibilità al contrasto
Lasso di tempo: Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Misurato dal grafico della sensibilità al contrasto CSV-1000E
Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Risultato funzionale: caratterizzare il cambiamento nella funzione retinica utilizzando ampiezze e tempi in risposta a stimoli specifici di coni e bastoncelli
Lasso di tempo: Basale e al completamento dello studio (4 anni)
Misurato dall'elettroretinogramma a campo pieno (ffERG) Diagnosys Espion
Basale e al completamento dello studio (4 anni)
Risultato funzionale: caratterizzazione del cambiamento nella sensibilità retinica a tutto campo
Lasso di tempo: Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Misurato mediante test FST (Full-field stimulus threshold) su stimoli blu, bianchi e rossi utilizzando Diagnosys Espion
Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Risultato funzionale: caratterizzare il cambiamento nella funzione della visione dei colori
Lasso di tempo: Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Misurato mediante test della visione dei colori utilizzando Lanthony D15
Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Risultato strutturale: caratterizzazione del cambiamento nell'area della zona ellissoidale (EZ); spessore dello strato nucleare esterno e dello strato di cellule gangliari
Lasso di tempo: Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Misurato mediante tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT) utilizzando Heidelberg Spectralis
Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Risultato strutturale: caratterizzazione del cambiamento mediante valutazioni qualitative e quantitative del pattern di autofluorescenza
Lasso di tempo: Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)
Misurato da Fundus Autofluorescence (FAF) utilizzando Optos
Basale e ogni anno fino al completamento dello studio (4 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Jaeb Center for Health Research

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Foundation Fighting Blindness

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: José-Alain Sahel, MD, Director, UPMC Eye Center University of Pittsburgh School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
11 maggio 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
15 dicembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
15 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Uni-Rare

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Un database de-identificato viene reso di pubblico dominio sul sito web pubblico di FFB/Jaeb dopo il completamento di ciascun protocollo e la pubblicazione del manoscritto.

Periodo di condivisione IPD

Dopo la pubblicazione del manoscritto

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Gli utenti che accedono ai dati devono inserire un indirizzo email

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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