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Studio sulla terapia pre-genica nella malattia di Parkinson e nell'atrofia multisistemica

24 luglio 2026 aggiornato da: AskBio Inc

Uno studio sulla terapia pre-genica sulla progressione precoce del morbo di Parkinson o dell'atrofia multisistemica mediante valutazioni cliniche longitudinali e di biomarcatori

L'obiettivo di questo studio è descrivere la progressione della malattia nei partecipanti allo studio con diagnosi di malattia di Parkinson precoce o atrofia multisistemica - tipo parkinsoniano fino a 18 mesi, come delineato da parametri clinici e biochimici.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
73

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Katowice, Polonia
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
      • Warsaw, Polonia
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
      • Warsaw, Polonia
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polonia
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
        • Quest Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43214
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 35 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti avranno una diagnosi di malattia di Parkinson precoce O possibile o probabilmente MSA-P

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di MP idiopatico
  • Diagnosi di MSA-P
  • Da uno a sei anni dalla diagnosi clinica di PD
  • Meno di 4 anni dalla diagnosi clinica di MSA con sopravvivenza attesa >3 anni
  • Regime farmacologico stabile
  • Capacità di camminare con o senza un dispositivo di assistenza

Criteri di esclusione:

  • Disturbo del movimento dovuto a malattia cerebrovascolare nota, tumore al cervello, trauma, esposizione a sostanze tossiche legate al parkinson o altre malattie neurologiche
  • Presenza di demenza, psicosi, abuso di sostanze o depressione scarsamente controllata
  • Precedente intervento chirurgico al cervello (es. stimolazione cerebrale profonda) o altre anomalie dell'imaging cerebrale
  • Storia di cancro o condizioni mediche scarsamente controllate
  • Ricezione di un farmaco sperimentale

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Malattia di Parkinson precoce
Altro: Questo è uno studio osservazionale.
Questo è uno studio osservazionale.
Possibile o probabile MSA-P
Altro: Questo è uno studio osservazionale.
Questo è uno studio osservazionale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sintomi motori valutati dalla Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) della Movement Disorder Society
Lasso di tempo: 18 mesi
Modifica rispetto al basale nell'MDS-UPDRS. L'MDS-UPDRS contiene 4 sottoscale: Parte I, aspetti non motori delle esperienze della vita quotidiana (13 item); Parte II, aspetti motori delle esperienze della vita quotidiana (13 item); Parte III, esame motorio (33 punteggi basati su 18 item); Parte IV, complicanze motorie (6 articoli). La valutazione per ogni elemento, o sottoelemento, va da 0 (normale) a 4 (grave). Il punteggio totale per ogni Parte è ottenuto dalla somma dei punteggi degli item corrispondenti.
18 mesi
Sintomi/segni di MSA valutati dalla Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Lasso di tempo: 18 mesi
Variazione rispetto al basale nella Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) e rispetto al placebo. I punteggi totali UMSARS vanno da 0 a 104 punti con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della menomazione.
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella qualità della vita misurato dal questionario sulla malattia di Parkinson (PDQ-39)
Lasso di tempo: 18 mesi
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla malattia di Parkinson (PDQ-39). PDQ-39 è un questionario auto-segnalato di 39 voci progettato per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei pazienti con malattia di Parkinson. Fornisce punteggi in 8 domini: mobilità, attività della vita quotidiana, emozioni, stigma, supporto sociale, funzione cognitiva, disagio corporeo e comunicazione, nonché un punteggio indice riassuntivo per la qualità della vita.
18 mesi
Variazione della qualità della vita misurata dalla qualità della vita dell'atrofia multisistemica (MSA-QoL)
Lasso di tempo: 18 mesi
Variazione rispetto al basale nella scala MSA-QoL (Multiple System Atrophy Quality of Life). MSA-QoL è un questionario auto-segnalato che misura l'impatto MSA nelle attività quotidiane. La scala è composta da 40 elementi con un formato di cinque opzioni di risposta (da 0 - nessun problema a 4 problemi estremi) e un'opzione di risposta "non applicabile".
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
AskBio Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 settembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
4 novembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
4 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
26 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 luglio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ASK-PD-0-CS-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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