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Studio sulla terapia pre-genica nella malattia di Parkinson e nell'atrofia multisistemica

29 settembre 2025 aggiornato da: AskBio Inc

Uno studio sulla terapia pre-genica sulla progressione precoce del morbo di Parkinson o dell'atrofia multisistemica mediante valutazioni cliniche longitudinali e di biomarcatori

L'obiettivo di questo studio è descrivere la progressione della malattia nei partecipanti allo studio con diagnosi di malattia di Parkinson precoce o atrofia multisistemica - tipo parkinsoniano fino a 18 mesi, come delineato da parametri clinici e biochimici.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

150

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Katowice, Polonia
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
      • Warsaw, Polonia
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
      • Warsaw, Polonia
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polonia
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
        • QUEST Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43214
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 35 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti avranno una diagnosi di malattia di Parkinson precoce O possibile o probabilmente MSA-P

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di MP idiopatico
  • Diagnosi di MSA-P
  • Da uno a sei anni dalla diagnosi clinica di PD
  • Meno di 4 anni dalla diagnosi clinica di MSA con sopravvivenza attesa >3 anni
  • Regime farmacologico stabile
  • Capacità di camminare con o senza un dispositivo di assistenza

Criteri di esclusione:

  • Disturbo del movimento dovuto a malattia cerebrovascolare nota, tumore al cervello, trauma, esposizione a sostanze tossiche legate al parkinson o altre malattie neurologiche
  • Presenza di demenza, psicosi, abuso di sostanze o depressione scarsamente controllata
  • Precedente intervento chirurgico al cervello (es. stimolazione cerebrale profonda) o altre anomalie dell'imaging cerebrale
  • Storia di cancro o condizioni mediche scarsamente controllate
  • Ricezione di un farmaco sperimentale

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Malattia di Parkinson precoce
Altro: Questo è uno studio osservazionale.
Questo è uno studio osservazionale.
Possibile o probabile MSA-P
Altro: Questo è uno studio osservazionale.
Questo è uno studio osservazionale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sintomi motori valutati dalla Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) della Movement Disorder Society
Lasso di tempo: 18 mesi
Modifica rispetto al basale nell'MDS-UPDRS. L'MDS-UPDRS contiene 4 sottoscale: Parte I, aspetti non motori delle esperienze della vita quotidiana (13 item); Parte II, aspetti motori delle esperienze della vita quotidiana (13 item); Parte III, esame motorio (33 punteggi basati su 18 item); Parte IV, complicanze motorie (6 articoli). La valutazione per ogni elemento, o sottoelemento, va da 0 (normale) a 4 (grave). Il punteggio totale per ogni Parte è ottenuto dalla somma dei punteggi degli item corrispondenti.
18 mesi
Sintomi/segni di MSA valutati dalla Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Lasso di tempo: 18 mesi
Variazione rispetto al basale nella Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) e rispetto al placebo. I punteggi totali UMSARS vanno da 0 a 104 punti con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della menomazione.
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella qualità della vita misurato dal questionario sulla malattia di Parkinson (PDQ-39)
Lasso di tempo: 18 mesi
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla malattia di Parkinson (PDQ-39). PDQ-39 è un questionario auto-segnalato di 39 voci progettato per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei pazienti con malattia di Parkinson. Fornisce punteggi in 8 domini: mobilità, attività della vita quotidiana, emozioni, stigma, supporto sociale, funzione cognitiva, disagio corporeo e comunicazione, nonché un punteggio indice riassuntivo per la qualità della vita.
18 mesi
Variazione della qualità della vita misurata dalla qualità della vita dell'atrofia multisistemica (MSA-QoL)
Lasso di tempo: 18 mesi
Variazione rispetto al basale nella scala MSA-QoL (Multiple System Atrophy Quality of Life). MSA-QoL è un questionario auto-segnalato che misura l'impatto MSA nelle attività quotidiane. La scala è composta da 40 elementi con un formato di cinque opzioni di risposta (da 0 - nessun problema a 4 problemi estremi) e un'opzione di risposta "non applicabile".
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AskBio Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 settembre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

26 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

2 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ASK-PD-0-CS-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Questo è uno studio osservazionale.

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