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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di BBP-418 (Ribitol) in pazienti con distrofia muscolare dei cingoli 2I (LGMD2I) (Fortify)

26 settembre 2025 aggiornato da: ML Bio Solutions, Inc.

Uno studio di fase 3 randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza di BBP-418 (ribitol) in pazienti con distrofia muscolare dei cingoli 2I (LGMD2I)

Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia della somministrazione a lungo termine di BBP-418 in pazienti con LGMD2I/R9. Lo studio includerà pazienti di età compresa tra 12 e 60 anni, in linea con il profilo tossicologico preclinico esistente. Ciò comprenderà la maggioranza significativa dei pazienti diagnosticati esistenti sulla base dell'epidemiologia stabilita della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

81

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
  • Italia
      • Milan, Italia
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
  • Norvegia
      • Tromsø, Norvegia
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
  • Olanda
      • Leiden, Olanda
        • Leiden University Medical Center
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito
        • International Centre for Life
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota, Twin Cities
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23455
        • Children's Hospital of the Kings Daughters

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 60 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

I partecipanti devono soddisfare tutti i seguenti criteri per essere iscritti:

  1. Avere una diagnosi geneticamente confermata di LGMD2I/R9 (inclusa la revisione delle registrazioni di precedenti test genetici molecolari) ed essere clinicamente affetto (definito come dimostrazione di debolezza clinica alla valutazione al letto del paziente in un pattern dei cingoli o in un'estremità distale).
  2. Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 12 e 60 anni (inclusi).
  3. Avere un peso corporeo >30 kg.
  4. Il partecipante (o genitore/tutore) che firma l'ICF comprende le procedure dello studio e il partecipante accetta di partecipare allo studio dando il consenso informato (e assenso, se <18 anni di età).
  5. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile in età riproduttiva devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace dal momento del consenso fino a 12 settimane dopo l'ultima dose.
  6. Disponibilità e capacità di completare tutte le procedure dello studio, comprese le biopsie, secondo il Programma delle valutazioni (vedere Appendice 1).

I partecipanti non devono soddisfare nessuno dei seguenti criteri per essere iscritti:

  1. Evidenza di malattia concomitante clinicamente significativa, tra cui:

    1. Qualsiasi condizione medica concomitante significativa, incluse malattie mentali, cardiache, renali, polmonari, epatiche o endocrine diverse da quelle associate a LGMD2I/R9.
    2. Compromissione renale da moderata a grave (velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR] < 60 mL/min/1,73 m2 basato sulla cistatina C [CysC]), come calcolato dal laboratorio centrale.
    3. Qualsiasi altro laboratorio, segno vitale, anomalia dell'ECG, storia clinica o riscontro che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa alterare sfavorevolmente il rischio-beneficio della partecipazione allo studio, confondere i risultati dello studio o interferire con la condotta o la compliance dello studio.
    4. Chirurgia per scoliosi o altra indicazione che avrà un impatto significativo sulla capacità del partecipante di eseguire valutazioni cliniche pianificate o previste per gestire la curvatura entro 12 mesi dalla visita di screening.
  2. Un partecipante con un punteggio pari a zero su uno o più endpoint primari o secondari chiave al momento dello screening. (I partecipanti che hanno precedentemente completato la partecipazione allo studio MLB-01-001 e sarebbero stati esclusi a causa di questo criterio possono iscriversi a questo studio a condizione che tutti i criteri di inclusione e nessun altro criterio di esclusione siano soddisfatti.)
  3. In caso di gravidanza e/o allattamento o intenzione di concepire bambini entro la durata prevista dello studio fino a 12 settimane dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
  4. Uso di ribosio o altro integratore contenente zucchero alcolico entro 90 giorni dalla visita di screening.
  5. Uso di un corticosteroide sistemico per il trattamento della distrofia muscolare entro 90 giorni dalla visita di screening. (Un corticosteroide per via inalatoria o un broncodilatatore per la malattia reattiva delle vie aeree è consentito se il partecipante assume una dose stabile per 30 giorni prima dell'ingresso nello studio.)
  6. Precedentemente ricevuto terapia genica per il trattamento di LGMD2I/R9.
  7. Partecipanti con ideazione suicidaria attiva misurata dalla Columbia-Suicide Severity Rating Scale durante lo screening con punteggio di ideazione suicidaria più grave di 4 (ideazione suicidaria attiva con qualche intenzione di agire, senza un piano specifico) o 5 (ideazione suicidaria attiva con piano e intento specifici) .
  8. Presenza di un disturbo piastrinico, disturbo emorragico o altra controindicazione alla biopsia muscolare.
  9. Attivamente su una terapia o dispositivo sperimentale o era su una terapia o dispositivo sperimentale entro 90 giorni dalla visita di screening.
  10. A giudizio dello sperimentatore o del monitor medico, ha qualsiasi condizione medica in corso clinicamente importante o anomalia o condizione di laboratorio che potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del partecipante, aumentare il rischio derivante dalla partecipazione o interferire con lo studio. Per le infezioni da COVID-19, lo sperimentatore deve fare riferimento alle linee guida locali.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: BBP-418
I granuli BBP-418 per soluzione orale saranno forniti come granuli in bustine a triplo strato di PET/alluminio/PE per dose unitaria. Il numero di bustine da ricostituire dipenderà dalla dose applicabile da somministrare, 9 g BID o 12 g BID, come determinato dal peso del partecipante. I granuli saranno ricostituiti in acqua per la somministrazione orale.
Altro: Placebo
Un placebo abbinato per gusto e aspetto simili è stato composto presso la farmacia clinica con sucralosio come soluzione orale da 0,35 mg/mL in acqua purificata (USP) in un contenitore di vetro. Il sucralosio ha un sapore simile al prodotto farmaceutico composto.
Droga: BBP-418 (ribitolo)
Il prodotto farmaceutico BBP-418 viene fornito come Granuli per soluzione orale costituito dalla sostanza farmaceutica BBP-418 e biossido di silicio in una bustina multilaminata con una barriera in alluminio. Il biossido di silicio è generalmente considerato sicuro ed elencato nella FDA IIAD. Il biossido di silicio è un eccipiente compendiale ed è comunemente usato nelle forme di dosaggio farmaceutiche. I granuli BBP-418 per soluzione orale sono forniti in bustine. I granuli BBP-418 per soluzione orale sono ricostituiti in acqua per la somministrazione orale.
Comparatore placebo: Placebo per abbinare BBP-418
Il placebo sarà identico ai granuli BBP-418 per soluzione orale per aspetto, confezione, etichettatura e condizioni di conservazione.
Altro: Placebo
Un placebo abbinato per gusto e aspetto simili è stato composto presso la farmacia clinica con sucralosio come soluzione orale da 0,35 mg/mL in acqua purificata (USP) in un contenitore di vetro. Il sucralosio ha un sapore simile al prodotto farmaceutico composto.
Droga: BBP-418 (ribitolo)
Il prodotto farmaceutico BBP-418 viene fornito come Granuli per soluzione orale costituito dalla sostanza farmaceutica BBP-418 e biossido di silicio in una bustina multilaminata con una barriera in alluminio. Il biossido di silicio è generalmente considerato sicuro ed elencato nella FDA IIAD. Il biossido di silicio è un eccipiente compendiale ed è comunemente usato nelle forme di dosaggio farmaceutiche. I granuli BBP-418 per soluzione orale sono forniti in bustine. I granuli BBP-418 per soluzione orale sono ricostituiti in acqua per la somministrazione orale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella valutazione North Star per la distrofia muscolare dei cingoli dopo 36 mesi di trattamento per valutare l'efficacia di BBP-418 o placebo
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi
Frequenza e gravità degli eventi avversi emersi dal trattamento dopo 36 mesi di trattamento per valutare la sicurezza di BBP-418 o placebo
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella velocità del test del cammino di 10 metri per valutare l'efficacia clinica di BBP-418 nei pazienti con LGMD2I/R9
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi
Variazione rispetto al basale della funzione polmonare misurata dalla FVC (percentuale prevista, eseguita in posizione seduta) per valutare l'efficacia clinica di BBP-418 in pazienti con LGMD2I/R9
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi
Variazione rispetto al basale nella scala Performance of Upper Limb 2.0 per valutare l'efficacia clinica di BBP-418 nei pazienti con LGMD2I/R9
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'alfa distroglicano glicosilato totale per valutare i biomarcatori per l'efficacia clinica di BBP-418 nei pazienti con LGMD2I/R9
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi
Variazione rispetto al basale del rapporto alfa distroglicano glicosilato/alfa distroglicano glicosilato totale per valutare i biomarcatori per l'efficacia clinica di BBP-418 nei pazienti con LGMD2I/R9
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ML Bio Solutions, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 maggio 2023

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

20 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

29 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MLB-01-005

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare dei cingoli tipo 2I (LGMD2I)

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