Punti quantici intravitreali per retinite pigmentosa avanzata (QUANTUM)

Criterio di inclusione:

1. Adulti di sesso maschile o femminile, di età pari o superiore a 18 anni il giorno dello screening
2. Diagnosi clinica di RP bilaterale, basata su due o più dei seguenti: caratteristiche cliniche, test del campo visivo, imaging retinico, misure elettrofisiologiche o test genetici
3. BCVA di 6/60 (logMAR 1.0) o peggiore in entrambi gli occhi, con perdita della vista dovuta a RP secondo l'opinione dello sperimentatore.
4. Campo visivo centrale inferiore a 20 gradi in entrambi gli occhi
5. Essere in grado di seguire le istruzioni e deambulare
6. Essere in grado di completare almeno un corso di mobilità al massimo livello di luminanza utilizzando ciascun occhio separatamente
7. Essere in grado e disposti a fornire il consenso informato scritto, partecipare a tutte le visite programmate e rispettare tutte le procedure dello studio
8. Per le donne in grado di rimanere incinta, accettare di sottoporsi a test di gravidanza sulle urine (deve essere negativo) e non devono essere in allattamento; e deve accettare di utilizzare una forma di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico per tutta la durata dello studio. Le donne considerate in grado di rimanere incinte includono tutte le donne che hanno avuto il menarca e non hanno avuto la menopausa (come definita da amenorrea per più di 12 mesi consecutivi) o che non sono state sottoposte a sterilizzazione chirurgica riuscita (isterectomia, legatura delle tube bilaterale o ovariectomia bilaterale). Forme accettabili di controllo delle nascite sono spermicida con barriera, contraccettivo orale, metodo contraccettivo iniettabile o impiantabile, contraccettivo transdermico, dispositivo intrauterino o sterilizzazione chirurgica del partner. Per le donne non sessualmente attive, l'astinenza sarà considerata una forma accettabile di controllo delle nascite.

Criteri di esclusione:

1. Presenza di grave malattia sistemica con conseguente aspettativa di vita inferiore a 1 anno
2. Presenza di malattia della retina o del nervo ottico diversa da RP in entrambi gli occhi, inclusi edema maculare cistoide (CMO), glaucoma o ipertensione oculare (IOP≥ 25 mmHg), retinopatia diabetica, occlusione della vena retinica e degenerazione maculare senile.
3. Utilizzare attualmente qualsiasi terapia topica per il CMO (ad esempio, inibitori dell'anidrasi carbonica, corticosteroidi, FANS) in entrambi gli occhi.
4. Avere la presenza di un'opacità media oculare in entrambi gli occhi, che a parere dello sperimentatore, precluderà una valutazione accurata in qualsiasi momento durante lo studio
5. Avere la presenza di infezione o infiammazione oculare o sistemica attiva o qualsiasi storia di infiammazione intraoculare in entrambi gli occhi
6. Hanno avuto una precedente vitrectomia in entrambi gli occhi
7. Avere una storia di ambliopia in entrambi gli occhi
8. Avere miopia elevata attuale o precedente (> 6 diottrie) in entrambi gli occhi
9. - Hanno subito un intervento chirurgico oculare entro 6 mesi dalla visita di screening in uno degli occhi o hanno pianificato un intervento chirurgico oculare in entrambi gli occhi
10. Avere un occhio non idoneo o avere una malattia oculare asimmetrica definita come una differenza superiore a 15 lettere tra gli occhi sulla base dei risultati BCVA.
11. Hanno partecipato a qualsiasi studio che coinvolge un farmaco o dispositivo sperimentale negli ultimi 30 giorni o hanno partecipato in corso a uno studio con un farmaco o dispositivo sperimentale o hanno partecipato a una sperimentazione clinica di terapia genica o cellulare in qualsiasi momento
12. Avere prove cliniche che secondo lo sperimentatore potrebbero esporre il soggetto a un rischio maggiore con il prodotto sperimentale